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発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるイプタコパンの長期安全性と忍容性

2026年8月6日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

イプタコパンによる PNH フェーズ 2 およびフェーズ 3 試験を完了した発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 患者におけるイプタコパン (LNP023) の長期的な安全性と忍容性を特徴付けるオープンラベル多施設ロールオーバー延長プログラム (REP)

この試験は、非盲検、単群、多施設、ロールオーバー延長試験であり、イプタコパンの長期的な安全性、忍容性、および有効性を特徴付け、ノバルティスが後援する第 2 相または第 3 相を完了した PNH 患者にイプタコパンへのアクセスを提供します。イプタコパンでの研究

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

このフェーズ 3 非盲検単群多施設試験の目的は、PNH 患者におけるイプタコパンの長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価し、フェーズ 2 および第 3 相試験およびイプタコパン治療から得られる利益。

研究の種類

介入

入学 (実際)

208

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City Of Hope National Med Center
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
    • Florida
      • Miami Lakes、Florida、アメリカ、33014
        • Lakes Research
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Augusta University Georgia
    • New York
      • The Bronx、New York、アメリカ、10461
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29615
        • Prisma Health Upstate
  • イギリス
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • AP
      • Ascoli Piceno、AP、イタリア、63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino、AV、イタリア、83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence、FI、イタリア、50134
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、イタリア、10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa、VI、イタリア、36061
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • Novartis Investigative Site
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール、119074
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、スペイン、15706
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian、Gipuzkoa、スペイン、20014
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava、Poruba、チェコ、708 52
        • Novartis Investigative Site
  • トルコ（Türkiye）
    • Fatih
      • Istanbul、Fatih、トルコ（Türkiye）、34093
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、ドイツ、45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa、ドイツ、01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、ドイツ、01307
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes、フランス、44093
        • Novartis Investigative Site
      • Nice、フランス、06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、フランス、31059
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • São Paulo
      • Santo André、São Paulo、ブラジル、09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
    • Sabah
      • Kota Kinabalu、Sabah、マレーシア、88586
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、マレーシア、93586
        • Novartis Investigative Site
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア、LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300020
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Hualien City、台湾、970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Fukushima、日本、9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa、日本、9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto、日本、6068507
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata、日本、9518520
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya、Aichi-ken、日本、453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa、Nagano、日本、392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku、Tokyo、日本、160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • 韓国
    • Seoul
      • Seoul、Seoul、韓国、06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、Seoul、韓国、03080
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -第II相イプタコパン研究（CLNP023X2204、CLNP023X2201）、LFG316X2201の第4期または第III相（CLNP023C12302およびCLNP023C12301）臨床の治療延長期間（漸減なし）を完了した、PNHと診断された18歳以上の男性および女性参加者このロールオーバー延長での登録訪問の時点での研究。
  • 髄膜炎菌、肺炎連鎖球菌、インフルエンザ菌感染症に対する事前の予防接種
  • -研究者の臨床的判断によると、イプタコパンによる継続治療の恩恵を受け、イプタコパン単剤療法で少なくとも3か月間臨床的に安定しています

除外基準:

  • -任意の併存疾患または病状（アクティブな全身性細菌、ウイルスまたは真菌感染症または悪性腫瘍を含むがこれらに限定されない）、研究者の意見では、被験者を危険にさらしたり、研究データを混乱させたりする可能性があります。
  • -髄膜炎菌、肺炎連鎖球菌、インフルエンザ菌などのカプセル化された生物によって引き起こされる再発性侵襲性感染症の病歴
  • 造血幹細胞移植の歴史

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イプタコパン
参加者は、非盲検の経口イプタコパン 200 mg b.i.d 単剤療法を受けます。
薬：イプタコパン
1日2回経口摂取 投与量: 200 mg 剤形: ハード ゼラチン カプセル 投与経路: 経口
他の名前：
  • LNP023

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Proportion of participants with adverse events
時間枠：Up to 74 months
Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
Up to 74 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
時間枠：Up to 74 months
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
Up to 74 months
Proportion of participants who remain free from transfusions
時間枠：Up to 74 months
Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
Up to 74 months
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
時間枠：Up to 74 months
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Up to 74 months
Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
時間枠：Up to 74 months
MAVEs (incl. thrombosis) evaluated over yearly intervals
Up to 74 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年7月27日

一次修了 (推定)

2027年10月18日

研究の完了 (推定)

2027年10月18日

試験登録日

最初に提出

2021年2月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月9日

最初の投稿 (実際)

2021年2月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月6日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLNP023C12001B
  • 2023-509843-28-00 (その他の識別子：EU CT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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