Elizaria® 在 aHUS 患者中的观察性研究
2022年8月2日 更新者：AO GENERIUM
Elizaria® 长期致病治疗非典型溶血性尿毒症综合征患者的前瞻性观察研究
这是一项针对非典型溶血性尿毒症综合征患者的长期致病性 Elizaria® 疗法的疗效和安全性的多中心观察性非对照研究
研究概览
详细说明
筛选后，符合所有纳入/非纳入标准并接种脑膜炎球菌感染疫苗的患者接受 Elizaria® 治疗。
该研究计划包括至少 50 名接受 Elizaria ®进行 aHUS 治疗的患者。
该研究将包括长达 4 周的筛选期，包括必要时用脑膜炎球菌疫苗进行免疫，以及 52 周的治疗期。
药物将根据常规医疗实践开具处方。 因此，为了尽量减少评估的风险和主观性，将使用在治疗 aHUS 患者的常规实践中采用的方法。
研究人员招募诊断为 aHUS 的患者，这些患者具有病理学治疗的指征，并且正在接受政府计划下的 Elizaria®。 患者将根据治疗 aHUS 患者的国家标准和方案的既定要求接受药物治疗。 药物使用量的登记将根据患者日记中的信息以及主要文件进行。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kazan、俄罗斯联邦、420012
- Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
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Krasnoyarsk、俄罗斯联邦、660074
- Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
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Moscow、俄罗斯联邦、107014
- State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
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Moscow、俄罗斯联邦、119991
- Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
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Moscow、俄罗斯联邦、123182
- State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
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Moscow、俄罗斯联邦、129327
- State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
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Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、191104
- St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
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Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、198205
- St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
至少 50 名成人和儿童患者（2 个月起），确诊为 aHUS，符合入组标准。
描述
纳入标准
- 参与研究的书面知情同意书。
- 2 个月及以上有记录的非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 诊断的男性和女性患者。
- 到纳入研究时，Elizaria® 应作为 aHUS 的致病疗法；排除标准
1. 对 eculizumab 或药物的其他成分不耐受。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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伊丽莎莉亚®
依库珠单抗
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诱导周期：900 mg（3 瓶 30 mL，10 mg/mL）静脉输注 30 分钟，每周一次，持续 4 周。
维持治疗：第 5 周 1200 mg（4 瓶 30 mL，10 mg/mL）静脉输注 30 分钟，随后每 14 天 1200 mg。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与筛查水平相比血小板计数的变化
大体时间：52周
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与筛选时的基线相比，研究药物治疗后 52 周时血小板计数的变化
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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筛选时乳酸脱氢酶 (LDH) 水平相对于基线的变化
大体时间：52周
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从筛选时的基线开始研究药物治疗后 52 周时 LDH 水平的变化
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52周
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血小板水平正常化的患者比例
大体时间：52周
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研究药物治疗开始后 52 周时血小板计数正常的患者比例
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52周
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无血栓性微血管病 (TMA) 事件的患者比例
大体时间：52周
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没有 TMA 相关事件被定义为至少 12 周没有： 1) 筛选时血小板计数从基线下降超过 25%； 2）血浆疗法； 3）血液透析。
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52周
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TMA 相关干预措施的比例
大体时间：52周
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TMA 相关干预的比例定义为（血浆治疗疗程数 + 血液透析疗程数）/患者天数。
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52周
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TMA完全反应的患者比例
大体时间：52周
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完全 TMA 反应定义为在 8 周内进行至少两次连续测试时，LDH 和血小板水平没有异常 + 肾功能改善（肌酐水平比筛选时的基线值降低 25% 或更多）
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52周
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与筛选时的基线水平相比，eGFR 的变化（毫升/分钟/1.73 平方米）；
大体时间：52周
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EGFR 的变化 (mL/min/1.73m2)
从筛选时的基线开始研究药物治疗后 52 周
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52周
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与筛选时的基线水平相比，肾小球滤过率 (eGFR) 提高 15 毫升/分钟/1.73 平方米或更多的患者比例。
大体时间：52周
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EGFR 改善 15 ml/min/1.73m2 的患者比例
与筛选时的基线相比，研究药物治疗后 52 周或更多
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52周
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与筛选时的基线相比，慢性肾病 (CKD) 改善 1 级以上的患者比例。
大体时间：52周
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与筛选时的基线相比，研究药物治疗开始后 52 周时 CKD 改善 >=1 级的患者比例
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52周
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与筛选时的基线水平相比，血红蛋白水平增加超过 20 g / l 的患者比例。
大体时间：52周
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与筛选时的基线相比，研究药物治疗开始后 52 周血红蛋白水平升高超过 20 g/l 的患者比例
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52周
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与访问 2 时的基线相比，膜攻击复合体 (MAC) 水平的动态变化
大体时间：52周
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与基线相比，52 周时 MAC 水平的变化
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52周
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不良事件 (AE) 的频率和严重程度
大体时间：52周
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不良事件 (AE) 的频率和严重程度，包括严重不良事件 (SAE) 和与研究药物使用相关的 AE
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52周
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具有抗药抗体的患者比例
大体时间：52周
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具有抗药抗体的患者比例；抗药抗体滴度及其中和活性
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月19日
初级完成 (实际的)
2022年2月28日
研究完成 (实际的)
2022年4月30日
研究注册日期
首次提交
2021年2月8日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月8日
首次发布 (实际的)
2021年2月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年8月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月2日
最后验证
2022年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ECU-aHUS-N01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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伊丽莎莉亚®的临床试验
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Chung-Ang University Hosptial, Chung-Ang University...未知
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