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Beobachtungsstudie zu Elizaria® bei aHUS-Patienten

2. August 2022 aktualisiert von: AO GENERIUM

Prospektive Beobachtungsstudie zur pathogenen Langzeitbehandlung von Elizaria® bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom

Es handelt sich um eine multizentrische, nicht vergleichende Beobachtungsstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer pathogenetischen Langzeittherapie mit Elizaria® bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nach dem Screening wurden Patienten, die alle Einschluss-/Nichteinschlusskriterien erfüllten und gegen Meningokokkeninfektionen geimpft waren, mit Elizaria® behandelt.

Die Studie soll mindestens 50 Patienten umfassen, die Elizaria® für die aHUS-Behandlung erhalten.

Die Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, einschließlich, falls erforderlich, Immunisierung mit Meningokokken-Impfstoff, einem Behandlungszeitraum von 52 Wochen.

Die Verschreibung von Medikamenten erfolgt in Übereinstimmung mit der routinemäßigen medizinischen Praxis. Dementsprechend werden zur Minimierung der Risiken und der Subjektivität der Beurteilungen die Methoden verwendet, die in der Routinepraxis der Behandlung von Patienten mit aHUS angewendet werden.

Prüfärzte nehmen Patienten mit aHUS-Diagnose auf, die Indikationen für eine pathogenetische Therapie haben und die Elizaria® im Rahmen des Regierungsprogramms erhalten. Die Patienten erhalten Medikamente gemäß den festgelegten Anforderungen der nationalen Standards und Protokolle für die Behandlung von Patienten mit aHUS. Die Registrierung der Menge des verwendeten Arzneimittels erfolgt auf der Grundlage der Informationen in den Patiententagebüchern sowie der Primärdokumentation.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Kazan, Russische Föderation, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Russische Föderation, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Russische Föderation, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Russische Föderation, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Russische Föderation, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Russische Föderation, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Mindestens 50 erwachsene und pädiatrische Patienten (ab 2 Monaten) mit einer bestätigten Diagnose von aHUS, die die Aufnahmekriterien erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Schriftliche Einverständniserklärung zur Studienteilnahme.
  2. Männliche und weibliche Patienten im Alter von 2 Monaten und älter mit dokumentierter Diagnose eines atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS).
  3. Zum Zeitpunkt des Studieneinschlusses sollte Elizaria® als pathogenetische Therapie für aHUS verschrieben werden; Ausschlusskriterien

1. Intoleranz gegenüber Eculizumab oder anderen Bestandteilen des Arzneimittels.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Elizaria®
Eculizumab
Arzneimittel: Elizaria®
Induktionszyklus: 900 mg (3 Durchstechflaschen mit 30 ml, 10 mg/ml) intravenöse Infusion für 30 Minuten einmal wöchentlich für 4 Wochen. Erhaltungstherapie: 1200 mg (4 Durchstechflaschen mit 30 ml, 10 mg/ml) intravenöse Infusion für 30 Minuten in Woche 5, gefolgt von 1200 mg alle 14 Tage.
Andere Namen:
  • Eculizumab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Thrombozytenzahl im Vergleich zum Screeninglevel
Zeitfenster: 52 Woche
Veränderung der Thrombozytenzahl 52 Wochen nach der Behandlung mit dem Studienmedikament im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening
52 Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert beim Screening
Zeitfenster: 52 Woche
Veränderung der LDH-Spiegel 52 Wochen nach Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament gegenüber dem Ausgangswert beim Screening
52 Woche
Anteil der Patienten mit normalisierten Thrombozytenwerten
Zeitfenster: 52 Woche
Anteil der Patienten mit normaler Thrombozytenzahl 52 Wochen nach Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament
52 Woche
Anteil der Patienten ohne thrombotische Mikroangiopathie (TMA)-Ereignisse
Zeitfenster: 52 Woche
Das Fehlen von TMA-bedingten Ereignissen ist definiert als das Fehlen von mindestens 12 Wochen lang: 1) einer Abnahme der Thrombozytenzahl um mehr als 25 % gegenüber dem Ausgangswert beim Screening; 2) Plasmatherapie; 3) Hämodialyse.
52 Woche
Anteil TMA-bezogener Eingriffe
Zeitfenster: 52 Woche
Der Anteil der TMA-bezogenen Eingriffe ist definiert als (Anzahl der Plasmatherapiesitzungen + Anzahl der Hämodialysesitzungen) / Anzahl der Patiententage.
52 Woche
Anteil der Patienten mit vollständigem TMA-Ansprechen
Zeitfenster: 52 Woche
Vollständiges TMA-Ansprechen ist definiert als das Fehlen von Anomalien der LDH- und Thrombozytenwerte + Verbesserung der Nierenfunktion (Abnahme der Kreatininwerte um 25 % oder mehr im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening), wenn mindestens zwei aufeinanderfolgende Tests innerhalb von 8 Wochen durchgeführt wurden
52 Woche
Änderung der eGFR (ml / min. / 1,73 m2) im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening;
Zeitfenster: 52 Woche
Änderung der eGFR (ml/min/1,73 m2) 52 Wochen nach Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament ab Studienbeginn beim Screening
52 Woche
Anteil der Patienten mit einer Verbesserung der glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von 15 ml / min / 1,73 m2 oder mehr im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening.
Zeitfenster: 52 Woche
Anteil der Patienten mit einer Verbesserung der eGFR von 15 ml/min/1,73 m2 oder mehr 52 Wochen nach der Behandlung mit dem Studienmedikament im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening
52 Woche
Anteil der Patienten mit mehr als 1 Stufe Verbesserung der chronischen Nierenerkrankung (CKD) im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening.
Zeitfenster: 52 Woche
Anteil der Patienten mit >=1 Stufe Verbesserung der CKD 52 Wochen nach Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening
52 Woche
Anteil der Patienten mit einem Anstieg des Hämoglobinspiegels von mehr als 20 g / l im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening.
Zeitfenster: 52 Woche
Anteil der Patienten mit einem Anstieg des Hämoglobinspiegels von mehr als 20 g/l 52 Wochen nach Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament im Vergleich zum Ausgangswert beim Screening
52 Woche
Dynamik des Membranangriffskomplexes (MAC) im Vergleich zum Ausgangswert bei Besuch 2
Zeitfenster: 52 Woche
Veränderungen der MAC-Werte nach 52 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert
52 Woche
Die Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 52 Wochen
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs), einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und UEs im Zusammenhang mit der Verwendung des Studienmedikaments
52 Wochen
Anteil der Patienten mit Anti-Drug-Antikörpern
Zeitfenster: 52 Wochen
Anteil der Patienten mit Anti-Drug-Antikörpern; Titer von Antidrug-Antikörpern und ihre neutralisierende Aktivität
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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AO GENERIUM

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. August 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECU-aHUS-N01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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