Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af Iptacopan hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

6. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et Open Label, Multicenter Roll-over Extension Program (REP) til at karakterisere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Iptacopan (LNP023) hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), som har gennemført PNH fase 2 og fase 3 undersøgelser med Iptacopan

Dette studie er et åbent, enkeltarms, multicenter, roll-over forlængelsesstudie for at karakterisere langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af iptacopan og for at give adgang til iptacopan til patienter med PNH, som har gennemført Novartis-sponsoreret fase 2 eller 3 undersøgelser med iptacopan

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette fase 3 åbne, enkeltarmede multicenterstudie er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af iptacopan hos patienter med PNH og at give adgang til patienter, der har gennemført (uden at nedtrappe) fase 2 og Fase 3-studier og afledte fordele ved behandling med iptacopan.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

208

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasilien, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City Of Hope National Med Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Lakes Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University Georgia
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29615
        • Prisma Health Upstate
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Frankrig, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Italien, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italien, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italien, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Italien, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japan, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 6068507
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Japan, 9518520
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Japan, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Novartis Investigative Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spanien, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spanien, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Sydkorea, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Seoul, Sydkorea, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Tjekkiet, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Tyskland, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere ≥ 18 år med diagnosen PNH, som har afsluttet behandlingsforlængelseperioden (uden nedtrapning) af fase II iptacopan studier (CLNP023X2204, CLNP023X2201), periode 4 af LFG316X2201 eller fase III (CLNP3023 og 20231C) klinisk studier på tidspunktet for tilmeldingsbesøg i denne roll over forlængelse.
  • Tidligere vaccinationer mod Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae infektioner
  • Per investigators kliniske vurdering gavner fortsat behandling med iptacopan og har været klinisk stabil på iptacopan monoterapi i mindst 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver komorbiditet eller medicinsk tilstand (herunder, men ikke begrænset til, enhver aktiv systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion eller malignitet), som efter investigatorens mening kunne sætte forsøgspersonen i øget risiko eller potentielt forvirrende undersøgelsesdata.
  • Anamnese med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, såsom Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae eller Haemophilus influenzae
  • Historie om hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Iptacopan
Deltagerne vil modtage åben-label oral iptacopan 200 mg b.i.d monoterapi
Medicin: Iptacopan
Tages oralt b.i.d. Medfølgende dosering: 200 mg Doseringsform: hård gelatinekapsel Indgivelsesvej: oral
Andre navne:
  • LNP023

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 60 måneder
Sikkerhedsevalueringer, herunder men ikke begrænset til uønskede hændelser/alvorlige uønskede hændelser, sikkerhedslaboratorieparametre, vitale tegn osv. gennem studiets afsluttende besøg
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår vedvarende hæmoglobinniveauer ≥ 12 g/dL i fravær af transfusioner af røde blodlegemer
Tidsramme: 60 måneder
Andel af deltagere, der opnår vedvarende hæmoglobinniveauer ≥ 12 g/dL i fravær af transfusioner af røde blodlegemer vurderet over årlige intervaller
60 måneder
Andel af deltagere, der forbliver fri for transfusioner
Tidsramme: 60 måneder
Andel af deltagere, der forbliver fri for transfusioner vurderet over årlige intervaller
60 måneder
Gennembrudshæmolysehastighed (BTH)
Tidsramme: 60 måneder
Gennembrudshæmolysehastighed (BTH)
60 måneder
Andel af deltagere med større uønskede vaskulære hændelser MAVE'er
Tidsramme: 60 måneder
MAVEs (inkl. trombose) vurderet over årlige intervaller
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. juli 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

18. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

18. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

10. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023C12001B
  • 2023-509843-28-00 (Anden identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Iptacopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner