Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost Iptacopanu u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

6. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřený, multicentrický program prodloužení převrácení (REP), který charakterizuje dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost iptakopanu (LNP023) u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří dokončili studie PNH fáze 2 a fáze 3 s iptacopanem

Tato studie je otevřená, jednoramenná, multicentrická, prodloužená studie s převrácením, která charakterizuje dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost iptakopanu a poskytuje přístup k iptakopanu pacientům s PNH, kteří dokončili fázi 2 nebo 3 sponzorovanou společností Novartis. studie s iptacopanem

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této otevřené, jednoramenné, multicentrické studie fáze 3 je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost iptakopanu u pacientů s PNH a poskytnout přístup pacientům, kteří dokončili (bez postupného snižování) fázi 2 a Fáze 3 studií a odvozený prospěch z léčby iptacopanem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

208

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brazílie, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francie, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Itálie, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Itálie, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Itálie, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Itálie, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Itálie, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Itálie, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
      • Fukushima, Japonsko, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japonsko, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japonsko, 6068507
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Japonsko, 9518520
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonsko, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japonsko, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Korea
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Litva
      • Vilnius, Litva, LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • Malajsie
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malajsie, 88586
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Německo, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Německo, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City Of Hope National Med Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • Lakes Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Georgia
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
        • Prisma Health Upstate
  • Tchaj-wan
      • Hualien City, Tchaj-wan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Turecko (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turecko (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Česko, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Čína, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Čína, 300020
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Španělsko, 20014
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci mužského a ženského pohlaví ve věku ≥ 18 let s diagnózou PNH, kteří dokončili období prodloužení léčby (bez zužování) ve studiích fáze II s iptakopanem (CLNP023X2204, CLNP023X2201), období 4 LFG316X2201 nebo fáze III (CL2CLNP3023C)31C123021C 31C123023C klinického hodnocení studia v době návštěvy zápisu do tohoto prodloužení.
  • Předchozí očkování proti infekcím Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae
  • Podle klinického úsudku zkoušejícího přínos z pokračující léčby iptacopanem a byl klinicky stabilní na monoterapii iptacopanem po dobu nejméně 3 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli komorbidita nebo zdravotní stav (včetně, ale bez omezení na jakoukoli aktivní systémovou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci nebo malignitu), které by podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt zvýšenému riziku nebo potenciálně zkreslit údaje ze studie.
  • Anamnéza rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, jako je Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae nebo Haemophilus influenzae
  • Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Iptacopan
Účastníci budou dostávat otevřenou perorální monoterapii iptacopanem 200 mg b.i.d
Lék: Iptacopan
Užívání orálně b.i.d. Dodávané dávkování: 200 mg Léková forma: tvrdá želatinová tobolka Způsob podání: perorální
Ostatní jména:
  • LNP023

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: 60 měsíců
Hodnocení bezpečnosti včetně, ale bez omezení, nežádoucích příhod/vážných nežádoucích příhod, bezpečnostních laboratorních parametrů, vitálních funkcí atd. do konce studie
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků dosahujících trvalé hladiny hemoglobinu ≥ 12 g/dl bez transfuze červených krvinek
Časové okno: 60 měsíců
Podíl účastníků dosahujících trvalých hladin hemoglobinu ≥ 12 g/dl bez transfuze červených krvinek hodnocených v ročních intervalech
60 měsíců
Podíl účastníků, kteří zůstávají bez transfuzí
Časové okno: 60 měsíců
Podíl účastníků, kteří zůstávají bez transfuzí, byl hodnocen v ročních intervalech
60 měsíců
Rychlost průlomové hemolýzy (BTH)
Časové okno: 60 měsíců
Rychlost průlomové hemolýzy (BTH)
60 měsíců
Podíl účastníků s významnými nepříznivými cévními příhodami MAVE
Časové okno: 60 měsíců
MAVE (vč. trombóza) hodnocené v ročních intervalech
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. července 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023C12001B
  • 2023-509843-28-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na Iptacopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit