Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie av Elizaria® hos aHUS-pasienter

2. august 2022 oppdatert av: AO GENERIUM

Prospektiv observasjonsstudie av langsiktig patogen behandling av Elizaria® hos pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom

Det er en multisenter observasjons ikke-komparativ studie av effektiviteten og sikkerheten til langsiktig patogenetisk Elizaria®-behandling hos pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter screening ble pasienter som oppfyller alle inklusjons-/ikke-inklusjonskriteriene og vaksinert mot meningokokkinfeksjoner behandlet med Elizaria®.

Studien er planlagt å inkludere minst 50 pasienter som får Elizaria® for aHUS-behandlingen.

Studien vil bestå av en screeningperiode på inntil 4 uker, inkludert om nødvendig immunisering med meningokokkvaksine, en behandlingsperiode på 52 uker.

Medisiner vil bli foreskrevet i samsvar med rutinemessig medisinsk praksis. For å minimere risikoen og subjektiviteten til vurderinger, vil metodene som brukes i rutinepraksisen for behandling av pasienter med aHUS bli brukt.

Etterforskere registrerer pasienter med aHUS-diagnose som har indikasjoner for patogenetisk terapi og som mottar Elizaria® under regjeringsprogrammet. Pasienter vil få medisiner i samsvar med etablerte krav i nasjonale standarder og protokoller for behandling av pasienter med aHUS. Registreringen av mengde legemiddel som brukes vil bli utført på grunnlag av opplysninger i Pasientdagbøkene, samt primærdokumentasjon.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Kazan, Den russiske føderasjonen, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Den russiske føderasjonen, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Minst 50 voksne og pediatriske pasienter (fra 2 måneder), med bekreftet diagnose aHUS, som oppfyller innmeldingskriteriene.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Skriftlig informert samtykke til studiedeltakelse.
  2. Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 2 måneder og eldre med dokumentert atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) diagnose.
  3. Ved tidspunktet for inkludering i studien bør Elizaria® forskrives som en patogenetisk terapi for aHUS; Eksklusjonskriterier

1. Intoleranse mot eculizumab, eller andre komponenter av legemidlet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Elizaria®
Eculizumab
Legemiddel: Elizaria®
Induksjonssyklus: 900 mg (3 hetteglass med 30 ml, 10 mg/ml) intravenøs infusjon i 30 minutter en gang i uken i 4 uker. Vedlikeholdsbehandling: 1200 mg (4 hetteglass à 30 ml, 10 mg/ml) intravenøs infusjon i 30 minutter i uke 5, etterfulgt av 1200 mg hver 14. dag.
Andre navn:
  • Eculizumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i antall blodplater sammenlignet med screeningsnivået
Tidsramme: 52 uke
Endring i antall blodplater ved 52 uker etter behandling med studiemedisin sammenlignet med baseline ved screening
52 uke

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i nivåer av laktatdehydrogenase (LDH) fra baseline ved screening
Tidsramme: 52 uke
Endring i LDH-nivåer ved 52 uker etter oppstart av studiemedikamentell behandling fra baseline ved screening
52 uke
Andel pasienter med normaliserte blodplatenivåer
Tidsramme: 52 uke
Andel pasienter med normalt antall blodplater ved 52 uker etter oppstart av studiemedikamentell behandling
52 uke
Andel pasienter uten trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsramme: 52 uke
Fravær av TMA-relaterte hendelser er definert som fravær, i minst 12 uker, av: 1) en reduksjon i antall blodplater større enn 25 % fra baseline ved screening; 2) plasmaterapi; 3) hemodialyse.
52 uke
Andel TMA-relaterte intervensjoner
Tidsramme: 52 uke
Andelen TMA-relaterte intervensjoner er definert som (antall plasmaterapisesjoner + antall hemodialysesesjoner) / antall pasientdøgn.
52 uke
Andel pasienter med fullstendig TMA-respons
Tidsramme: 52 uke
Fullstendig TMA-respons er definert som fravær av abnormiteter i LDH og blodplatenivåer + forbedring av nyrefunksjonen (reduksjon i kreatininnivåer med 25 % eller mer sammenlignet med baselineverdien på screening) når det utføres minst to påfølgende tester innen 8 uker
52 uke
Endring i eGFR (ml / min. / 1,73m2) sammenlignet med baseline-nivået ved screening;
Tidsramme: 52 uke
Endring i eGFR (mL/min/1,73m2) ved 52 uker etter oppstart av studiemedikamentell behandling fra baseline ved screening
52 uke
Andel pasienter med en forbedring i glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på 15 ml/min/1,73m2 eller mer sammenlignet med baseline-nivået ved screening.
Tidsramme: 52 uke
Andel pasienter med bedring i eGFR på 15 ml/min/1,73m2 eller mer ved 52 uker etter behandling med studiemedisin sammenlignet med baseline ved screening
52 uke
Andel pasienter med mer enn 1 stadium-forbedring i kronisk nyresykdom (CKD) sammenlignet med baseline ved screening.
Tidsramme: 52 uke
Andel pasienter med >=1 stadium forbedring i CKD ved 52 uker etter oppstart av studiemedikamentell behandling sammenlignet med baseline ved screening
52 uke
Andel pasienter med en økning i hemoglobinnivå på mer enn 20 g / l sammenlignet med baseline-nivået ved screening.
Tidsramme: 52 uke
Andel pasienter med en økning i hemoglobinnivå på mer enn 20 g/l 52 uker etter start av studiemedikamentell behandling sammenlignet med baseline ved screening
52 uke
Dynamikk av membranangrepskompleks (MAC) nivå sammenlignet med baseline ved besøk 2
Tidsramme: 52 uke
Endringer i MAC-nivåer ved 52 uker sammenlignet med baseline
52 uke
Hyppigheten og alvorlighetsgraden av bivirkninger (AE)
Tidsramme: 52 uker
Frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE) og AE assosiert med studiemedisinbruk
52 uker
Andel pasienter med antistoff-antistoffer
Tidsramme: 52 uker
Andel pasienter med antistoff antistoffer; titer av antistoff-antistoffer og deres nøytraliserende aktivitet
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AO GENERIUM

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

28. februar 2022

Studiet fullført (Faktiske)

30. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

11. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2022

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ECU-aHUS-N01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere