Innocuité et tolérance à long terme d'Iptacopan chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne
6 août 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Un programme d'extension de reconduction (REP) multicentrique ouvert pour caractériser l'innocuité et la tolérabilité à long terme d'Iptacopan (LNP023) chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) qui ont terminé les études de phase 2 et de phase 3 sur l'HPN avec Iptacopan
Cette étude est une étude d'extension ouverte, à un seul bras, multicentrique et reconduite visant à caractériser l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de l'iptacopan et à donner accès à l'iptacopan aux patients atteints d'HPN qui ont terminé la phase 2 ou 3 sponsorisée par Novartis. études avec iptacopan
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif de cette étude de phase 3, ouverte, à bras unique et multicentrique est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de l'iptacopan chez les patients atteints d'HPN et de fournir un accès aux patients qui ont terminé (sans diminuer progressivement) les phases 2 et Essais de phase 3 et avantages dérivés du traitement par iptacopan.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
208
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne, 52074
- Novartis Investigative Site
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Essen, Allemagne, 45147
- Novartis Investigative Site
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Novartis Investigative Site
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Riesa, Allemagne, 01589
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Allemagne, 89081
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, Allemagne, 01307
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Santo André, São Paulo, Brésil, 09090-790
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brésil, 01323-900
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Chine, 100730
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Chine, 300052
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Chine, 300020
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul, Seoul, Corée du Sud, 06351
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Seoul, Corée du Sud, 03080
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espagne, 08036
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, Espagne, 15706
- Novartis Investigative Site
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Gipuzkoa
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Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Espagne, 20014
- Novartis Investigative Site
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Lille, France, 59037
- Novartis Investigative Site
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Nantes, France, 44093
- Novartis Investigative Site
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Nice, France, 06202
- Novartis Investigative Site
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Paris, France, 75475
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, France, 31059
- Novartis Investigative Site
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AP
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Ascoli Piceno, AP, Italie, 63100
- Novartis Investigative Site
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AV
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Avellino, AV, Italie, 83100
- Novartis Investigative Site
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FI
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Florence, FI, Italie, 50134
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Italie, 20122
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italie, 00161
- Novartis Investigative Site
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TO
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Torino, TO, Italie, 10126
- Novartis Investigative Site
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VI
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Bassano del Grappa, VI, Italie, 36061
- Novartis Investigative Site
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Fukushima, Japon, 9601295
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japon, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, Japon, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Niigata, Japon, 9518520
- Novartis Investigative Site
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japon, 453-8511
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, Japon, 259-1193
- Novartis Investigative Site
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Nagano
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Suwa, Nagano, Japon, 392-8510
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japon, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinjuku Ku, Tokyo, Japon, 160-0023
- Novartis Investigative Site
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Vilnius, Lituanie, LT-08406
- Novartis Investigative Site
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Sabah
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Kota Kinabalu, Sabah, Malaisie, 88586
- Novartis Investigative Site
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
- Novartis Investigative Site
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Novartis Investigative Site
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Singapour, 119074
- Novartis Investigative Site
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Hualien City, Taïwan, 970
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taïwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Brno, Tchéquie, 625 00
- Novartis Investigative Site
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Poruba
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Ostrava, Poruba, Tchéquie, 708 52
- Novartis Investigative Site
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Fatih
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Istanbul, Fatih, Turquie (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
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California
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Duarte, California, États-Unis, 91010
- City Of Hope
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Duarte, California, États-Unis, 91010
- City Of Hope National Med Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- USC Norris Cancer Center
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
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Florida
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Miami Lakes, Florida, États-Unis, 33014
- Lakes Research
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Augusta University
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Augusta University Georgia
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New York
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The Bronx, New York, États-Unis, 10461
- Montefiore Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, États-Unis, 29615
- Prisma Health Upstate
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants masculins et féminins ≥ 18 ans avec un diagnostic d'HPN qui ont terminé la période de prolongation du traitement (sans réduction progressive) des études de phase II sur l'iptacopan (CLNP023X2204, CLNP023X2201), la période 4 du LFG316X2201 ou la phase III (CLNP023C12302 et CLNP023C12301) études au moment de la visite d'inscription dans cette extension de roulement.
- Vaccinations antérieures contre les infections à Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae et Haemophilus influenzae
- Selon le jugement clinique de l'investigateur, bénéficier de la poursuite du traitement par iptacopan et être cliniquement stable sous iptacopan en monothérapie pendant au moins 3 mois
Critère d'exclusion:
- Toute comorbidité ou condition médicale (y compris, mais sans s'y limiter, toute infection ou malignité bactérienne, virale ou fongique systémique active) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait exposer le sujet à un risque accru ou potentiellement confondre les données de l'étude.
- Antécédents d'infections invasives récurrentes causées par des organismes encapsulés, tels que Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae ou Haemophilus influenzae
- Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Iptacopan
Les participants recevront une monothérapie orale ouverte d'iptacopan 200 mg b.i.d
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Pris oralement b.i.d.
Posologie fournie : 200 mg Forme galénique : gélule de gélatine dure Voie d'administration : orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion of participants with adverse events
Délai: Up to 74 months
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Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
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Up to 74 months
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Délai: Up to 74 months
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Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
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Proportion of participants who remain free from transfusions
Délai: Up to 74 months
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Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
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Up to 74 months
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Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Délai: Up to 74 months
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Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
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Up to 74 months
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Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Délai: Up to 74 months
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MAVEs (incl.
thrombosis) evaluated over yearly intervals
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Up to 74 months
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 juillet 2021
Achèvement primaire (Estimé)
18 octobre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
18 octobre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 février 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 février 2021
Première publication (Réel)
10 février 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CLNP023C12001B
- 2023-509843-28-00 (Autre identifiant: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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