Долгосрочная безопасность и переносимость иптакопана у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией
6 августа 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Открытая многоцентровая расширенная программа продления (REP) для характеристики долгосрочной безопасности и переносимости иптакопана (LNP023) у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), которые завершили ПНГ фазы 2 и фазы 3 исследований с иптакопаном
Это исследование представляет собой открытое одногрупповое, многоцентровое, непрерывное расширенное исследование с целью охарактеризовать долгосрочную безопасность, переносимость и эффективность иптакопана, а также предоставить доступ к иптакопану пациентам с ПНГ, прошедшим фазу 2 или 3, спонсируемую Novartis. исследования с иптакопаном
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Целью этого открытого одногруппового многоцентрового исследования фазы 3 является оценка долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности иптакопана у пациентов с ПНГ и обеспечение доступа к пациентам, которые завершили (без снижения дозы) фазу 2 и Испытания фазы 3 и полученная польза от лечения иптакопаном.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
208
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Бразилия, 09090-790
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия, 01323-900
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Германия, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Германия, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Германия, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Riesa, Германия, 01589
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Германия, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Германия, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Испания, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Gipuzkoa
-
Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Испания, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AP
-
Ascoli Piceno, AP, Италия, 63100
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Италия, 83100
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Италия, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Италия, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Италия, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Италия, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Италия, 36061
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Китай, 300052
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Китай, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Литва, LT-08406
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Малайзия, 88586
- Novartis Investigative Site
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Малайзия, 93586
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 119074
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- City Of Hope
-
Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
- City Of Hope National Med Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- USC Norris Cancer Center
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Соединенные Штаты, 33014
- Lakes Research
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29615
- Prisma Health Upstate
-
-
-
-
-
Hualien City, Тайвань, 970
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Тайвань, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Турция (Туркие), 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lille, Франция, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Nantes, Франция, 44093
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Франция, 06202
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Франция, 75475
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Франция, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Чехия, 708 52
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Южная Корея, 06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Seoul, Южная Корея, 03080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Япония, 9601295
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Япония, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Япония, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
Niigata, Япония, 9518520
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Япония, 453-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Япония, 259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Suwa, Nagano, Япония, 392-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Япония, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku Ku, Tokyo, Япония, 160-0023
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники мужского и женского пола в возрасте ≥ 18 лет с диагнозом ПНГ, завершившие период продления лечения (без снижения) клинических исследований фазы II иптакопана (CLNP023X2204, CLNP023X2201), периода 4 исследования LFG316X2201 или фазы III (CLNP023C12302 и CLNP023C12301) исследования на момент посещения регистрации в этом пролонгированном продлении.
- Предварительные прививки от инфекций Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae и Haemophilus influenzae.
- Согласно клиническому заключению исследователя, продолжение лечения иптакопаном приносит пользу, и клиническая стабильность при монотерапии иптакопаном сохраняется не менее 3 месяцев.
Критерий исключения:
- Любое сопутствующее заболевание или заболевание (включая, помимо прочего, любую активную системную бактериальную, вирусную или грибковую инфекцию или злокачественное новообразование), которое, по мнению исследователя, может подвергнуть субъекта повышенному риску или потенциально исказить данные исследования.
- История рецидивирующих инвазивных инфекций, вызванных инкапсулированными микроорганизмами, такими как Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae или Haemophilus influenzae.
- История трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Иптакопан
Участники будут получать открытую пероральную монотерапию иптакопаном 200 мг два раза в день.
|
Принимается перорально 2 раза в день.
Поставляемая дозировка: 200 мг Лекарственная форма: твердые желатиновые капсулы Способ применения: внутрь
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Proportion of participants with adverse events
Временное ограничение: Up to 74 months
|
Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
|
Up to 74 months
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Временное ограничение: Up to 74 months
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants who remain free from transfusions
Временное ограничение: Up to 74 months
|
Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Временное ограничение: Up to 74 months
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Временное ограничение: Up to 74 months
|
MAVEs (incl.
thrombosis) evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 июля 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
18 октября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
18 октября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 февраля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 февраля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 февраля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CLNP023C12001B
- 2023-509843-28-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .