Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование препарата Элизария® у пациентов с аГУС

2 августа 2022 г. обновлено: AO GENERIUM

Проспективное обсервационное исследование длительного патогенетического лечения препаратом Элизария® у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом

Многоцентровое обсервационное несравнительное исследование эффективности и безопасности длительной патогенетической терапии препаратом Элизария® у больных с атипичным гемолитико-уремическим синдромом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

После скрининга пациентов, отвечающих всем критериям включения/невключения и вакцинированных против менингококковых инфекций, лечили препаратом Элизария®.

В исследование планируется включить не менее 50 пациентов, получающих Элизарию® для лечения аГУС.

Исследование будет состоять из периода скрининга до 4 недель, включая при необходимости иммунизацию менингококковой вакциной, период лечения 52 недели.

Лекарства будут назначаться в соответствии с обычной медицинской практикой. Соответственно для минимизации рисков и субъективности оценок будут использоваться методы, принятые в рутинной практике лечения больных с аГУС.

В исследование включаются пациенты с диагнозом аГУС, имеющие показания к патогенетической терапии и получающие Элизарию® по государственной программе. Пациенты будут получать медикаментозное лечение в соответствии с установленными требованиями национальных стандартов и протоколов лечения больных аГУС. Учет количества использованного препарата будет осуществляться на основании сведений в Дневниках пациентов, а также первичной документации.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Российская Федерация
      • Kazan, Российская Федерация, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Российская Федерация, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Российская Федерация, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Российская Федерация, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Российская Федерация, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Российская Федерация, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Российская Федерация, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Российская Федерация, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Не менее 50 взрослых и детей (от 2 месяцев) с подтвержденным диагнозом аГУС, отвечающих критериям включения.

Описание

Критерии включения

  1. Письменное информированное согласие на участие в исследовании.
  2. Пациенты мужского и женского пола в возрасте 2 месяцев и старше с документально подтвержденным диагнозом атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС).
  3. К моменту включения в исследование Элизария® должен быть назначен в качестве патогенетической терапии аГУС; Критерий исключения

1. Непереносимость экулизумаба или других компонентов препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Элизария®
Экулизумаб
Лекарство: Элизария®
Индукционный цикл: 900 мг (3 флакона по 30 мл, 10 мг/мл) внутривенно в течение 30 минут один раз в неделю в течение 4 недель. Поддерживающая терапия: 1200 мг (4 флакона по 30 мл, 10 мг/мл) внутривенно в течение 30 минут на 5-й неделе, затем по 1200 мг каждые 14 дней.
Другие имена:
  • Экулизумаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количества тромбоцитов по сравнению с уровнем скрининга
Временное ограничение: 52 неделя
Изменение количества тромбоцитов через 52 недели после лечения исследуемым препаратом по сравнению с исходным уровнем при скрининге
52 неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) по сравнению с исходным уровнем при скрининге
Временное ограничение: 52 неделя
Изменение уровней ЛДГ через 52 недели после начала лечения исследуемым препаратом по сравнению с исходным уровнем при скрининге
52 неделя
Доля пациентов с нормализованным уровнем тромбоцитов
Временное ограничение: 52 неделя
Доля пациентов с нормальным количеством тромбоцитов через 52 недели после начала лечения исследуемым препаратом
52 неделя
Доля пациентов без явлений тромботической микроангиопатии (ТМА)
Временное ограничение: 52 неделя
Отсутствие событий, связанных с ТМА, определяется как отсутствие в течение как минимум 12 недель: 1) снижения количества тромбоцитов более чем на 25% по сравнению с исходным уровнем при скрининге; 2) плазмотерапия; 3) гемодиализ.
52 неделя
Доля вмешательств, связанных с ТМА
Временное ограничение: 52 неделя
Доля вмешательств, связанных с ТМА, определяется как (количество сеансов плазмотерапии + количество сеансов гемодиализа)/количество койко-дней.
52 неделя
Доля пациентов с полным ответом ТМА
Временное ограничение: 52 неделя
Полный ответ ТМА определяется как отсутствие нарушений уровня ЛДГ и тромбоцитов + улучшение функции почек (снижение уровня креатинина на 25% и более по сравнению с исходным значением при скрининге) при выполнении не менее двух последовательных тестов в течение 8 недель.
52 неделя
Изменение рСКФ (мл/мин/1,73м2) по сравнению с исходным уровнем при скрининге;
Временное ограничение: 52 неделя
Изменение рСКФ (мл/мин/1,73 м2) через 52 недели после начала лечения исследуемым препаратом по сравнению с исходным уровнем при скрининге
52 неделя
Доля пациентов с улучшением скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) на 15 мл/мин/1,73 м2 и более по сравнению с исходным уровнем при скрининге.
Временное ограничение: 52 неделя
Доля пациентов с улучшением рСКФ на 15 мл/мин/1,73 м2 или более через 52 недели после лечения исследуемым препаратом по сравнению с исходным уровнем при скрининге
52 неделя
Доля пациентов с улучшением более чем на 1 стадию хронической болезни почек (ХБП) по сравнению с исходным уровнем при скрининге.
Временное ограничение: 52 неделя
Доля пациентов с улучшением ХБП >=1 стадии через 52 недели после начала лечения исследуемым препаратом по сравнению с исходным уровнем при скрининге
52 неделя
Доля больных с повышением уровня гемоглобина более 20 г/л по сравнению с исходным уровнем при скрининге.
Временное ограничение: 52 неделя
Доля пациентов с повышением уровня гемоглобина более чем на 20 г/л через 52 недели после начала лечения исследуемым препаратом по сравнению с исходным уровнем при скрининге
52 неделя
Динамика уровня мембраноатакующего комплекса (МАК) по сравнению с исходным уровнем на визите 2
Временное ограничение: 52 неделя
Изменения уровней МАК через 52 недели по сравнению с исходным уровнем
52 неделя
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 52 недели
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ) и НЯ, связанные с применением исследуемого препарата.
52 недели
Доля пациентов с антилекарственными антителами
Временное ограничение: 52 недели
Доля пациентов с антилекарственными антителами; титр антилекарственных антител и их нейтрализующая активность
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AO GENERIUM

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 февраля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 августа 2022 г.

Последняя проверка

1 февраля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ECU-aHUS-N01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Элизария®

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Philippines

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться