Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Iptacopan bij patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie

26 maart 2024 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een Open Label, Multicenter Roll-over Extension Program (REP) om de veiligheid en verdraagbaarheid van iptacopan op lange termijn (LNP023) te karakteriseren bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die PNH fase 2- en fase 3-onderzoeken met iptacopan hebben voltooid

Deze studie is een open-label, eenarmige, multicenter, roll-over extensiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan op de lange termijn te karakteriseren en om toegang tot iptacopan te verschaffen aan patiënten met PNH die de door Novartis gesponsorde fase 2 of 3 hebben voltooid. onderzoeken met iptacopan

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze fase 3 open-label, eenarmige, multicenter studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van iptacopan op lange termijn te evalueren bij patiënten met PNH en om toegang te bieden aan patiënten die fase 2 en Fase 3-onderzoeken en afgeleid voordeel van behandeling met iptacopan.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

250

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • Brazilië
    • SP
      • Santo Andre, SP, Brazilië, 09090-790
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brazilië, 01323-900
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, China, 300052
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, China, 300020
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Duitsland, 01589
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Lille Cedex, Frankrijk, 59 037
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 10, Frankrijk, 75475
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Italië, 63100
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italië, 83100
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italië, 50134
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20122
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00161
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italië, 10126
        • Voltooid
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano Del Grappa, VI, Italië, 36061
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 606 8507
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Japan, 951 8520
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japan, 960 1295
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa-city, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japan, 392-8510
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565 0871
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen, LT-08661
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Maleisië
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Maleisië, 88586
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Maleisië, 93586
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland, 6500 MB
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanje, 08036
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • Santiago De Compostela, Galicia, Spanje, 15706
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Spanje, 20080
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Hualien, Taiwan, 970
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjechië
      • Brno - Bohunice, Tsjechië, 625 00
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tsjechië, 708 52
        • Actief, niet wervend
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • Werving
        • City of Hope
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vinod Pullarkat
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 626-218-0247
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Werving
        • USC Norris Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ilene Weitz
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 714-509-6558
        • Hoofdonderzoeker:
          • Zahra Pakbaz
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33014
        • Werving
        • Lakes Research
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eloy Roman
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 786-362-5763
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Werving
        • Augusta University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Abdullah Kutlar
        • Contact:
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Werving
        • Montefiore Medical Center .
        • Hoofdonderzoeker:
          • Irina Murakhovskaya
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 718-920-2680
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 216-444-0441
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jaroslaw Maciejewski

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers ≥ 18 jaar met een diagnose van PNH die de verlengingsperiode van de behandeling (zonder afbouwen) van fase II iptacopan-onderzoeken (CLNP023X2204, CLNP023X2201), periode 4 van LFG316X2201 of klinische fase III (CLNP023C12302 en CLNP023C12301) hebben voltooid studies op het tijdstip van inschrijvingsbezoek in deze roll-over-extensie.
  • Voorafgaande vaccinaties tegen infecties met Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae
  • Volgens het klinisch oordeel van de onderzoeker baat bij voortzetting van de behandeling met iptacopan en is klinisch stabiel op iptacopan-monotherapie gedurende ten minste 3 maanden

Uitsluitingscriteria:

  • Elke comorbiditeit of medische aandoening (inclusief maar niet beperkt tot elke actieve systemische bacteriële, virale of schimmelinfectie of maligniteit) die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico zou kunnen geven of mogelijk onderzoeksgegevens zou kunnen verwarren.
  • Geschiedenis van terugkerende invasieve infecties veroorzaakt door ingekapselde organismen, zoals Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae of Haemophilus influenzae
  • Geschiedenis van hematopoietische stamceltransplantatie

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Iptacopan
Deelnemers krijgen open-label orale iptacopan 200 mg tweemaal daags als monotherapie
Geneesmiddel: Iptacopan
Oraal ingenomen b.i.d. Dosering geleverd: 200 mg Doseringsvorm: harde gelatinecapsule Toedieningsweg: oraal
Andere namen:
  • LNP023

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 60 maanden
Veiligheidsevaluaties, inclusief maar niet beperkt tot ongewenste voorvallen/ernstige ongewenste voorvallen, veiligheidslaboratoriumparameters, vitale functies, enz. tot einde studiebezoek
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat aanhoudende hemoglobinewaarden ≥ 12 g/dl bereikt bij afwezigheid van rode bloedceltransfusies
Tijdsspanne: 60 maanden
Percentage deelnemers dat een aanhoudend hemoglobinegehalte van ≥ 12 g/dl bereikt bij afwezigheid van rode bloedceltransfusies, geëvalueerd met tussenpozen van een jaar
60 maanden
Percentage deelnemers dat vrij blijft van transfusies
Tijdsspanne: 60 maanden
Percentage deelnemers dat vrij blijft van transfusies, geëvalueerd met tussenpozen van een jaar
60 maanden
Snelheid van doorbraakhemolyse (BTH)
Tijdsspanne: 60 maanden
Snelheid van doorbraakhemolyse (BTH)
60 maanden
Percentage deelnemers met MAVE's van ernstige ongewenste vasculaire gebeurtenissen
Tijdsspanne: 60 maanden
MAVE's (incl. trombose) geëvalueerd over jaarlijkse intervallen
60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 juli 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

10 januari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

7 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLNP023C12001B

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Iptacopan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren