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Estudio observacional de Elizaria® en pacientes con SHUa

2 de agosto de 2022 actualizado por: AO GENERIUM

Estudio Observacional Prospectivo del Tratamiento Patogénico a Largo Plazo de Elizaria® en Pacientes con Síndrome Urémico Hemolítico Atípico

Es un estudio multicéntrico observacional no comparativo de la eficacia y seguridad de la terapia patogénica a largo plazo con Elizaria® en pacientes con Síndrome Urémico Hemolítico atípico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de la selección, los pacientes que cumplían con todos los criterios de inclusión/no inclusión y que estaban vacunados contra las infecciones meningocócicas fueron tratados con Elizaria®.

Está previsto que el estudio incluya al menos 50 pacientes que reciban Elizaria® para el tratamiento del SHUa.

El estudio consistirá en un periodo de cribado de hasta 4 semanas, incluyendo, en caso necesario, inmunización con vacuna antimeningocócica, un periodo de tratamiento de 52 semanas.

La medicación se prescribirá de acuerdo con la práctica médica habitual. En consecuencia, para minimizar los riesgos y la subjetividad de las valoraciones se utilizarán los métodos adoptados en la práctica habitual de tratamiento de pacientes con SHUa.

Los investigadores inscriben a pacientes con diagnóstico de SHUa que tienen indicaciones para terapia patogénica y que están recibiendo Elizaria® bajo el programa gubernamental. Los pacientes recibirán la medicación de acuerdo con los requisitos establecidos en las normas y protocolos nacionales para el tratamiento de pacientes con SHUa. El registro de la cantidad del fármaco utilizado se realizará sobre la base de la información de los Diarios del Paciente, así como de la documentación primaria.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
      • Kazan, Federación Rusa, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Federación Rusa, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Federación Rusa, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Federación Rusa, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Federación Rusa, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Federación Rusa, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Federación Rusa, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Federación Rusa, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Al menos 50 pacientes adultos y pediátricos (a partir de 2 meses), con diagnóstico confirmado de SHUa, que cumplan los criterios de inclusión.

Descripción

Criterios de inclusión

  1. Consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
  2. Pacientes masculinos y femeninos a partir de los 2 meses de edad con diagnóstico documentado de síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS).
  3. En el momento de la inclusión en el estudio, Elizaria® debe prescribirse como terapia patogénica para SHUa; Criterio de exclusión

1. Intolerancia al eculizumab, u otros componentes del medicamento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Elizaria®
Eculizumab
Droga: Elizaria®
Ciclo de inducción: infusión intravenosa de 900 mg (3 viales de 30 ml, 10 mg/ml) durante 30 minutos una vez a la semana durante 4 semanas. Terapia de mantenimiento: infusión intravenosa de 1200 mg (4 viales de 30 ml, 10 mg/ml) durante 30 minutos en la semana 5, seguida de 1200 mg cada 14 días.
Otros nombres:
  • Eculizumab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el recuento de plaquetas en comparación con el nivel de detección
Periodo de tiempo: 52 semana
Cambio en el recuento de plaquetas a las 52 semanas después del tratamiento con el fármaco del estudio en comparación con el valor inicial en la selección
52 semana

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) desde el inicio en la selección
Periodo de tiempo: 52 semana
Cambio en los niveles de LDH a las 52 semanas después de comenzar el tratamiento con el fármaco del estudio desde el inicio en la selección
52 semana
Proporción de pacientes con niveles de plaquetas normalizados
Periodo de tiempo: 52 semana
Proporción de pacientes con recuento de plaquetas normal a las 52 semanas después del inicio del tratamiento con el fármaco del estudio
52 semana
Proporción de pacientes sin eventos de microangiopatía trombótica (MAT)
Periodo de tiempo: 52 semana
La ausencia de eventos relacionados con MAT se define como la ausencia, durante al menos 12 semanas, de: 1) una disminución en el recuento de plaquetas superior al 25 % desde el inicio en la selección; 2) terapia de plasma; 3) hemodiálisis.
52 semana
Proporción de intervenciones relacionadas con MAT
Periodo de tiempo: 52 semana
La proporción de intervenciones relacionadas con MAT se define como (número de sesiones de terapia de plasma + número de sesiones de hemodiálisis) / número de días de paciente.
52 semana
Proporción de pacientes con respuesta completa a MAT
Periodo de tiempo: 52 semana
La respuesta completa de MAT se define como la ausencia de anomalías en los niveles de LDH y plaquetas + mejora de la función renal (disminución de los niveles de creatinina en un 25 % o más en comparación con el valor inicial en el cribado) cuando se realizan al menos dos pruebas consecutivas en un plazo de 8 semanas
52 semana
Cambio en eGFR (ml/min./1,73 m2) en comparación con el nivel inicial en la selección;
Periodo de tiempo: 52 semana
Cambio en eGFR (mL/min/1.73m2) a las 52 semanas después del inicio del tratamiento con el fármaco del estudio desde el inicio en la selección
52 semana
Proporción de pacientes con una mejora en la tasa de filtración glomerular (TFGe) de 15 ml/min/1,73 m2 o más en comparación con el nivel inicial en la selección.
Periodo de tiempo: 52 semana
Proporción de pacientes con mejoría en eGFR de 15 ml/min/1,73m2 o más a las 52 semanas después del tratamiento con el fármaco del estudio en comparación con el valor inicial en la selección
52 semana
Proporción de pacientes con más de 1 etapa de mejora en la enfermedad renal crónica (ERC) en comparación con el valor inicial en la selección.
Periodo de tiempo: 52 semana
Proporción de pacientes con >= 1 etapa de mejora en la ERC a las 52 semanas después del inicio del tratamiento con el fármaco del estudio en comparación con el valor inicial en la selección
52 semana
Proporción de pacientes con un aumento en el nivel de hemoglobina de más de 20 g/l en comparación con el nivel de referencia en la selección.
Periodo de tiempo: 52 semana
Proporción de pacientes con un aumento en el nivel de hemoglobina de más de 20 g/l a las 52 semanas después del inicio del tratamiento con el fármaco del estudio en comparación con el valor inicial en la selección
52 semana
Dinámica del nivel del complejo de ataque a la membrana (MAC) en comparación con el valor inicial en la Visita 2
Periodo de tiempo: 52 semana
Cambios en los niveles de CAM a las 52 semanas en comparación con la línea de base
52 semana
La frecuencia y la gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (AE), incluidos los eventos adversos graves (SAE) y los AE asociados con el uso del fármaco del estudio
52 semanas
Proporción de pacientes con anticuerpos antidrogas
Periodo de tiempo: 52 semanas
Proporción de pacientes con anticuerpos antidrogas; título de anticuerpos antidrogas y su actividad neutralizante
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

28 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

30 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

11 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de agosto de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2022

Última verificación

1 de febrero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ECU-aHUS-N01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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