Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Elizaria® megfigyeléses vizsgálata aHUS betegeken

2022. augusztus 2. frissítette: AO GENERIUM

Az Elizaria® hosszú távú patogén kezelésének prospektív megfigyelési vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő betegeknél

Ez egy többközpontú megfigyeléses, nem összehasonlító vizsgálat a hosszú távú patogenetikus Elizaria® terápia hatékonyságáról és biztonságosságáról atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A szűrést követően az összes beválasztási/bezárási kritériumot teljesítő és meningococcus fertőzések ellen beoltott betegeket Elizaria®-val kezelték.

A tervek szerint a vizsgálatban legalább 50 olyan beteget vonnak be, akik Elizaria®-t kapnak az aHUS-kezelésre.

A vizsgálat legfeljebb 4 hetes szűrési időszakból fog állni, beleértve, ha szükséges, meningococcus elleni vakcinával történő immunizálást, amely 52 hetes kezelési időszak.

A gyógyszeres kezelést a rutin orvosi gyakorlatnak megfelelően írják fel. Ennek megfelelően a kockázatok és az értékelések szubjektivitásának minimalizálása érdekében az aHUS-ban szenvedő betegek kezelésének rutin gyakorlatában elfogadott módszereket alkalmazzuk.

A kutatók olyan aHUS-diagnózissal rendelkező betegeket vonnak be, akiknél patogenetikai terápia javallatok, és akik a kormányprogram keretében Elizaria®-t kapnak. A betegek az aHUS-ban szenvedő betegek kezelésére vonatkozó nemzeti szabványok és protokollok meghatározott követelményeinek megfelelő gyógyszeres kezelést kapnak. A felhasznált gyógyszer mennyiségének nyilvántartása a Betegnaplókban található információk, valamint az elsődleges dokumentáció alapján történik.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Orosz Föderáció
      • Kazan, Orosz Föderáció, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Orosz Föderáció, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Orosz Föderáció, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Orosz Föderáció, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Orosz Föderáció, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Orosz Föderáció, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Legalább 50 felnőtt és gyermekbeteg (2 hónapos kortól), igazolt aHUS diagnózissal, akik megfelelnek a felvételi kritériumoknak.

Leírás

Befogadási kritériumok

  1. Írásos beleegyezés a tanulmányi részvételhez.
  2. 2 hónapos és idősebb férfi és női betegek dokumentált atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS) diagnózissal.
  3. A vizsgálatba való bevonás idejére az Elizaria®-t az aHUS patogenetikai terápiájaként kell felírni; Kizárási kritériumok

1. Az ekulizumabbal vagy a gyógyszer egyéb összetevőivel szembeni intolerancia.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Elizaria®
Ekulizumab
Drog: Elizaria®
Indukciós ciklus: 900 mg (3 fiola 30 ml-es, 10 mg/ml-es) intravénás infúzió 30 percig hetente egyszer 4 héten keresztül. Fenntartó terápia: 1200 mg (4 injekciós üveg 30 ml-es, 10 mg/ml-es) intravénás infúzió 30 percig az 5. héten, majd 1200 mg 14 naponta.
Más nevek:
  • Ekulizumab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérlemezkeszám változása a szűrési szinthez képest
Időkeret: 52 hét
Változás a vérlemezkeszámban a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés után 52. héttel a szűréskori kiindulási értékhez képest
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének változása a kiindulási értékhez képest a szűréskor
Időkeret: 52 hét
Az LDH-szint változása a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése utáni 52. héten a kiindulási állapothoz képest a szűréskor
52 hét
Normalizált vérlemezkeszintű betegek aránya
Időkeret: 52 hét
Normál vérlemezkeszámú betegek aránya a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése utáni 52. héten
52 hét
Azon betegek aránya, akiknél nem fordult elő thromboticus microangiopathia (TMA).
Időkeret: 52 hét
A TMA-val kapcsolatos események hiánya a következők legalább 12 hétig tartó hiányaként definiálható: 1) a vérlemezkeszám 25%-nál nagyobb csökkenése a kiindulási értékhez képest a szűréskor; 2) plazmaterápia; 3) hemodialízis.
52 hét
A TMA-val kapcsolatos beavatkozások aránya
Időkeret: 52 hét
A TMA-val kapcsolatos beavatkozások aránya (plazmaterápiás kezelések száma + hemodialízis kezelések száma) / betegnapok száma.
52 hét
A teljes TMA-választ mutató betegek aránya
Időkeret: 52 hét
A teljes TMA-válasz az LDH- és thrombocytaszint-rendellenességek hiánya + a vesefunkció javulása (a kreatininszint legalább 25%-os csökkenése a szűrési alapértékhez képest), ha legalább két egymást követő tesztet 8 héten belül elvégeznek.
52 hét
Az eGFR változása (ml / perc / 1,73 m2) a szűréskori alapszinthez képest;
Időkeret: 52 hét
Az eGFR változása (mL/perc/1,73 m2) 52 héttel a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése után a szűréskori kiindulási állapothoz képest
52 hét
Azon betegek aránya, akiknél a glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) legalább 15 ml/perc/1,73 m2-rel javult a szűréskori kiindulási szinthez képest.
Időkeret: 52 hét
A 15 ml/perc/1,73 m2-es eGFR javulással rendelkező betegek aránya vagy több 52 héttel a vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelés után, összehasonlítva a szűréskori kiindulási értékkel
52 hét
A krónikus vesebetegségben (CKD) több mint 1 stádiumú javulásban szenvedő betegek aránya a szűréskor a kiindulási állapothoz képest.
Időkeret: 52 hét
Azon betegek aránya, akiknél a krónikus vesebetegségben több mint 1 stádiumú javulást mutattak a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése után 52 héttel a szűréskori kiindulási állapothoz képest
52 hét
Azon betegek aránya, akiknél a hemoglobinszint 20 g/l-nél nagyobb mértékben emelkedett a kiindulási szinthez képest a szűréskor.
Időkeret: 52 hét
Azon betegek aránya, akiknél a hemoglobinszint több mint 20 g/l-rel emelkedett 52 héttel a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése után, összehasonlítva a szűréskori kiindulási értékkel
52 hét
A membrántámadási komplexum (MAC) szintjének dinamikája a 2. látogatás kiindulási értékéhez képest
Időkeret: 52 hét
Változások a MAC-szintekben az 52. héten az alapvonalhoz képest
52 hét
A nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága
Időkeret: 52 hét
A nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE) és a vizsgálati kábítószer-használattal kapcsolatos mellékhatásokat
52 hét
Antidrug antitesttel rendelkező betegek aránya
Időkeret: 52 hét
Antidrug antitesttel rendelkező betegek aránya; a gyógyszerellenes antitestek titere és semlegesítő aktivitásuk
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AO GENERIUM

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. február 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. április 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 8.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 2.

Utolsó ellenőrzés

2022. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ECU-aHUS-N01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel