Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Observationele studie van Elizaria® bij aHUS-patiënten

2 augustus 2022 bijgewerkt door: AO GENERIUM

Prospectieve observationele studie van langdurige pathogene behandeling van Elizaria® bij patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom

Het is een multicenter observationeel niet-vergelijkend onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van langdurige pathogenetische Elizaria®-therapie bij patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na screening werden patiënten die voldeden aan alle inclusie-/niet-inclusiecriteria en die gevaccineerd waren tegen meningokokkeninfecties, behandeld met Elizaria®.

Het is de bedoeling dat de studie ten minste 50 patiënten omvat die Elizaria® krijgen voor de aHUS-behandeling.

De studie zal bestaan ​​uit een screeningsperiode van maximaal 4 weken, inclusief, indien nodig, immunisatie met meningokokkenvaccin, een behandelingsperiode van 52 weken.

Medicatie zal worden voorgeschreven in overeenstemming met de gebruikelijke medische praktijk. Om de risico's en subjectiviteit van beoordelingen te minimaliseren, zullen de methoden worden gebruikt die worden gebruikt in de routinepraktijk van de behandeling van patiënten met aHUS.

Onderzoekers schrijven patiënten in met aHUS-diagnose die indicaties hebben voor pathogenetische therapie en die Elizaria® krijgen in het kader van het overheidsprogramma. Patiënten zullen medicatie krijgen in overeenstemming met de vastgestelde vereisten van nationale normen en protocollen voor de behandeling van patiënten met aHUS. De registratie van de gebruikte hoeveelheid van het geneesmiddel zal worden uitgevoerd op basis van informatie in de patiëntendagboeken en primaire documentatie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Kazan, Russische Federatie, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Russische Federatie, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Russische Federatie, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Russische Federatie, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Russische Federatie, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Russische Federatie, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Russische Federatie, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Minstens 50 volwassen en pediatrische patiënten (vanaf 2 maanden), met een bevestigde diagnose van aHUS, die voldoen aan de inschrijvingscriteria.

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan de studie.
  2. Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 2 maanden en ouder met een gedocumenteerde diagnose van atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS).
  3. Op het moment van opname in het onderzoek moet Elizaria® worden voorgeschreven als pathogenetische therapie voor aHUS; Uitsluitingscriteria

1. Intolerantie voor eculizumab of andere bestanddelen van het geneesmiddel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Elizaria®
Eculizumab
Geneesmiddel: Elizaria®
Inductiecyclus: 900 mg (3 injectieflacons van 30 ml, 10 mg/ml) intraveneuze infusie gedurende 30 minuten eenmaal per week gedurende 4 weken. Onderhoudstherapie: 1200 mg (4 injectieflacons van 30 ml, 10 mg/ml) intraveneuze infusie gedurende 30 minuten in week 5, gevolgd door 1200 mg om de 14 dagen.
Andere namen:
  • Eculizumab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in het aantal bloedplaatjes in vergelijking met het screeningniveau
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in het aantal bloedplaatjes 52 weken na behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel in vergelijking met de uitgangswaarde bij screening
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in lactaatdehydrogenase (LDH)-waarden ten opzichte van baseline bij screening
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in LDH-waarden 52 weken na aanvang van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel ten opzichte van baseline bij screening
52 weken
Percentage patiënten met genormaliseerde niveaus van bloedplaatjes
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage patiënten met een normaal aantal bloedplaatjes 52 weken na aanvang van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel
52 weken
Percentage patiënten zonder voorvallen van trombotische microangiopathie (TMA).
Tijdsspanne: 52 weken
De afwezigheid van TMA-gerelateerde gebeurtenissen wordt gedefinieerd als de afwezigheid, gedurende ten minste 12 weken, van: 1) een afname van het aantal bloedplaatjes met meer dan 25% ten opzichte van de uitgangswaarde bij screening; 2) plasmatherapie; 3) hemodialyse.
52 weken
Aandeel TMA-gerelateerde interventies
Tijdsspanne: 52 weken
Het aandeel TMA-gerelateerde interventies is gedefinieerd als (aantal plasmatherapiesessies + aantal hemodialysesessies) / aantal patiëntdagen.
52 weken
Percentage patiënten met volledige TMA-respons
Tijdsspanne: 52 weken
Volledige TMA-respons wordt gedefinieerd als de afwezigheid van afwijkingen in LDH en bloedplaatjes + verbetering van de nierfunctie (daling van creatininespiegels met 25% of meer in vergelijking met de uitgangswaarde bij screening) bij uitvoering van ten minste twee opeenvolgende tests binnen 8 weken
52 weken
Verandering in eGFR (ml / min. / 1,73 m2) vergeleken met het basislijnniveau bij screening;
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering in eGFR (ml/min/1,73 m2) 52 weken na aanvang van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel vanaf baseline bij screening
52 weken
Percentage patiënten met een verbetering van de glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van 15 ml / min / 1,73 m2 of meer in vergelijking met het uitgangsniveau bij screening.
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage patiënten met een verbetering van de eGFR van 15 ml/min/1,73 m2 of meer 52 weken na behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel in vergelijking met de uitgangswaarde bij screening
52 weken
Percentage patiënten met meer dan 1 stadium verbetering van chronische nierziekte (CKD) in vergelijking met baseline bij screening.
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage patiënten met >=1 stadium verbetering in CKD 52 weken na aanvang van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel vergeleken met baseline bij screening
52 weken
Percentage patiënten met een stijging van het hemoglobinegehalte van meer dan 20 g/l in vergelijking met het uitgangsniveau bij screening.
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage patiënten met een stijging van het hemoglobinegehalte van meer dan 20 g/l 52 weken na de start van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel vergeleken met de uitgangswaarde bij screening
52 weken
Dynamiek van het niveau van het membraanaanvalcomplex (MAC) vergeleken met de basislijn bij bezoek 2
Tijdsspanne: 52 weken
Veranderingen in MAC-waarden na 52 weken in vergelijking met baseline
52 weken
De frequentie en ernst van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 52 weken
Frequentie en ernst van ongewenste voorvallen (AE's), inclusief ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) en bijwerkingen die verband houden met het gebruik van onderzoeksgeneesmiddelen
52 weken
Percentage patiënten met antidrug-antilichamen
Tijdsspanne: 52 weken
Percentage patiënten met antistoffen tegen geneesmiddelen; titer van antidrug-antilichamen en hun neutraliserende activiteit
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AO GENERIUM

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 april 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 februari 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ECU-aHUS-N01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Elizaria®

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Algeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren