Segurança e tolerabilidade a longo prazo de Iptacopan em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna
6 de agosto de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um Programa de Extensão Roll-over (REP) Multicêntrico e Aberto para Caracterizar a Segurança e Tolerabilidade a Longo Prazo do Iptacopan (LNP023) em Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (PNH) que Concluíram os Estudos de Fase 2 e Fase 3 da HPN com Iptacopan
Este estudo é um estudo aberto, de braço único, multicêntrico, de extensão roll-over para caracterizar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do iptacopan e para fornecer acesso ao iptacopan a pacientes com HPN que concluíram a Fase 2 ou 3 patrocinada pela Novartis estudos com iptacopan
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo de fase 3 aberto, de braço único e multicêntrico é avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia a longo prazo do iptacopan em pacientes com HPN e fornecer acesso a pacientes que concluíram (sem diminuir) a Fase 2 e Ensaios de fase 3 e benefício derivado do tratamento com iptacopan.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
208
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha, 52074
- Novartis Investigative Site
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Essen, Alemanha, 45147
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Novartis Investigative Site
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Riesa, Alemanha, 01589
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemanha, 89081
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Alemanha, 01307
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Santo André, São Paulo, Brasil, 09090-790
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323-900
- Novartis Investigative Site
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Beijing, China, 100730
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, China, 300052
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, China, 300020
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Cingapura, 119074
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul, Seoul, Coréia do Sul, 06351
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 08036
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, Espanha, 15706
- Novartis Investigative Site
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Gipuzkoa
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Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Espanha, 20014
- Novartis Investigative Site
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City Of Hope
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City Of Hope National Med Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC Norris Cancer Center
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
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Florida
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Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 33014
- Lakes Research
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University Georgia
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Prisma Health Upstate
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Lille, França, 59037
- Novartis Investigative Site
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Nantes, França, 44093
- Novartis Investigative Site
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Nice, França, 06202
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75475
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, França, 31059
- Novartis Investigative Site
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Novartis Investigative Site
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AP
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Ascoli Piceno, AP, Itália, 63100
- Novartis Investigative Site
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AV
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Avellino, AV, Itália, 83100
- Novartis Investigative Site
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FI
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Florence, FI, Itália, 50134
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Itália, 20122
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Itália, 00161
- Novartis Investigative Site
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TO
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Torino, TO, Itália, 10126
- Novartis Investigative Site
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VI
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Bassano del Grappa, VI, Itália, 36061
- Novartis Investigative Site
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Fukushima, Japão, 9601295
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japão, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, Japão, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Niigata, Japão, 9518520
- Novartis Investigative Site
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japão, 453-8511
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, Japão, 259-1193
- Novartis Investigative Site
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Nagano
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Suwa, Nagano, Japão, 392-8510
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japão, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinjuku Ku, Tokyo, Japão, 160-0023
- Novartis Investigative Site
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Vilnius, Lituânia, LT-08406
- Novartis Investigative Site
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malásia, 88586
- Novartis Investigative Site
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malásia, 93586
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
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Hualien City, Taiwan, 970
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Brno, Tcheca, 625 00
- Novartis Investigative Site
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Poruba
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Ostrava, Poruba, Tcheca, 708 52
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquia (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes do sexo masculino e feminino ≥ 18 anos de idade com diagnóstico de HPN que completaram o período de extensão do tratamento (sem redução gradual) dos estudos de Fase II de iptacopan (CLNP023X2204, CLNP023X2201), Período 4 de LFG316X2201 ou Fase III (CLNP023C12302 e CLNP023C12301) clínicos estudos no momento da visita de inscrição nesta extensão de transferência.
- Vacinação prévia contra infecções por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae
- De acordo com o julgamento clínico do investigador, o benefício do tratamento continuado com iptacopan e tem sido clinicamente estável em monoterapia com iptacopan por pelo menos 3 meses
Critério de exclusão:
- Qualquer comorbidade ou condição médica (incluindo, entre outros, qualquer infecção bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa ou malignidade) que, na opinião do investigador, possa colocar o sujeito em risco aumentado ou potencialmente confundir os dados do estudo.
- História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, como Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae ou Haemophilus influenzae
- Histórico de transplante de células-tronco hematopoiéticas
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Iptacopan
Os participantes receberão monoterapia oral de iptacopan 200 mg b.i.d de rótulo aberto
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Tomado oralmente b.i.d.
Dosagem fornecida: 200 mg Forma farmacêutica: cápsula de gelatina dura Via de administração: oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proportion of participants with adverse events
Prazo: Up to 74 months
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Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
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Up to 74 months
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Prazo: Up to 74 months
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Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
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Up to 74 months
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Proportion of participants who remain free from transfusions
Prazo: Up to 74 months
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Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
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Up to 74 months
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Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Prazo: Up to 74 months
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Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
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Up to 74 months
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Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Prazo: Up to 74 months
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MAVEs (incl.
thrombosis) evaluated over yearly intervals
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Up to 74 months
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de julho de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
18 de outubro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
18 de outubro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de fevereiro de 2021
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CLNP023C12001B
- 2023-509843-28-00 (Outro identificador: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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