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Estudo observacional de Elizaria® em pacientes com SHUa

2 de agosto de 2022 atualizado por: AO GENERIUM

Estudo Observacional Prospectivo do Tratamento Patogênico de Longo Prazo com Elizaria® em Pacientes com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica

É um estudo observacional multicêntrico não comparativo da eficácia e segurança da terapia patogenética de longo prazo com Elizaria® em pacientes com Síndrome Hemolítico-Urêmica atípica

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Após a triagem, os pacientes que atendiam a todos os critérios de inclusão/não inclusão e vacinados contra infecções meningocócicas foram tratados com Elizaria®.

O estudo está planejado para incluir pelo menos 50 pacientes recebendo Elizaria® para o tratamento de SHUa.

O estudo consistirá em um período de triagem de até 4 semanas, incluindo, se necessário, imunização com vacina meningocócica, um período de tratamento de 52 semanas.

A medicação será prescrita de acordo com a prática médica de rotina. Assim, para minimizar os riscos e a subjetividade das avaliações, serão utilizados os métodos adotados na prática rotineira do tratamento de pacientes com SHUa.

Os investigadores inscrevem pacientes com diagnóstico de SHUa que têm indicações para terapia patogenética e que estão recebendo Elizaria® de acordo com o programa governamental. Os pacientes receberão medicamentos de acordo com os requisitos estabelecidos pelos padrões e protocolos nacionais para o tratamento de pacientes com SHUa. O registro da quantidade do medicamento utilizado será feito com base nas informações do Diário do Paciente, bem como na documentação primária.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Kazan, Federação Russa, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Federação Russa, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Federação Russa, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Federação Russa, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Federação Russa, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Federação Russa, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Federação Russa, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Federação Russa, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pelo menos 50 pacientes adultos e pediátricos (a partir de 2 meses), com diagnóstico confirmado de SHUa, que atendam aos critérios de inclusão.

Descrição

Critério de inclusão

  1. Consentimento informado por escrito para participação no estudo.
  2. Pacientes do sexo masculino e feminino com idade igual ou superior a 2 meses com diagnóstico documentado de síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa).
  3. No momento da inclusão no estudo, Elizaria® deve ser prescrito como terapia patogenética para SHUa; Critério de exclusão

1. Intolerância ao eculizumabe ou outros componentes da droga.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Elizaria®
Eculizumabe
Medicamento: Elizaria®
Ciclo de indução: 900 mg (3 frascos de 30 mL, 10 mg/mL) infusão intravenosa por 30 minutos uma vez por semana durante 4 semanas. Terapia de manutenção: 1200 mg (4 frascos de 30 mL, 10 mg/mL) por infusão intravenosa por 30 minutos na semana 5, seguido de 1200 mg a cada 14 dias.
Outros nomes:
  • Eculizumabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na contagem de plaquetas em comparação com o nível de triagem
Prazo: 52 semanas
Alteração na contagem de plaquetas em 52 semanas após o tratamento com o medicamento do estudo em comparação com a linha de base na triagem
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos níveis de lactato desidrogenase (LDH) desde a linha de base na triagem
Prazo: 52 semanas
Alteração nos níveis de LDH na semana 52 após o início do tratamento com o medicamento do estudo desde o início na triagem
52 semanas
Proporção de pacientes com níveis de plaquetas normalizados
Prazo: 52 semanas
Proporção de pacientes com contagem de plaquetas normal em 52 semanas após o início do tratamento medicamentoso do estudo
52 semanas
Proporção de pacientes sem eventos de microangiopatia trombótica (TMA)
Prazo: 52 semanas
A ausência de eventos relacionados à TMA é definida como a ausência, por pelo menos 12 semanas, de: 1) uma diminuição na contagem de plaquetas maior que 25% da linha de base na triagem; 2) terapia de plasma; 3) hemodiálise.
52 semanas
Proporção de intervenções relacionadas à MAT
Prazo: 52 semanas
A proporção de intervenções relacionadas à MAT é definida como (número de sessões de plasmaterapia + número de sessões de hemodiálise) / número de pacientes-dia.
52 semanas
Proporção de pacientes com resposta completa de TMA
Prazo: 52 semanas
A resposta completa do TMA é definida como a ausência de anormalidades nos níveis de LDH e plaquetas + melhora na função renal (diminuição dos níveis de creatinina em 25% ou mais em comparação com o valor basal na triagem) quando realizado pelo menos dois testes consecutivos em 8 semanas
52 semanas
Alteração na eGFR (ml / min. / 1,73m2) em comparação com o nível basal na triagem;
Prazo: 52 semanas
Alteração na eGFR (mL/min/1,73m2) às 52 semanas após o início do tratamento medicamentoso do estudo desde o início na triagem
52 semanas
Proporção de pacientes com melhora na taxa de filtração glomerular (eGFR) de 15 ml/min/1,73m2 ou mais em comparação com o nível basal na triagem.
Prazo: 52 semanas
Proporção de pacientes com melhora na eGFR de 15 ml/min/1,73m2 ou mais em 52 semanas após o tratamento com o medicamento do estudo em comparação com a linha de base na triagem
52 semanas
Proporção de pacientes com mais de 1 estágio de melhora na doença renal crônica (DRC) em comparação com a linha de base na triagem.
Prazo: 52 semanas
Proporção de pacientes com >=1 estágio de melhora na DRC em 52 semanas após o início do tratamento medicamentoso do estudo em comparação com a linha de base na triagem
52 semanas
Proporção de pacientes com aumento no nível de hemoglobina superior a 20 g/l em comparação com o nível basal na triagem.
Prazo: 52 semanas
Proporção de pacientes com um aumento no nível de hemoglobina de mais de 20 g/l na 52ª semana após o início do tratamento medicamentoso do estudo em comparação com a linha de base na triagem
52 semanas
Dinâmica do nível do complexo de ataque à membrana (MAC) em comparação com a linha de base na Visita 2
Prazo: 52 semanas
Alterações nos níveis de MAC na semana 52 em comparação com a linha de base
52 semanas
A frequência e a gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: 52 semanas
Frequência e gravidade dos eventos adversos (EAs), incluindo eventos adversos graves (SAEs) e AEs associados ao uso do medicamento em estudo
52 semanas
Proporção de pacientes com anticorpos antidrogas
Prazo: 52 semanas
Proporção de pacientes com anticorpos antidrogas; título de anticorpos antidrogas e sua atividade neutralizante
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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AO GENERIUM

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

28 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

30 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

11 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de agosto de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de agosto de 2022

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ECU-aHUS-N01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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