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Studio osservazionale di Elizaria® in pazienti affetti da SEUa

2 agosto 2022 aggiornato da: AO GENERIUM

Studio osservazionale prospettico sul trattamento patogeno a lungo termine di Elizaria® in pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica

Si tratta di uno studio multicentrico osservazionale non comparativo sull'efficacia e la sicurezza della terapia patogenetica a lungo termine con Elizaria® in pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo lo screening, i pazienti che soddisfacevano tutti i criteri di inclusione/non inclusione e vaccinati contro le infezioni meningococciche sono stati trattati con Elizaria®.

Lo studio prevede di includere almeno 50 pazienti trattati con Elizaria® per il trattamento della SEUa.

Lo studio consisterà in un periodo di screening fino a 4 settimane, inclusa, se necessario, l'immunizzazione con vaccino meningococcico, un periodo di trattamento di 52 settimane.

I farmaci saranno prescritti secondo la normale pratica medica. Di conseguenza, per ridurre al minimo i rischi e la soggettività delle valutazioni, verranno utilizzati i metodi adottati nella pratica routinaria del trattamento dei pazienti affetti da SEUa.

I ricercatori arruolano pazienti con diagnosi di SEUa che hanno indicazioni per la terapia patogenetica e che stanno ricevendo Elizaria® nell'ambito del programma governativo. I pazienti riceveranno farmaci in conformità con i requisiti stabiliti dagli standard e dai protocolli nazionali per il trattamento dei pazienti con aHUS. La registrazione della quantità del farmaco utilizzato sarà effettuata sulla base delle informazioni presenti nei Diari del Paziente, nonché della documentazione primaria.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Kazan, Federazione Russa, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Federazione Russa, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Federazione Russa, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Federazione Russa, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Federazione Russa, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Almeno 50 pazienti adulti e pediatrici (dai 2 mesi), con diagnosi confermata di SEUa, che soddisfino i criteri di arruolamento.

Descrizione

Criterio di inclusione

  1. Consenso informato scritto alla partecipazione allo studio.
  2. Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 2 mesi con diagnosi documentata di sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS).
  3. Al momento dell'inclusione nello studio, Elizaria® dovrebbe essere prescritto come terapia patogenetica per la SEUa; Criteri di esclusione

1. Intolleranza a eculizumab o altri componenti del farmaco.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Elizaria®
Eculizumab
Droga: Elizaria®
Ciclo di induzione: infusione endovenosa di 900 mg (3 flaconcini da 30 mL, 10 mg/mL) per 30 minuti una volta alla settimana per 4 settimane. Terapia di mantenimento: 1200 mg (4 flaconcini da 30 ml, 10 mg/ml) per infusione endovenosa per 30 minuti alla settimana 5, seguita da 1200 mg ogni 14 giorni.
Altri nomi:
  • Eculizumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della conta piastrinica rispetto al livello di screening
Lasso di tempo: 52 settimana
Variazione della conta piastrinica a 52 settimane dopo il trattamento con il farmaco in studio rispetto al basale allo screening
52 settimana

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH) rispetto al basale allo screening
Lasso di tempo: 52 settimana
Variazione dei livelli di LDH a 52 settimane dopo l'inizio del trattamento con il farmaco in studio rispetto al basale allo screening
52 settimana
Proporzione di pazienti con livelli piastrinici normalizzati
Lasso di tempo: 52 settimana
Proporzione di pazienti con conta piastrinica normale a 52 settimane dall'inizio del trattamento con il farmaco oggetto dello studio
52 settimana
Proporzione di pazienti senza eventi di microangiopatia trombotica (TMA).
Lasso di tempo: 52 settimana
L'assenza di eventi correlati alla TMA è definita come l'assenza, per almeno 12 settimane, di: 1) una diminuzione della conta piastrinica superiore al 25% rispetto al basale allo screening; 2) plasmaterapia; 3) emodialisi.
52 settimana
Proporzione di interventi relativi alla TMA
Lasso di tempo: 52 settimana
La proporzione di interventi correlati alla TMA è definita come (numero di sessioni di plasmaterapia + numero di sessioni di emodialisi)/numero di giorni paziente.
52 settimana
Proporzione di pazienti con risposta completa alla TMA
Lasso di tempo: 52 settimana
La risposta completa alla TMA è definita come l'assenza di anomalie nei livelli di LDH e delle piastrine + miglioramento della funzione renale (diminuzione dei livelli di creatinina del 25% o più rispetto al valore basale allo screening) quando vengono eseguiti almeno due test consecutivi entro 8 settimane
52 settimana
Variazione di eGFR (ml/min./1.73m2) rispetto al livello basale allo screening;
Lasso di tempo: 52 settimana
Variazione di eGFR (mL/min/1,73 m2) a 52 settimane dall'inizio del trattamento con il farmaco in studio dal basale allo screening
52 settimana
Percentuale di pazienti con un miglioramento della velocità di filtrazione glomerulare (eGFR) di 15 ml/min/1,73 m2 o superiore rispetto al livello basale allo screening.
Lasso di tempo: 52 settimana
Percentuale di pazienti con miglioramento dell'eGFR di 15 ml/min/1,73 m2 o più a 52 settimane dopo il trattamento con il farmaco in studio rispetto al basale allo screening
52 settimana
Proporzione di pazienti con più di 1 stadio di miglioramento nella malattia renale cronica (CKD) rispetto al basale allo screening.
Lasso di tempo: 52 settimana
Proporzione di pazienti con miglioramento >=1 stadio della malattia renale cronica a 52 settimane dall'inizio del trattamento con il farmaco oggetto dello studio rispetto al basale allo screening
52 settimana
Proporzione di pazienti con un aumento del livello di emoglobina superiore a 20 g/l rispetto al livello basale allo screening.
Lasso di tempo: 52 settimana
Percentuale di pazienti con un aumento del livello di emoglobina superiore a 20 g/l a 52 settimane dall'inizio del trattamento con il farmaco in studio rispetto al basale allo screening
52 settimana
Dinamica del livello del complesso di attacco alla membrana (MAC) rispetto al basale alla Visita 2
Lasso di tempo: 52 settimana
Variazioni dei livelli di MAC a 52 settimane rispetto al basale
52 settimana
La frequenza e la gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: 52 settimane
Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA), inclusi gli eventi avversi gravi (SAE) e gli eventi avversi associati all'uso del farmaco oggetto dello studio
52 settimane
Percentuale di pazienti con anticorpi antidroga
Lasso di tempo: 52 settimane
Proporzione di pazienti con anticorpi antidroga; titolo di anticorpi antifarmaco e loro attività neutralizzante
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AO GENERIUM

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

11 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECU-aHUS-N01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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