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Étude observationnelle d'Elizaria® chez des patients atteints de SHUa

2 août 2022 mis à jour par: AO GENERIUM

Étude observationnelle prospective du traitement pathogène à long terme d'Elizaria® chez des patients atteints de syndrome hémolytique et urémique atypique

Il s'agit d'une étude observationnelle multicentrique non comparative de l'efficacité et de l'innocuité de la thérapie pathogénique Elizaria® à long terme chez les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Après dépistage, les patients répondant à tous les critères d'inclusion/non inclusion et vaccinés contre les infections à méningocoques ont été traités par Elizaria®.

L'étude devrait inclure au moins 50 patients recevant Elizaria® pour le traitement du SHUa.

L'étude consistera en une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 4 semaines, incluant, si nécessaire, une immunisation avec le vaccin contre le méningocoque, une période de traitement de 52 semaines.

Les médicaments seront prescrits conformément à la pratique médicale courante. En conséquence, pour minimiser les risques et la subjectivité des évaluations, les méthodes adoptées dans la pratique courante du traitement des patients atteints du SHUa seront utilisées.

Les enquêteurs recrutent des patients avec un diagnostic de SHUa qui ont des indications pour un traitement pathogénique et qui reçoivent Elizaria® dans le cadre du programme gouvernemental. Les patients recevront des médicaments conformément aux exigences établies des normes et protocoles nationaux pour le traitement des patients atteints du SHUa. L'enregistrement de la quantité de médicament utilisée sera effectué sur la base des informations contenues dans les journaux des patients, ainsi que de la documentation primaire.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
      • Kazan, Fédération Russe, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Fédération Russe, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Fédération Russe, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Fédération Russe, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Fédération Russe, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Fédération Russe, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Fédération Russe, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Fédération Russe, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Au moins 50 patients adultes et pédiatriques (à partir de 2 mois), avec un diagnostic confirmé de SHUa, qui répondent aux critères d'inscription.

La description

Critère d'intégration

  1. Consentement éclairé écrit à la participation à l'étude.
  2. Patients masculins et féminins âgés de 2 mois et plus présentant un diagnostic documenté de syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa).
  3. Au moment de l'inclusion dans l'étude, Elizaria® devrait être prescrit comme traitement pathogénique du SHUa ; Critère d'exclusion

1. Intolérance à l'éculizumab ou à d'autres composants du médicament.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Elizaria®
Éculizumab
Médicament: Elizaria®
Cycle d'induction : 900 mg (3 flacons de 30 mL, 10 mg/mL) en perfusion intraveineuse pendant 30 minutes une fois par semaine pendant 4 semaines. Traitement d'entretien : 1 200 mg (4 flacons de 30 mL, 10 mg/mL) en perfusion intraveineuse pendant 30 minutes au cours de la semaine 5, suivis de 1 200 mg tous les 14 jours.
Autres noms:
  • Éculizumab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du nombre de plaquettes par rapport au niveau de dépistage
Délai: 52 semaines
Modification de la numération plaquettaire à 52 semaines après le traitement avec le médicament à l'étude par rapport à la valeur initiale lors de la sélection
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement des taux de lactate déshydrogénase (LDH) par rapport au départ lors du dépistage
Délai: 52 semaines
Modification des taux de LDH à 52 semaines après le début du traitement médicamenteux à l'étude par rapport au départ lors de la sélection
52 semaines
Proportion de patients avec des taux de plaquettes normalisés
Délai: 52 semaines
Proportion de patients ayant une numération plaquettaire normale à 52 semaines après le début du traitement médicamenteux à l'étude
52 semaines
Proportion de patients sans événements de microangiopathie thrombotique (MAT)
Délai: 52 semaines
L'absence d'événements liés à la MAT est définie comme l'absence, pendant au moins 12 semaines, de : 1) une diminution du nombre de plaquettes supérieure à 25 % par rapport au départ lors du dépistage ; 2) plasmathérapie; 3) hémodialyse.
52 semaines
Proportion d'interventions liées à la MAT
Délai: 52 semaines
La proportion d'interventions liées à la MAT est définie comme (nombre de séances de plasmathérapie + nombre de séances d'hémodialyse) / nombre de jours-patients.
52 semaines
Proportion de patients ayant une réponse complète à la MAT
Délai: 52 semaines
La réponse complète de la MAT est définie comme l'absence d'anomalies des taux de LDH et de plaquettes + amélioration de la fonction rénale (diminution des taux de créatinine de 25 % ou plus par rapport à la valeur de référence lors du dépistage) lorsqu'elle est effectuée au moins deux tests consécutifs dans les 8 semaines
52 semaines
Modification du DFGe (ml/min./1,73 m2) par rapport au niveau de référence lors du dépistage ;
Délai: 52 semaines
Modification du DFGe (mL/min/1,73 m2) à 52 semaines après le début du traitement médicamenteux à l'étude à partir de la ligne de base lors de la sélection
52 semaines
Proportion de patients présentant une amélioration du débit de filtration glomérulaire (DFGe) de 15 ml/min/1,73 m2 ou plus par rapport au niveau de référence lors du dépistage.
Délai: 52 semaines
Proportion de patients avec une amélioration du DFGe de 15 ml/min/1,73 m2 ou plus à 52 semaines après le traitement avec le médicament à l'étude par rapport à la ligne de base lors de la sélection
52 semaines
Proportion de patients présentant une amélioration de plus d'un stade de l'insuffisance rénale chronique (IRC) par rapport à la valeur initiale lors du dépistage.
Délai: 52 semaines
Proportion de patients présentant une amélioration > = 1 stade de l'IRC à 52 semaines après le début du traitement médicamenteux à l'étude par rapport à la valeur initiale lors de la sélection
52 semaines
Proportion de patients présentant une augmentation du taux d'hémoglobine de plus de 20 g/l par rapport au taux de référence lors du dépistage.
Délai: 52 semaines
Proportion de patients présentant une augmentation du taux d'hémoglobine de plus de 20 g/l à 52 semaines après le début du traitement médicamenteux à l'étude par rapport à la valeur initiale lors de la sélection
52 semaines
Dynamique du niveau du complexe d'attaque membranaire (MAC) par rapport à la ligne de base lors de la visite 2
Délai: 52 semaines
Changements dans les niveaux de MAC à 52 semaines par rapport à la ligne de base
52 semaines
La fréquence et la gravité des événements indésirables (EI)
Délai: 52 semaines
Fréquence et gravité des événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables graves (EIG) et les EI associés à l'utilisation du médicament à l'étude
52 semaines
Proportion de patients avec des anticorps anti-médicament
Délai: 52 semaines
Proportion de patients avec des anticorps anti-médicament ; titre d'anticorps anti-médicament et leur activité neutralisante
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AO GENERIUM

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

28 février 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

30 avril 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 février 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2021

Première publication (Réel)

11 février 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ECU-aHUS-N01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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