AHUS患者におけるElizaria®の観察研究
2022年8月2日 更新者：AO GENERIUM
非定型溶血性尿毒症症候群患者におけるElizaria®の長期病原性治療に関する前向き観察研究
これは、非定型溶血性尿毒症症候群患者における長期病原性 Elizaria® 療法の有効性と安全性に関する多施設観察非比較研究です。
調査の概要
詳細な説明
スクリーニング後、すべての包含/非包含基準を満たし、髄膜炎菌感染症の予防接種を受けた患者が Elizaria® によって治療されました。
この試験には、aHUS 治療のために Elizaria® を投与された少なくとも 50 人の患者が含まれる予定です。
この研究は、必要に応じて髄膜炎菌ワクチンによる予防接種、52週間の治療期間を含む、最大4週間のスクリーニング期間で構成されます。
薬は、通常の医療行為に従って処方されます。 したがって、評価のリスクと主観性を最小限に抑えるために、aHUS 患者の日常的な治療で採用されている方法が使用されます。
治験責任医師は、病原体治療の適応があり、政府プログラムの下で Elizaria® を受けている aHUS と診断された患者を登録します。 患者は、aHUS患者の治療に関する国家基準およびプロトコルの確立された要件に従って投薬を受けます。 使用された薬の量の登録は、患者日誌の情報と一次文書に基づいて行われます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
50
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Kazan、ロシア連邦、420012
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Krasnoyarsk、ロシア連邦、660074
- Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
-
Moscow、ロシア連邦、107014
- State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
-
Moscow、ロシア連邦、119991
- Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Moscow、ロシア連邦、123182
- State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
-
Moscow、ロシア連邦、129327
- State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
-
Saint-Petersburg、ロシア連邦、191104
- St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
-
Saint-Petersburg、ロシア連邦、198205
- St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-少なくとも50人の成人および小児患者（2か月から）で、aHUSの診断が確認され、登録基準を満たす。
説明
包含基準
- -研究参加に対する書面によるインフォームドコンセント。
- -非定型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の診断が記録されている2か月以上の男性および女性患者。
- 試験に組み入れられるまでに、Elizaria® は aHUS の病原療法として処方される必要があります。除外基準
1.エクリズマブ、または薬物の他の成分に対する不耐性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
エリザリア®
エクリズマブ
|
導入サイクル: 900 mg (30 mL の 3 バイアル、10 mg/mL) を 30 分間、週に 1 回、4 週間点滴静注。
維持療法: 1200 mg (30 mL の 4 バイアル、10 mg/mL) を 5 週目に 30 分間静脈内注入し、その後 14 日ごとに 1200 mg を投与します。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
スクリーニングレベルと比較した血小板数の変化
時間枠：52週
|
スクリーニング時のベースラインと比較した、治験薬による治療後52週の血小板数の変化
|
52週
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
スクリーニング時のベースラインからの乳酸脱水素酵素 (LDH) レベルの変化
時間枠：52週
|
スクリーニング時のベースラインからの治験薬治療開始後52週のLDH値の変化
|
52週
|
|
血小板レベルが正常化した患者の割合
時間枠：52週
|
治験薬治療開始後52週で血小板数が正常な患者の割合
|
52週
|
|
血栓性微小血管障害（TMA）イベントのない患者の割合
時間枠：52週
|
TMA関連イベントの欠如は、少なくとも12週間、以下の欠如として定義されます：1）スクリーニング時のベースラインから25％を超える血小板数の減少。 2) プラズマ療法; 3) 血液透析。
|
52週
|
|
TMA関連介入の割合
時間枠：52週
|
TMA 関連の介入の割合は、(プラズマ療法セッション数 + 血液透析セッション数) / 患者日数として定義されます。
|
52週
|
|
TMA完全奏効患者の割合
時間枠：52週
|
完全な TMA 反応は、8 週間以内に少なくとも 2 回連続して検査を実施した場合に、LDH および血小板レベルに異常が認められないこと + 腎機能の改善 (スクリーニング時のベースライン値と比較してクレアチニンレベルが 25% 以上低下) として定義されます。
|
52週
|
|
スクリーニング時のベースラインレベルと比較した eGFR の変化 (ml / 分 / 1.73m2)。
時間枠：52週
|
EGFRの変化 (mL/min/1.73m2)
スクリーニング時のベースラインから治験薬治療開始後52週目
|
52週
|
|
スクリーニング時のベースラインレベルと比較して、糸球体濾過率（eGFR）が15ml/分/1.73m2以上改善した患者の割合。
時間枠：52週
|
EGFRが15ml/min/1.73m2改善した患者の割合
スクリーニング時のベースラインと比較して、治験薬による治療後52週間で以上
|
52週
|
|
スクリーニング時のベースラインと比較して、慢性腎臓病（CKD）が 1 段階以上改善した患者の割合。
時間枠：52週
|
スクリーニング時のベースラインと比較して、治験薬治療開始後 52 週で CKD が 1 段階以上改善した患者の割合
|
52週
|
|
スクリーニング時のベースラインレベルと比較して、ヘモグロビンレベルが20 g / lを超えて増加した患者の割合。
時間枠：52週
|
スクリーニング時のベースラインと比較して、治験薬治療開始後 52 週間でヘモグロビン値が 20 g/l を超えて増加した患者の割合
|
52週
|
|
来院 2 時のベースラインと比較した膜侵襲複合体 (MAC) レベルのダイナミクス
時間枠：52週
|
ベースラインと比較した 52 週目の MAC レベルの変化
|
52週
|
|
有害事象（AE）の頻度と重症度
時間枠：52週
|
重篤な有害事象 (SAE) および治験薬の使用に関連する AE を含む、有害事象 (AE) の頻度と重症度
|
52週
|
|
抗薬物抗体患者の割合
時間枠：52週
|
抗薬物抗体を持つ患者の割合;抗薬物抗体の力価とその中和活性
|
52週
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月19日
一次修了 (実際)
2022年2月28日
研究の完了 (実際)
2022年4月30日
試験登録日
最初に提出
2021年2月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年2月8日
最初の投稿 (実際)
2021年2月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年8月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月2日
最終確認日
2022年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ECU-aHUS-N01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。