Долгосрочная безопасность и переносимость иптакопана у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией
26 марта 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Открытая многоцентровая расширенная программа продления (REP) для характеристики долгосрочной безопасности и переносимости иптакопана (LNP023) у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), которые завершили ПНГ фазы 2 и фазы 3 исследований с иптакопаном
Это исследование представляет собой открытое одногрупповое, многоцентровое, непрерывное расширенное исследование с целью охарактеризовать долгосрочную безопасность, переносимость и эффективность иптакопана, а также предоставить доступ к иптакопану пациентам с ПНГ, прошедшим фазу 2 или 3, спонсируемую Novartis. исследования с иптакопаном
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Целью этого открытого одногруппового многоцентрового исследования фазы 3 является оценка долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности иптакопана у пациентов с ПНГ и обеспечение доступа к пациентам, которые завершили (без снижения дозы) фазу 2 и Испытания фазы 3 и полученная польза от лечения иптакопаном.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
250
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
- Номер телефона: 1-888-669-6682
- Электронная почта: novartis.email@novartis.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Novartis Pharmaceuticals
- Номер телефона: +41613241111
Места учебы
-
-
SP
-
Santo Andre, SP, Бразилия, 09090-790
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
Sao Paulo, SP, Бразилия, 01323-900
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Германия, 52074
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Германия, 45147
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Германия, 20246
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
Riesa, Германия, 01589
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Германия, 89081
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Испания, 08036
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Galicia
-
Santiago De Compostela, Galicia, Испания, 15706
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Pais Vasco
-
San Sebastian, Pais Vasco, Испания, 20080
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AP
-
Ascoli Piceno, AP, Италия, 63100
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Италия, 83100
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze, FI, Италия, 50134
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Италия, 20122
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Италия, 00161
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Италия, 10126
- Завершенный
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano Del Grappa, VI, Италия, 36061
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100730
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Китай, 300052
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Китай, 300020
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 03080
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Корея, Республика, 06351
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Литва, LT-08661
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Малайзия, 88586
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Малайзия, 93586
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды, 6500 MB
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 119228
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- Рекрутинг
- City of Hope
-
Главный следователь:
- Vinod Pullarkat
-
Контакт:
- Номер телефона: 626-218-0247
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- Рекрутинг
- USC Norris Cancer Center
-
Контакт:
- Aliya Anvery
- Номер телефона: 323-865-3900
- Электронная почта: Aliya.Anvery@med.usc.edu
-
Главный следователь:
- Ilene Weitz
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Рекрутинг
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
-
Контакт:
- Номер телефона: 714-509-6558
-
Главный следователь:
- Zahra Pakbaz
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Соединенные Штаты, 33014
- Рекрутинг
- Lakes Research
-
Главный следователь:
- Eloy Roman
-
Контакт:
- Номер телефона: 786-362-5763
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Рекрутинг
- Augusta University
-
Главный следователь:
- Abdullah Kutlar
-
Контакт:
- Latanya Bowman
- Номер телефона: 706-721-2941
- Электронная почта: lbowman@augusta.edu
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Рекрутинг
- Montefiore Medical Center .
-
Главный следователь:
- Irina Murakhovskaya
-
Контакт:
- Номер телефона: 718-920-2680
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic Foundation
-
Контакт:
- Номер телефона: 216-444-0441
-
Главный следователь:
- Jaroslaw Maciejewski
-
-
-
-
-
Hualien, Тайвань, 970
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Тайвань, 10002
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Турция, 34093
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lille Cedex, Франция, 59 037
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Paris 10, Франция, 75475
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Франция, 31059
- Рекрутинг
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno - Bohunice, Чехия, 625 00
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Чехия, 708 52
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kyoto, Япония, 606 8507
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
Niigata, Япония, 951 8520
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Япония, 453-8511
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukushima
-
Fukushima city, Fukushima, Япония, 960 1295
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa-city, Ishikawa, Япония, 920-8641
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Япония, 259-1193
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Suwa, Nagano, Япония, 392-8510
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Япония, 565 0871
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Япония, 160-0023
- Активный, не рекрутирующий
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники мужского и женского пола в возрасте ≥ 18 лет с диагнозом ПНГ, завершившие период продления лечения (без снижения) клинических исследований фазы II иптакопана (CLNP023X2204, CLNP023X2201), периода 4 исследования LFG316X2201 или фазы III (CLNP023C12302 и CLNP023C12301) исследования на момент посещения регистрации в этом пролонгированном продлении.
- Предварительные прививки от инфекций Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae и Haemophilus influenzae.
- Согласно клиническому заключению исследователя, продолжение лечения иптакопаном приносит пользу, и клиническая стабильность при монотерапии иптакопаном сохраняется не менее 3 месяцев.
Критерий исключения:
- Любое сопутствующее заболевание или заболевание (включая, помимо прочего, любую активную системную бактериальную, вирусную или грибковую инфекцию или злокачественное новообразование), которое, по мнению исследователя, может подвергнуть субъекта повышенному риску или потенциально исказить данные исследования.
- История рецидивирующих инвазивных инфекций, вызванных инкапсулированными микроорганизмами, такими как Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae или Haemophilus influenzae.
- История трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Иптакопан
Участники будут получать открытую пероральную монотерапию иптакопаном 200 мг два раза в день.
|
Принимается перорально 2 раза в день.
Поставляемая дозировка: 200 мг Лекарственная форма: твердые желатиновые капсулы Способ применения: внутрь
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Оценки безопасности, включая, помимо прочего, нежелательные явления/серьезные нежелательные явления, лабораторные параметры безопасности, показатели жизнедеятельности и т. д. во время визита в конце исследования.
|
60 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников, достигших устойчивого уровня гемоглобина ≥ 12 г/дл без переливания эритроцитарной массы
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Доля участников, достигших устойчивого уровня гемоглобина ≥ 12 г/дл без переливаний эритроцитарной массы, оцененная с ежегодными интервалами
|
60 месяцев
|
|
Доля участников, которые остаются свободными от переливаний
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Доля участников, которые остаются свободными от трансфузий, оцененных с интервалами в год
|
60 месяцев
|
|
Скорость прорывного гемолиза (BTH)
Временное ограничение: 60 месяцев
|
Скорость прорывного гемолиза (BTH)
|
60 месяцев
|
|
Доля участников с серьезными нежелательными сосудистыми явлениями MAVE
Временное ограничение: 60 месяцев
|
MAVE (в т.ч.
тромбоз) оценивается с интервалом в год
|
60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 июля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
10 января 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
7 февраля 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 февраля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 февраля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 февраля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урологические заболевания
- Урологические проявления
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Нарушения мочеиспускания
- Анемия
- Протеинурия
- Анемия, гемолитическая
- Миелодиспластические синдромы
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Гемоглобинурия
- Гемоглобинурия, пароксизмальная
Другие идентификационные номера исследования
- CLNP023C12001B
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .