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Iptacopan 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的长期安全性和耐受性

2026年8月6日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项开放标签、多中心滚动扩展计划 (REP)，用于表征 Iptacopan (LNP023) 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者中的长期安全性和耐受性，这些患者已经完成了 Iptacopan 的 PNH 2 期和 3 期研究

本研究是一项开放标签、单组、多中心、滚动扩展研究，旨在表征 iptacopan 的长期安全性、耐受性和疗效，并为已完成诺华赞助的第 2 期或第 3 期的 PNH 患者提供使用 iptacopan 的机会与 iptacopan 一起研究

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

这项 3 期开放标签、单臂、多中心研究的目的是评估 iptacopan 在 PNH 患者中的长期安全性、耐受性和有效性，并为已完成（未逐渐减量）2 期和3 期试验和从 iptacopan 治疗中获得的益处。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

208

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300020
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Hualien City、台湾、970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • Novartis Investigative Site
  • 土耳其（türkiye）
    • Fatih
      • Istanbul、Fatih、土耳其（türkiye）、34093
        • Novartis Investigative Site
  • 巴西
    • São Paulo
      • Santo André、São Paulo、巴西、09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、巴西、01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Aachen、德国、52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、德国、45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、德国、20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa、德国、01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、德国、89081
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • AP
      • Ascoli Piceno、AP、意大利、63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino、AV、意大利、83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence、FI、意大利、50134
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、意大利、20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、意大利、10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa、VI、意大利、36061
        • Novartis Investigative Site
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、625 00
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava、Poruba、捷克语、708 52
        • Novartis Investigative Site
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、119074
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Fukushima、日本、9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa、日本、9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto、日本、6068507
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata、日本、9518520
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya、Aichi-ken、日本、453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa、Nagano、日本、392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita、Osaka、日本、5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku、Tokyo、日本、160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes、法国、44093
        • Novartis Investigative Site
      • Nice、法国、06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、法国、31059
        • Novartis Investigative Site
  • 立陶宛
      • Vilnius、立陶宛、LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope
      • Duarte、California、美国、91010
        • City Of Hope National Med Center
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Orange、California、美国、92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Orange、California、美国、92868
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
    • Florida
      • Miami Lakes、Florida、美国、33014
        • Lakes Research
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University Georgia
    • New York
      • The Bronx、New York、美国、10461
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29615
        • Prisma Health Upstate
  • 英国
      • London、英国、SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、英国、LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
      • Nijmegen、荷兰、6525 GA
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela、A Coruna、西班牙、15706
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian、Gipuzkoa、西班牙、20014
        • Novartis Investigative Site
  • 韩国
    • Seoul
      • Seoul、Seoul、韩国、06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、Seoul、韩国、03080
        • Novartis Investigative Site
  • 马来西亚
    • Sabah
      • Kota Kinabalu、Sabah、马来西亚、88586
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、马来西亚、93586
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 诊断为 PNH 且已完成 II 期 iptacopan 研究（CLNP023X2204、CLNP023X2201）、LFG316X2201 的第 4 期或 III 期（CLNP023C12302 和 CLNP023C12301）临床研究的延长治疗期（没有逐渐减少）的男性和女性参与者 ≥ 18 岁在此滚动延期中注册访问时间点的研究。
  • 先前接种过针对脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗
  • 根据研究者的临床判断，继续使用 iptacopan 治疗获益，并且在 iptacopan 单药治疗中临床稳定至少 3 个月

排除标准：

  • 研究者认为可能使受试者面临更高风险或可能混淆研究数据的任何合并症或医疗状况（包括但不限于任何活动性全身细菌、病毒或真菌感染或恶性肿瘤）。
  • 由荚膜生物引起的反复侵袭性感染史，如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌
  • 造血干细胞移植史

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：伊普塔克潘
参与者将接受开放标签口服 iptacopan 200 mg b.i.d 单一疗法
药品：伊普塔克潘
口服 b.i.d. 提供剂量：200 mg 剂型：硬明胶胶囊 给药途径：口服
其他名称：
  • LNP023

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Proportion of participants with adverse events
大体时间：Up to 74 months
Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
Up to 74 months

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
大体时间：Up to 74 months
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
Up to 74 months
Proportion of participants who remain free from transfusions
大体时间：Up to 74 months
Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
Up to 74 months
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
大体时间：Up to 74 months
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Up to 74 months
Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
大体时间：Up to 74 months
MAVEs (incl. thrombosis) evaluated over yearly intervals
Up to 74 months

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年7月27日

初级完成 (估计的)

2027年10月18日

研究完成 (估计的)

2027年10月18日

研究注册日期

首次提交

2021年2月5日

首先提交符合 QC 标准的

2021年2月9日

首次发布 (实际的)

2021年2月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月6日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLNP023C12001B
  • 2023-509843-28-00 (其他标识符：EU CT Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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