Seguridad y tolerabilidad a largo plazo de iptacopan en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna
6 de agosto de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un programa de extensión de transferencia (REP) multicéntrico y de etiqueta abierta para caracterizar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de iptacopan (LNP023) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que han completado estudios de fase 2 y fase 3 de HPN con iptacopan
Este estudio es un estudio abierto, de un solo brazo, multicéntrico, de extensión continua para caracterizar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de iptacopan y para proporcionar acceso a iptacopan a pacientes con PNH que han completado la Fase 2 o 3 patrocinada por Novartis. estudios con iptacopan
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo de este estudio multicéntrico, de un solo grupo, abierto, de fase 3 es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de iptacopan en pacientes con HPN y brindar acceso a los pacientes que han completado (sin disminuir) la fase 2 y Ensayos de fase 3 y beneficio derivado del tratamiento con iptacopan.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
208
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania, 52074
- Novartis Investigative Site
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Essen, Alemania, 45147
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Alemania, 20246
- Novartis Investigative Site
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Riesa, Alemania, 01589
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemania, 89081
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Alemania, 01307
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Santo André, São Paulo, Brasil, 09090-790
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01323-900
- Novartis Investigative Site
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Brno, Chequia, 625 00
- Novartis Investigative Site
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Poruba
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Ostrava, Poruba, Chequia, 708 52
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul, Seoul, Corea del Sur, 06351
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Seoul, Corea del Sur, 03080
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, España, 08036
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, España, 15706
- Novartis Investigative Site
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Gipuzkoa
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Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, España, 20014
- Novartis Investigative Site
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City Of Hope National Med Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC Norris Cancer Center
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
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Florida
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Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 33014
- Lakes Research
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University Georgia
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29615
- Prisma Health Upstate
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Lille, Francia, 59037
- Novartis Investigative Site
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Nantes, Francia, 44093
- Novartis Investigative Site
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Nice, Francia, 06202
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75475
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, Francia, 31059
- Novartis Investigative Site
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AP
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Ascoli Piceno, AP, Italia, 63100
- Novartis Investigative Site
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AV
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Avellino, AV, Italia, 83100
- Novartis Investigative Site
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FI
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Florence, FI, Italia, 50134
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italia, 00161
- Novartis Investigative Site
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TO
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Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
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VI
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Bassano del Grappa, VI, Italia, 36061
- Novartis Investigative Site
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Fukushima, Japón, 9601295
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japón, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, Japón, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Niigata, Japón, 9518520
- Novartis Investigative Site
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japón, 453-8511
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, Japón, 259-1193
- Novartis Investigative Site
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Nagano
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Suwa, Nagano, Japón, 392-8510
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japón, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinjuku Ku, Tokyo, Japón, 160-0023
- Novartis Investigative Site
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Vilnius, Lituania, LT-08406
- Novartis Investigative Site
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malasia, 88586
- Novartis Investigative Site
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malasia, 93586
- Novartis Investigative Site
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Porcelana, 100730
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Porcelana, 300052
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Porcelana, 300020
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Singapur, 119074
- Novartis Investigative Site
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Hualien City, Taiwán, 970
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwán, 10002
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquía (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos y femeninos ≥ 18 años de edad con diagnóstico de HPN que hayan completado el período de extensión del tratamiento (sin reducción gradual) de los estudios clínicos de Fase II de iptacopan (CLNP023X2204, CLNP023X2201), Período 4 de LFG316X2201 o Fase III (CLNP023C12302 y CLNP023C12301) estudios en el momento de la visita de inscripción en esta extensión de transferencia.
- Vacunaciones previas contra infecciones por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae
- Según el criterio clínico del investigador, se beneficia del tratamiento continuado con iptacopan y se ha mantenido clínicamente estable con la monoterapia con iptacopan durante al menos 3 meses.
Criterio de exclusión:
- Cualquier comorbilidad o afección médica (que incluye, entre otros, cualquier infección o malignidad bacteriana, viral o fúngica sistémica activa) que, en opinión del investigador, podría poner al sujeto en mayor riesgo o potencialmente confundir los datos del estudio.
- Antecedentes de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, como Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae
- Historia del trasplante de células madre hematopoyéticas
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Iptacopan
Los participantes recibirán iptacopan oral de etiqueta abierta 200 mg dos veces al día en monoterapia
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Tomado por vía oral b.i.d.
Dosis suministrada: 200 mg Forma farmacéutica: cápsula de gelatina dura Vía de administración: oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proportion of participants with adverse events
Periodo de tiempo: Up to 74 months
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Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
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Up to 74 months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Periodo de tiempo: Up to 74 months
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Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
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Proportion of participants who remain free from transfusions
Periodo de tiempo: Up to 74 months
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Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
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Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Periodo de tiempo: Up to 74 months
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Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
|
Up to 74 months
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Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Periodo de tiempo: Up to 74 months
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MAVEs (incl.
thrombosis) evaluated over yearly intervals
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Up to 74 months
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de julio de 2021
Finalización primaria (Estimado)
18 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
18 de octubre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLNP023C12001B
- 2023-509843-28-00 (Otro identificador: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .