Iptacopanin pitkäaikaisturvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria
torstai 6. elokuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Avoin, monikeskus-laajennusohjelma (REP) iptakopaanin (LNP023) pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden kuvaamiseksi potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja jotka ovat suorittaneet PNH-vaiheen 2 ja vaiheen 3 tutkimukset iptakopaanilla
Tämä tutkimus on avoin, yksihaarainen, monikeskus, roll-over-laajennustutkimus, jonka tarkoituksena on karakterisoida iptakopaanin pitkäaikaisturvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ja tarjota iptakopaania PNH-potilaille, jotka ovat saaneet päätökseen Novartiksen tukeman vaiheen 2 tai 3. tutkimukset iptacopanilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän vaiheen 3 avoimen, yksihaaraisen, monikeskustutkimuksen tarkoituksena on arvioida iptakopaanin pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa PNH-potilailla ja tarjota pääsy potilaille, jotka ovat suorittaneet (vähentämättä) vaiheen 2 ja Vaiheen 3 tutkimukset ja niistä saatu hyöty iptakopaanihoidosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
208
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brasilia, 09090-790
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01323-900
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Espanja, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Gipuzkoa
-
Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Espanja, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Etelä -Korea, 06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AP
-
Ascoli Piceno, AP, Italia, 63100
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Italia, 83100
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Italia, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Italia, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Italia, 36061
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Japani, 9601295
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japani, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japani, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
Niigata, Japani, 9518520
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japani, 453-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japani, 259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Suwa, Nagano, Japani, 392-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku Ku, Tokyo, Japani, 160-0023
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kiina, 300052
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kiina, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Liettua, LT-08406
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malesia, 88586
- Novartis Investigative Site
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malesia, 93586
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Nantes, Ranska, 44093
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Ranska, 06202
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75475
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Saksa, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Saksa, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Riesa, Saksa, 01589
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Saksa, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Saksa, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hualien City, Taiwan, 970
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turkki (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Tšekki, 708 52
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City Of Hope
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City Of Hope National Med Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- USC Norris Cancer Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33014
- Lakes Research
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29615
- Prisma Health Upstate
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset osallistujat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita, joilla on PNH-diagnoosi ja jotka ovat saaneet päätökseen hoidon jatkojakson (ilman kapenemista) vaiheen II iptakopaanitutkimuksissa (CLNP023X2204, CLNP023X2201), jaksossa 4 LFG316X2201 tai faasissa III (CLNP2023) ja C123NP2023 kliinisessä vaiheessa (CLNP2023) tutkimukset ilmoittautumiskäynnin aikana tässä vaihtolaajennuksessa.
- Aiemmat rokotukset Neisseria meningitidis-, Streptococcus pneumoniae- ja Haemophilus influenzae -infektioita vastaan
- Tutkijan kliinisen arvion mukaan iptakopaanihoidon jatkaminen hyötyy, ja se on ollut kliinisesti vakaa iptakopaanimonoterapialla vähintään 3 kuukauden ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa samanaikainen sairaus tai lääketieteellinen tila (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kaikki aktiiviset systeemiset bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot tai pahanlaatuiset kasvaimet), jotka tutkijan mielestä voivat lisätä koehenkilön riskiä tai mahdollisesti sekoittaa tutkimustietoja.
- Toistuvia invasiivisia infektioita, jotka ovat aiheuttaneet kapseloituneet organismit, kuten Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae tai Haemophilus influenzae
- Hematopoieettisten kantasolujen siirron historia
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Iptacopan
Osallistujat saavat avointa oraalista iptakopaani 200 mg b.i.d monoterapiaa
|
Otettu suun kautta b.i.d.
Toimitettu annos: 200 mg Annosmuoto: kova gelatiinikapseli Antoreitti: suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Proportion of participants with adverse events
Aikaikkuna: Up to 74 months
|
Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
|
Up to 74 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Aikaikkuna: Up to 74 months
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants who remain free from transfusions
Aikaikkuna: Up to 74 months
|
Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Aikaikkuna: Up to 74 months
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Aikaikkuna: Up to 74 months
|
MAVEs (incl.
thrombosis) evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 27. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 18. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 18. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 7. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLNP023C12001B
- 2023-509843-28-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .