Langsiktig sikkerhet og toleranse for Iptacopan hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri
6. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
Et Open Label, Multicenter Roll-over Extension Program (REP) for å karakterisere den langsiktige sikkerheten og toleransen til Iptacopan (LNP023) hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har fullført PNH fase 2 og fase 3 studier med Iptacopan
Denne studien er en åpen, enkeltarms, multisenter, roll-over forlengelsesstudie for å karakterisere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av iptacopan og for å gi tilgang til iptacopan til pasienter med PNH som har fullført Novartis-sponset fase 2 eller 3 studier med iptacopan
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Formålet med denne fase 3 åpne, enarmede, multisenterstudien er å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av iptacopan hos pasienter med PNH og å gi tilgang til pasienter som har fullført (uten å trappe ned) fase 2 og Fase 3-studier og avledet nytte av behandling med iptacopan.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
208
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brasil, 09090-790
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323-900
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City of Hope
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City Of Hope National Med Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- USC Norris Cancer Center
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Forente stater, 33014
- Lakes Research
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
- Prisma Health Upstate
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Frankrike, 06202
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75475
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AP
-
Ascoli Piceno, AP, Italia, 63100
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Italia, 83100
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Italia, 36061
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Japan, 9601295
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japan, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japan, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
Niigata, Japan, 9518520
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japan, 453-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Suwa, Nagano, Japan, 392-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300052
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen, LT-08406
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Novartis Investigative Site
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Spania, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Gipuzkoa
-
Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spania, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Sør -Korea, 06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Seoul, Sør -Korea, 03080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hualien City, Taiwan, 970
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Tsjekkia, 708 52
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Riesa, Tyskland, 01589
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige deltakere ≥ 18 år med diagnosen PNH som har fullført behandlingsforlengelsesperioden (uten nedtrapping) av fase II iptacopan-studier (CLNP023X2204, CLNP023X2201), periode 4 av LFG316X2201 eller fase III (CLNP30231 og CLNP3021C) kliniske studier på tidspunktet for registreringsbesøket i denne videreføringen.
- Tidligere vaksinasjoner mot Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae infeksjoner
- Per etterforskers kliniske vurdering drar nytte av fortsatt behandling med iptacopan og har vært klinisk stabil på iptacopan monoterapi i minst 3 måneder
Ekskluderingskriterier:
- Enhver komorbiditet eller medisinsk tilstand (inkludert, men ikke begrenset til, aktiv systemisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon eller malignitet) som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonen i økt risiko eller potensielt forvirrende studiedata.
- Historie med tilbakevendende invasive infeksjoner forårsaket av innkapslede organismer, som Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae eller Haemophilus influenzae
- Historie om hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Iptacopan
Deltakerne vil motta åpen oral iptacopan 200 mg b.i.d monoterapi
|
Tatt muntlig b.i.d.
Dosering levert: 200 mg Doseringsform: hard gelatinkapsel Administrasjonsvei: oral
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Proportion of participants with adverse events
Tidsramme: Up to 74 months
|
Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
|
Up to 74 months
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Tidsramme: Up to 74 months
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants who remain free from transfusions
Tidsramme: Up to 74 months
|
Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Tidsramme: Up to 74 months
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Tidsramme: Up to 74 months
|
MAVEs (incl.
thrombosis) evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. juli 2021
Primær fullføring (Antatt)
18. oktober 2027
Studiet fullført (Antatt)
18. oktober 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. februar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. februar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
10. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CLNP023C12001B
- 2023-509843-28-00 (Annen identifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .