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Utilisation de la lévothyroxine stable liquide chez les patients pédiatriques atteints de trisomie 21

11 septembre 2023 mis à jour par: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Les enfants atteints de lévothyroxine (T21) ont un retard de développement et d'autres problèmes gastro-intestinaux fonctionnels qui peuvent affecter négativement la tolérance et l'absorption de L-T4. Pour un groupe d'âge incapable d'avaler des comprimés entiers par la bouche, les comprimés doivent être écrasés et mis en suspension dans de l'eau, du lait maternel ou du lait maternisé pour administration afin de traiter les enfants souffrant d'hypothyroïdie. Pour ce groupe d'âge, la facilité d'administration peut avoir un impact significatif sur l'observance et la capacité à rester euthyroïdien. Nous proposons que Tirosint-SOL® soit mieux accueilli en raison de sa facilité d'administration, de sa tolérabilité et de sa palatabilité améliorées, entraînant ainsi une meilleure adhérence par rapport aux comprimés L-T4.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hypothyroïdie est un trouble médical courant chez les enfants atteints de trisomie 21 (T21). Le traitement par comprimé oral de lévothyroxine (L-T4) est principalement utilisé pour traiter cette affection. Cependant, les enfants atteints de T21 ont un retard de développement et d'autres problèmes gastro-intestinaux (GI) fonctionnels qui peuvent affecter négativement la tolérance et l'absorption de L-T4. Pour un groupe d'âge incapable d'avaler des comprimés entiers par la bouche, les comprimés doivent être écrasés et mis en suspension dans de l'eau, du lait maternel ou du lait maternisé pour administration afin de traiter les enfants souffrant d'hypothyroïdie. Pour ce groupe d'âge, la facilité d'administration peut avoir un impact significatif sur l'observance et la capacité à rester euthyroïdien. Jusqu'à récemment, il n'y avait pas de préparation liquide de L-T4 aux États-Unis pour une utilisation chez les enfants. Tirosint-SOL® (L-T4 liquide stable) est maintenant approuvé par la FDA pour une utilisation chez les enfants. L'investigateur propose que Tirosint-SOL® soit mieux accueilli en raison de sa facilité d'administration, de sa tolérabilité et de sa palatabilité améliorées, entraînant ainsi une meilleure adhérence par rapport aux comprimés L-T4.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 mois à 4 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Trisomie 21 enfants âgés de 2 mois à moins de 5 ans
  • Diagnostic antérieur confirmé d'hypothyroïdie congénitale ou acquise

Critère d'exclusion:

  • Âge gestationnel ≤ 35 semaines, médicaments anticonvulsivants concomitants, antécédents de non-observance des médicaments ou du calendrier des visites médicales
  • Les sujets doivent être capables de prendre des médicaments par voie orale, pas de tube G ou de sujets nourris par leurs parents

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Lévothyroxine stable liquide (l-T4) TirosintSOL d'abord, puis comprimé oral Lévothyroxine (L-T4)
Les participants commencent le Liquid Tirosint®-SOL pendant 8 semaines en utilisant la même dose quotidienne continue de LT4. Des ajustements de dose sont autorisés au besoin, en fonction des résultats de laboratoire et de la réponse clinique. Ensuite, les participants passeront au traitement conventionnel des comprimés LT4 pendant 8 semaines. La participation totale des participants sera de 16 semaines au total.
Médicament: Lévothyroxine stable liquide (L-T4) Tirosint-SOL
Étude de la tolérabilité, de la palatabilité et de l'adhérence de la lévothyroxine liquide (L-T4) pendant 8 semaines.
Médicament: Comprimé oral lévothyroxine (L-T4)
Étude de la tolérabilité, de la palatabilité et de l'adhérence du comprimé oral maintenu de lévothyroxine (L-T4) pendant 8 semaines
Autre: Comprimé oral Lévothyroxine (L-T4) d'abord, puis Lévothyroxine stable liquide (L-T4) Tirosint-SOL
Les participants continuent la thérapie conventionnelle de comprimés LT4 pendant 8 semaines à la dose actuelle, après 8 semaines, ils seront croisés pour recevoir de la lévothyroxine stable liquide (L-T4) Tirosint-SOL pendant 8 semaines. La participation totale des participants sera de 16 semaines au total.
Médicament: Lévothyroxine stable liquide (L-T4) Tirosint-SOL
Étude de la tolérabilité, de la palatabilité et de l'adhérence de la lévothyroxine liquide (L-T4) pendant 8 semaines.
Médicament: Comprimé oral lévothyroxine (L-T4)
Étude de la tolérabilité, de la palatabilité et de l'adhérence du comprimé oral maintenu de lévothyroxine (L-T4) pendant 8 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Tolérabilité évaluée par l'outil CareCAT
Délai: 4 mois
Utiliser le questionnaire de tolérance aux médicaments, l'outil d'acceptation des enfants de soins (CAT), pour comprendre les perceptions parentales de la L-T4 liquide stable.
4 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Adhésion à la prise des médicaments à l'étude
Délai: 4 mois
Évaluer les différences de conformité avec L-T4 liquide stable par rapport au comprimé L-T4. Evalué en pourcentage de jours conformes.
4 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Mercy Hospital Kansas City

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 janvier 2021

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2021

Première publication (Réel)

10 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00001385

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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