Elizarian® havainnointitutkimus aHUS-potilailla
tiistai 2. elokuuta 2022 päivittänyt: AO GENERIUM
Prospektiivinen havainnointitutkimus Elizarian® pitkäaikaisesta patogeenisesta hoidosta potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
Se on monikeskustutkimus, ei-vertaileva tutkimus pitkäaikaisen patogeneettisen Elizaria®-hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Seulonnan jälkeen potilaita, jotka täyttivät kaikki sisällyttämis-/ei-inkluusiokriteerit ja jotka oli rokotettu meningokokki-infektioita vastaan, hoidettiin Elizaria®:lla.
Tutkimukseen on suunniteltu osallistuvan vähintään 50 potilasta, jotka saavat Elizaria® aHUS-hoitoon.
Tutkimus koostuu enintään 4 viikon mittaisesta seulontajaksosta, joka sisältää tarvittaessa rokotteen meningokokkirokotteella, hoitojakson pituus 52 viikkoa.
Lääkkeet määrätään rutiininomaisen lääketieteellisen käytännön mukaisesti. Näin ollen riskien ja arviointien subjektiivisuuden minimoimiseksi käytetään aHUS-potilaiden rutiinihoidon menetelmiä.
Tutkijat ottavat mukaan potilaita, joilla on aHUS-diagnoosi ja joilla on indikaatioita patogeneettiseen hoitoon ja jotka saavat Elizaria®-hoitoa hallituksen ohjelman puitteissa. Potilaat saavat lääkitystä kansallisten standardien ja aHUS-potilaiden hoitokäytäntöjen vaatimusten mukaisesti. Käytetyn lääkkeen määrän rekisteröinti tapahtuu potilaspäiväkirjojen tietojen sekä perusdokumentaation perusteella.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio, 420012
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Krasnoyarsk, Venäjän federaatio, 660074
- Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
-
Moscow, Venäjän federaatio, 107014
- State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
-
Moscow, Venäjän federaatio, 119991
- Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
-
Moscow, Venäjän federaatio, 123182
- State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
-
Moscow, Venäjän federaatio, 129327
- State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
-
Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 191104
- St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
-
Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 198205
- St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Vähintään 50 aikuis- ja lapsipotilasta (2 kuukauden iästä alkaen), joilla on vahvistettu aHUS-diagnoosi ja jotka täyttävät ilmoittautumiskriteerit.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen.
- 2 kuukauden ikäiset ja sitä vanhemmat mies- ja naispotilaat, joilla on dokumentoitu epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS) -diagnoosi.
- Tutkimukseen sisällyttämiseen mennessä Elizaria® tulisi määrätä patogeneettiseksi hoidoksi aHUS:lle; Poissulkemiskriteerit
1. Ekulitsumabin tai muiden lääkkeen osien intoleranssi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Elizaria®
Ekulitsumabi
|
Induktiosykli: 900 mg (3 injektiopulloa, 30 ml, 10 mg/ml) suonensisäinen infuusio 30 minuutin ajan kerran viikossa 4 viikon ajan.
Ylläpitohoito: 1200 mg (4 30 ml:n injektiopulloa, 10 mg/ml) suonensisäinen infuusio 30 minuutin ajan viikolla 5, jonka jälkeen 1200 mg 14 päivän välein.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos verihiutaleiden määrässä verrattuna seulontatasoon
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos verihiutaleiden määrässä 52 viikolla tutkimuslääkehoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen seulonnassa
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasoissa lähtötasosta seulonnassa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos LDH-tasoissa 52 viikolla tutkimuslääkehoidon aloittamisen jälkeen lähtötasosta seulonnassa
|
52 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on normalisoitunut verihiutaletaso
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on normaali verihiutaleiden määrä 52 viikon kuluttua tutkimuslääkehoidon aloittamisesta
|
52 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ole tromboottista mikroangiopatiaa (TMA).
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
TMA:han liittyvien tapahtumien puuttuminen määritellään seuraavien tekijöiden puuttumiseksi vähintään 12 viikon ajan: 1) verihiutaleiden määrän lasku yli 25 % lähtötasosta seulonnassa; 2) plasmahoito; 3) hemodialyysi.
|
52 viikkoa
|
|
TMA:han liittyvien interventioiden osuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
TMA:han liittyvien interventioiden osuus määritellään seuraavasti: (plasmahoitokertojen määrä + hemodialyysikertojen määrä) / potilaspäivien lukumäärä.
|
52 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on täydellinen TMA-vaste
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Täydellinen TMA-vaste määritellään poikkeavuuksiksi LDH- ja verihiutaleiden tasoissa + munuaisten toiminnan paraneminen (kreatiniinitason lasku 25 % tai enemmän verrattuna seulonnan perusarvoon), kun suoritetaan vähintään kaksi peräkkäistä testiä 8 viikon sisällä.
|
52 viikkoa
|
|
Muutos eGFR:ssä (ml / min. / 1,73 m2) verrattuna lähtötasoon seulonnassa;
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutos eGFR:ssä (ml/min/1,73 m2)
52 viikkoa tutkimuslääkehoidon aloittamisen jälkeen lähtötasosta seulonnassa
|
52 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on parantunut vähintään 15 ml/min / 1,73 m2 verrattuna seulonnan lähtötasoon.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joiden eGFR parani 15 ml/min/1,73 m2
tai enemmän 52 viikolla tutkimuslääkehoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen seulonnassa
|
52 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla kroonisen munuaissairauden (CKD) parannus on yli 1-vaiheinen verrattuna lähtötilanteeseen seulonnassa.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joiden krooninen munuaistauti on parantunut >=1-vaiheessa 52 viikon kuluttua tutkimuslääkehoidon aloittamisesta verrattuna lähtötilanteeseen seulonnassa
|
52 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiinitaso on kohonnut yli 20 g/l verrattuna lähtötasoon seulonnassa.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiinitaso on kohonnut yli 20 g/l 52 viikon kuluttua tutkimuslääkehoidon aloittamisesta verrattuna lähtötilanteeseen seulonnassa
|
52 viikkoa
|
|
Membraanihyökkäyskompleksin (MAC) dynamiikka verrattuna käynnin 2 lähtötasoon
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Muutokset MAC-tasoissa viikolla 52 verrattuna lähtötasoon
|
52 viikkoa
|
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus (AE)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Haittavaikutusten (AE) esiintymistiheys ja vakavuus, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE) ja tutkimuslääkkeiden käyttöön liittyvät haittavaikutukset
|
52 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on vasta-aineita
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on lääkkeiden vasta-aineita; lääkkeiden vasta-aineiden tiitteri ja niiden neutraloiva aktiivisuus
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 28. helmikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 30. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 11. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 4. elokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Patologiset prosessit
- Anemia
- Hematologiset sairaudet
- Urologiset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Oireyhtymä
- Verihiutaleiden häiriöt
- Sairaus
- Hemolyysi
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
- Trombosytopenia
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Azotemia
- Anemia, hemolyyttinen
- Uremia
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Anemia
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Anemia, hemolyyttinen
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Uremia
- Oireyhtymä
- Azotemia
- Hemolyysi
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ECU-aHUS-N01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .