Az Iptacopan hosszú távú biztonságossága és tolerálhatósága paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél
2026. augusztus 6. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Nyílt elnevezésű, többközpontú áthúzási kiterjesztési program (REP) az iptacopan (LNP023) hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának jellemzésére olyan paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél, akik a PNH 2. és 3. fázisú vizsgálatát végezték el iptacopannal
Ez a vizsgálat egy nyílt elrendezésű, egykarú, többközpontú, roll-over kiterjesztett vizsgálat az iptacopan hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának jellemzésére, és hozzáférést biztosít az iptacopanhoz PNH-ban szenvedő betegek számára, akik befejezték a Novartis által támogatott 2. vagy 3. fázist. iptacopannal végzett vizsgálatok
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a 3. fázisú, nyílt elrendezésű, egykarú, többközpontú vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az iptacopan hosszú távú biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát PNH-ban szenvedő betegeknél, és hozzáférést biztosítson azoknak a betegeknek, akik befejezték (anélkül, hogy csökkentették volna) a 2. fázist és A 3. fázisú vizsgálatok és az iptacopan kezelésből származó előnyök.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
208
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brazília, 09090-790
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazília, 01323-900
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Csehország, 708 52
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Dél -Korea, 06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Seoul, Dél -Korea, 03080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- City of Hope
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- City Of Hope National Med Center
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- USC Norris Cancer Center
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Egyesült Államok, 33014
- Lakes Research
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29615
- Prisma Health Upstate
-
-
-
-
-
Lille, Franciaország, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Nantes, Franciaország, 44093
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Franciaország, 06202
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Franciaország, 75475
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Japán, 9601295
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japán, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japán, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
Niigata, Japán, 9518520
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japán, 453-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japán, 259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Suwa, Nagano, Japán, 392-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japán, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku Ku, Tokyo, Japán, 160-0023
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kína, 300052
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kína, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Litvánia, LT-08406
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Novartis Investigative Site
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Németország, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Németország, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Németország, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Riesa, Németország, 01589
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Németország, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Németország, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AP
-
Ascoli Piceno, AP, Olaszország, 63100
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Olaszország, 83100
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Olaszország, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Olaszország, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Olaszország, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Olaszország, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Olaszország, 36061
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Spanyolország, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Gipuzkoa
-
Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spanyolország, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 119074
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hualien City, Tajvan, 970
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Tajvan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Törökország (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 évesnél idősebb férfi és női résztvevők, akiknél PNH-diagnózist diagnosztizáltak, és befejezték a II. fázisú iptacopan vizsgálatok (CLNP023X2204, CLNP023X2201), az LFG316X2201 4. periódusát vagy a III. fázisú klinikai C1 CLNP20213 (CLNP230213) kezelés meghosszabbítási időszakát (lefelé tartás nélkül). tanulmányok a beiratkozási látogatás időpontjában ebben a meghosszabbításban.
- Korábbi védőoltások Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae és Haemophilus influenzae fertőzések ellen
- A vizsgáló klinikai megítélése szerint előnyös az iptacopan-kezelés folytatása, és klinikailag stabil iptacopan monoterápia mellett legalább 3 hónapig
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen komorbiditás vagy egészségügyi állapot (beleértve, de nem kizárólagosan minden aktív szisztémás bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzést vagy rosszindulatú daganatot), amely a vizsgáló véleménye szerint fokozott kockázatnak teheti ki az alanyt, vagy potenciálisan megzavarhatja a vizsgálati adatokat.
- Kapszulázott organizmusok, például Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae vagy Haemophilus influenzae által okozott visszatérő invazív fertőzések a kórtörténetében
- Hematopoietikus őssejt-transzplantáció története
Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Iptacopan
A résztvevők nyílt elrendezésű orális iptacopan 200 mg kétszeri monoterápiát kapnak
|
Szájban bevéve b.i.d.
Kiszerelés: 200 mg Adagolási forma: kemény zselatin kapszula Alkalmazási mód: szájon át
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Proportion of participants with adverse events
Időkeret: Up to 74 months
|
Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
|
Up to 74 months
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Időkeret: Up to 74 months
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants who remain free from transfusions
Időkeret: Up to 74 months
|
Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Időkeret: Up to 74 months
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Időkeret: Up to 74 months
|
MAVEs (incl.
thrombosis) evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. július 27.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. október 18.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. október 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 9.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 6.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLNP023C12001B
- 2023-509843-28-00 (Egyéb azonosító: EU CT Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .