Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie Elizaria® u pacientů s aHUS

2. srpna 2022 aktualizováno: AO GENERIUM

Prospektivní observační studie dlouhodobé patogenní léčby Elizaria® u pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem

Jde o multicentrickou observační nekomparativní studii účinnosti a bezpečnosti dlouhodobé patogenetické terapie Elizaria® u pacientů s atypickým hemolytickým uremickým syndromem

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po screeningu byli pacienti splňující všechna zařazovací/nezařazovací kritéria a očkovaní proti meningokokovým infekcím léčeni přípravkem Elizaria®.

Studie je plánována tak, aby zahrnovala alespoň 50 pacientů užívajících Elizaria® pro léčbu aHUS.

Studie se bude skládat ze screeningového období až 4 týdnů, včetně, pokud je to nutné, imunizace meningokokovou vakcínou, léčebné období 52 týdnů.

Léky budou předepsány v souladu s běžnou lékařskou praxí. V souladu s tím budou pro minimalizaci rizik a subjektivity hodnocení použity metody přijaté v rutinní praxi léčby pacientů s aHUS.

Vyšetřovatelé zařazují pacienty s diagnózou aHUS, kteří mají indikace pro patogenetickou terapii a kteří dostávají Elizaria® v rámci vládního programu. Pacienti budou dostávat léky v souladu se stanovenými požadavky národních standardů a protokolů pro léčbu pacientů s aHUS. Evidence množství použitého léku bude prováděna na základě informací v Denících pacientů a primární dokumentace.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Kazan, Ruská Federace, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Ruská Federace, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Ruská Federace, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Ruská Federace, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Ruská Federace, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Ruská Federace, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Ruská Federace, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Ruská Federace, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Minimálně 50 dospělých a dětských pacientů (od 2 měsíců), s potvrzenou diagnózou aHUS, kteří splňují kritéria pro zařazení.

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
  2. Pacienti muži a ženy ve věku 2 měsíců a starší s dokumentovanou diagnózou atypického hemolyticko-uremického syndromu (aHUS).
  3. V době zařazení do studie by měla být Elizaria® předepsána jako patogenetická léčba aHUS; Kritéria vyloučení

1. Nesnášenlivost ekulizumabu nebo jiných složek léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Elizaria®
Eculizumab
Lék: Elizaria®
Indukční cyklus: 900 mg (3 lahvičky po 30 ml, 10 mg/ml) intravenózní infuze po dobu 30 minut jednou týdně po dobu 4 týdnů. Udržovací terapie: 1200 mg (4 lahvičky po 30 ml, 10 mg/ml) intravenózní infuze po dobu 30 minut v týdnu 5, poté 1200 mg každých 14 dní.
Ostatní jména:
  • Eculizumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu krevních destiček ve srovnání s úrovní screeningu
Časové okno: 52 týden
Změna počtu krevních destiček v 52. týdnu po léčbě studovaným lékem ve srovnání s výchozí hodnotou při screeningu
52 týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladin laktátdehydrogenázy (LDH) oproti výchozí hodnotě při screeningu
Časové okno: 52 týden
Změna hladin LDH v 52. týdnu po zahájení léčby studovaným lékem od výchozí hodnoty při screeningu
52 týden
Podíl pacientů s normalizovanými hladinami krevních destiček
Časové okno: 52 týden
Podíl pacientů s normálním počtem krevních destiček v 52. týdnu po zahájení léčby studovaným léčivem
52 týden
Podíl pacientů bez příhod trombotické mikroangiopatie (TMA).
Časové okno: 52 týden
Absence příhod souvisejících s TMA je definována jako nepřítomnost po dobu alespoň 12 týdnů: 1) snížení počtu krevních destiček o více než 25 % oproti výchozí hodnotě při screeningu; 2) plazmová terapie; 3) hemodialýza.
52 týden
Podíl intervencí souvisejících s TMA
Časové okno: 52 týden
Podíl intervencí souvisejících s TMA je definován jako (počet sezení plazmové terapie + počet hemodialýz) / počet pacientských dnů.
52 týden
Podíl pacientů s kompletní TMA odpovědí
Časové okno: 52 týden
Kompletní odpověď TMA je definována jako nepřítomnost abnormalit v hladinách LDH a krevních destiček + zlepšení funkce ledvin (snížení hladiny kreatininu o 25 % nebo více ve srovnání s výchozí hodnotou při screeningu), pokud jsou provedeny alespoň dva po sobě jdoucí testy během 8 týdnů
52 týden
Změna eGFR (ml / min. / 1,73 m2) ve srovnání s výchozí hladinou při screeningu;
Časové okno: 52 týden
Změna eGFR (ml/min/1,73 m2) v 52. týdnu po zahájení léčby studovaným léčivem od výchozí hodnoty při screeningu
52 týden
Podíl pacientů se zlepšením glomerulární filtrace (eGFR) o 15 ml/min/1,73 m2 nebo více ve srovnání s výchozí úrovní při screeningu.
Časové okno: 52 týden
Podíl pacientů se zlepšením eGFR o 15 ml/min/1,73 m2 nebo více v 52. týdnu po léčbě studovaným lékem ve srovnání s výchozí hodnotou při screeningu
52 týden
Podíl pacientů s více než 1 stádiem zlepšení u chronického onemocnění ledvin (CKD) ve srovnání s výchozí hodnotou při screeningu.
Časové okno: 52 týden
Podíl pacientů s >=1 stádiem zlepšení CKD v 52. týdnu po zahájení léčby studovaným lékem ve srovnání s výchozí hodnotou při screeningu
52 týden
Podíl pacientů se zvýšením hladiny hemoglobinu o více než 20 g/l ve srovnání s výchozí hladinou při screeningu.
Časové okno: 52 týden
Podíl pacientů se zvýšením hladiny hemoglobinu o více než 20 g/l v 52. týdnu po zahájení léčby studovaným lékem ve srovnání s výchozí hodnotou při screeningu
52 týden
Dynamika úrovně komplexu membránového útoku (MAC) ve srovnání s výchozí hodnotou při návštěvě 2
Časové okno: 52 týden
Změny hladin MAC v 52. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou
52 týden
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 52 týdnů
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE), včetně závažných nežádoucích účinků (SAE) a AE spojených s užíváním studovaného léku
52 týdnů
Podíl pacientů s protilátkami proti lékům
Časové okno: 52 týdnů
Podíl pacientů s protilátkami proti lékům; titr protilékových protilátek a jejich neutralizační aktivita
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AO GENERIUM

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

28. února 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

11. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECU-aHUS-N01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Elizaria®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit