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Sicurezza e tollerabilità a lungo termine di Iptacopan in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

6 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Un programma di estensione roll-over multicentrico (REP) in aperto per caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Iptacopan (LNP023) in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che hanno completato gli studi di fase 2 e fase 3 sull'EPN con iptacopan

Questo studio è uno studio di estensione roll-over, in aperto, a braccio singolo, multicentrico, per caratterizzare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di iptacopan e per fornire l'accesso a iptacopan a pazienti affetti da EPN che hanno completato la Fase 2 o 3 sponsorizzata da Novartis studi con iptacopan

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio di fase 3 in aperto, a braccio singolo e multicentrico è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di iptacopan nei pazienti affetti da EPN e fornire l'accesso ai pazienti che hanno completato (senza riduzione graduale) la Fase 2 e Studi di fase 3 e benefici derivati ​​dal trattamento con iptacopan.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

208

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasile, 09090-790
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 01323-900
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Novartis Investigative Site
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, Cechia, 708 52
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francia, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francia, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Riesa, Germania, 01589
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Fukushima, Giappone, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Giappone, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Giappone, 6068507
        • Novartis Investigative Site
      • Niigata, Giappone, 9518520
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Suwa, Nagano, Giappone, 392-8510
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • AP
      • Ascoli Piceno, AP, Italia, 63100
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino, AV, Italia, 83100
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Bassano del Grappa, VI, Italia, 36061
        • Novartis Investigative Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6500HB
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Spagna, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Gipuzkoa
      • Donostia / San Sebastian, Gipuzkoa, Spagna, 20014
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City Of Hope National Med Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Univ of California Irvine (Chao Family Comprehensive Cancer Center)
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
        • Lakes Research
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University Georgia
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29615
        • Prisma Health Upstate
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turchia (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni con diagnosi di EPN che hanno completato il periodo di estensione del trattamento (senza riduzione graduale) degli studi clinici di Fase II su iptacopan (CLNP023X2204, CLNP023X2201), Periodo 4 di LFG316X2201 o Fase III (CLNP023C12302 e CLNP023C12301) studi al momento della visita di iscrizione in questa estensione di rinnovo.
  • Vaccinazioni precedenti contro infezioni da Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae
  • Il giudizio clinico dello sperimentatore ha tratto beneficio dal trattamento continuato con iptacopan ed è stato clinicamente stabile con iptacopan in monoterapia per almeno 3 mesi

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi comorbidità o condizione medica (inclusa ma non limitata a qualsiasi infezione o malignità batterica, virale o fungina sistemica attiva) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe esporre il soggetto a un rischio maggiore o potenzialmente confondere i dati dello studio.
  • Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da microrganismi incapsulati, come Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae o Haemophilus influenzae
  • Storia del trapianto di cellule staminali emopoietiche

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Iptacopan
I partecipanti riceveranno iptacopan orale in aperto 200 mg b.i.d in monoterapia
Droga: Iptacopan
Preso oralmente b.i.d. Dosaggio fornito: 200 mg Forma di dosaggio: capsula di gelatina dura Via di somministrazione: orale
Altri nomi:
  • LNP023

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 60 mesi
Valutazioni di sicurezza inclusi ma non limitati a eventi avversi/eventi avversi gravi, parametri di laboratorio di sicurezza, segni vitali, ecc. fino alla visita di fine studio
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto livelli di emoglobina sostenuti ≥ 12 g/dL in assenza di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 60 mesi
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto livelli di emoglobina sostenuti ≥ 12 g/dL in assenza di trasfusioni di globuli rossi valutati su intervalli annuali
60 mesi
Percentuale di partecipanti che rimangono liberi da trasfusioni
Lasso di tempo: 60 mesi
Percentuale di partecipanti che rimangono liberi da trasfusioni valutati su intervalli annuali
60 mesi
Tasso di rottura dell'emolisi (BTH)
Lasso di tempo: 60 mesi
Tasso di rottura dell'emolisi (BTH)
60 mesi
Proporzione di partecipanti con MAVE per eventi vascolari avversi maggiori
Lasso di tempo: 60 mesi
MAVE (incl. trombosi) valutati su intervalli annuali
60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 luglio 2021

Completamento primario (Stimato)

18 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

18 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLNP023C12001B
  • 2023-509843-28-00 (Altro identificatore: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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