Långsiktig säkerhet och tolerabilitet för Iptacopan hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri
6 augusti 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
Ett Open Label, Multicenter Roll-over Extension Program (REP) för att karakterisera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av Iptacopan (LNP023) hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som har genomfört PNH fas 2 och fas 3 studier med Iptacopan
Denna studie är en öppen, enkelarms, multicenter, roll-over-förlängningsstudie för att karakterisera långsiktig säkerhet, tolerabilitet och effekt av iptacopan och för att ge tillgång till iptacopan till patienter med PNH som har genomfört Novartis-sponsrad fas 2 eller 3 studier med iptacopan
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna öppna fas 3-studie, enarms-, multicenterstudie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av iptacopan hos patienter med PNH och att ge tillgång till patienter som har genomfört (utan nedtrappning) fas 2 och Fas 3-studier och härledda fördelar från behandling med iptacopan.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
208
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
São Paulo
-
Santo André, São Paulo, Brasilien, 09090-790
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323-900
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Novartis Investigative Site
-
Nice, Frankrike, 06202
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75475
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- City of Hope
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- City Of Hope National Med Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- USC Norris Cancer Center
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Förenta staterna, 33014
- Lakes Research
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University Georgia
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29615
- Prisma Health Upstate
-
-
-
-
AP
-
Ascoli Piceno, AP, Italien, 63100
- Novartis Investigative Site
-
-
AV
-
Avellino, AV, Italien, 83100
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Florence, FI, Italien, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italien, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italien, 00161
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Torino, TO, Italien, 10126
- Novartis Investigative Site
-
-
VI
-
Bassano del Grappa, VI, Italien, 36061
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukushima, Japan, 9601295
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japan, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japan, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
Niigata, Japan, 9518520
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japan, 453-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Suwa, Nagano, Japan, 392-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300052
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, Kina, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Litauen, LT-08406
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
- Novartis Investigative Site
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Gipuzkoa
-
Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spanien, 20014
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannien, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Sydkorea, 06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Seoul, Sydkorea, 03080
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hualien City, Taiwan, 970
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
-
Poruba
-
Ostrava, Poruba, Tjeckien, 708 52
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Fatih
-
Istanbul, Fatih, Turkiet (Türkiye), 34093
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Tyskland, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Riesa, Tyskland, 01589
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga deltagare ≥ 18 år med diagnosen PNH som har avslutat behandlingsförlängningsperioden (utan nedtrappning) av fas II iptacopan-studier (CLNP023X2204, CLNP023X2201), period 4 av LFG316X2201 eller fas III (CLNP3023 och CLNP3023C) studier vid tidpunkten för inskrivningsbesöket i denna roll-over-förlängning.
- Tidigare vaccinationer mot Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae och Haemophilus influenzae infektioner
- Per utredares kliniska bedömning drar nytta av fortsatt behandling med iptacopan och har varit kliniskt stabil på iptacopan monoterapi i minst 3 månader
Exklusions kriterier:
- Alla samsjukligheter eller medicinska tillstånd (inklusive men inte begränsat till någon aktiv systemisk bakteriell, virus- eller svampinfektion eller malignitet) som, enligt utredarens åsikt, kan sätta försökspersonen i ökad risk eller potentiellt förvirra studiedata.
- Historik med återkommande invasiva infektioner orsakade av inkapslade organismer, såsom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae eller Haemophilus influenzae
- Historik om hematopoetisk stamcellstransplantation
Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Iptacopan
Deltagarna kommer att få öppen oral iptacopan 200 mg b.i.d monoterapi
|
Tags oralt b.i.d.
Levererad dos: 200 mg Doseringsform: hård gelatinkapsel Administreringssätt: oralt
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Proportion of participants with adverse events
Tidsram: Up to 74 months
|
Safety evaluations including but not limited to adverse events/serious adverse events, safety laboratory parameters, vital signs, etc. through End of Study visit
|
Up to 74 months
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions
Tidsram: Up to 74 months
|
Proportion of participants achieving sustained hemoglobin levels ≥ 12 g/dL in the absence of red blood cell transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants who remain free from transfusions
Tidsram: Up to 74 months
|
Proportion of participants who remain free from transfusions evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
Tidsram: Up to 74 months
|
Rate of breakthrough hemolysis (BTH)
|
Up to 74 months
|
|
Proportion of participants with Major Adverse Vascular Events MAVEs
Tidsram: Up to 74 months
|
MAVEs (incl.
thrombosis) evaluated over yearly intervals
|
Up to 74 months
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 juli 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
18 oktober 2027
Avslutad studie (Beräknad)
18 oktober 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 februari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 februari 2021
Första postat (Faktisk)
10 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLNP023C12001B
- 2023-509843-28-00 (Annan identifierare: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.
Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .