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Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

6. Mai 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Ein offenes, multizentrisches Roll-over-Verlängerungsprogramm (REP) zur Charakterisierung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Iptacopan (LNP023) bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Phase-2- und Phase-3-Studien zu PNH mit Iptacopan abgeschlossen haben

Diese Studie ist eine unverblindete, einarmige, multizentrische Roll-Over-Verlängerungsstudie zur Charakterisierung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Iptacopan und um Patienten mit PNH, die die von Novartis gesponserte Phase 2 oder 3 abgeschlossen haben, Zugang zu Iptacopan zu verschaffen Studien mit Iptacopan

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser offenen, einarmigen, multizentrischen Phase-3-Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Iptacopan bei Patienten mit PNH zu bewerten und den Zugang für Patienten zu ermöglichen, die Phase 2 abgeschlossen haben (ohne Ausschleichen). Phase-3-Studien und abgeleiteter Nutzen aus der Behandlung mit Iptacopan.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

208

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, China, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, China, 300020
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Deutschland, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Deutschland, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankreich, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Italien, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italien, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Italien, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japan, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 6068507
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Japan, 9518520
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japan, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Niederlande, 6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spanien, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Südkorea
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Südkorea, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Seoul, Südkorea, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tschechien, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Türkei (türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Türkei (türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City Of Hope National Med Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Vereinigte Staaten, 33014
        • Lakes Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Georgia
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
        • Prisma Health Upstate
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer ≥ 18 Jahre mit PNH-Diagnose, die die Behandlungsverlängerungsphase (ohne Ausschleichen) der Phase-II-Iptacopan-Studien (CLNP023X2204, CLNP023X2201), Phase 4 von LFG316X2201 oder der klinischen Phase III (CLNP023C12302 und CLNP023C12301) abgeschlossen haben Studien zum Zeitpunkt des Immatrikulationsbesuchs in dieser Roll-Over-Verlängerung.
  • Vorherige Impfungen gegen Infektionen mit Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae
  • Nach klinischer Einschätzung des Prüfarztes profitiert es von einer fortgesetzten Behandlung mit Iptacopan und war unter Iptacopan-Monotherapie für mindestens 3 Monate klinisch stabil

Ausschlusskriterien:

  • Jegliche Komorbidität oder Erkrankung (einschließlich, aber nicht beschränkt auf aktive systemische bakterielle, virale oder Pilzinfektionen oder bösartige Erkrankungen), die nach Meinung des Prüfarztes den Probanden einem erhöhten Risiko aussetzen oder Studiendaten möglicherweise verfälschen könnten.
  • Geschichte von wiederkehrenden invasiven Infektionen, die durch eingekapselte Organismen wie Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae oder Haemophilus influenzae verursacht wurden
  • Geschichte der hämatopoetischen Stammzelltransplantation

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Iptacopan
Die Teilnehmer erhalten eine Open-Label-Monotherapie mit oralem Iptacopan 200 mg b.i.d
Arzneimittel: Iptacopan
Oral eingenommen b.i.d. Gelieferte Dosierung: 200 mg Darreichungsform: Hartgelatinekapsel Art der Verabreichung: oral
Andere Namen:
  • LNP023

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 60 Monate
Sicherheitsbewertungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf unerwünschte Ereignisse/schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, Sicherheitslaborparameter, Vitalfunktionen usw. bis zum Studienende
60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusion von roten Blutkörperchen einen anhaltenden Hämoglobinspiegel von ≥ 12 g/dl erreichen
Zeitfenster: 60 Monate
Anteil der Teilnehmer, die dauerhafte Hämoglobinwerte ≥ 12 g/dL ohne Transfusionen roter Blutkörperchen erreichten, bewertet in jährlichen Abständen
60 Monate
Anteil der Teilnehmer, die transfusionsfrei bleiben
Zeitfenster: 60 Monate
Anteil der Teilnehmer, die transfusionsfrei bleiben, in jährlichen Abständen ausgewertet
60 Monate
Rate der Durchbruchhämolyse (BTH)
Zeitfenster: 60 Monate
Rate der Durchbruchhämolyse (BTH)
60 Monate
Anteil der Teilnehmer mit Major Adverse Vascular Events MAVEs
Zeitfenster: 60 Monate
MAVEs (inkl. Thrombose) in jährlichen Abständen ausgewertet
60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Juli 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

18. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

18. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023C12001B
  • 2023-509843-28-00 (Andere Kennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

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