Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie av Elizaria® hos aHUS-patienter

2 augusti 2022 uppdaterad av: AO GENERIUM

Prospektiv observationsstudie av långvarig patogen behandling av Elizaria® hos patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom

Det är en observationell icke-jämförande multicenterstudie av effektiviteten och säkerheten av långtidspatogenetisk Elizaria®-behandling hos patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Efter screening behandlades patienter som uppfyllde alla inklusions-/icke-inklusionskriterier och vaccinerade mot meningokockinfektioner med Elizaria®.

Studien är planerad att omfatta minst 50 patienter som får Elizaria® för aHUS-behandlingen.

Studien kommer att bestå av en screeningperiod på upp till 4 veckor, inklusive vid behov immunisering med meningokockvaccin, en behandlingsperiod på 52 veckor.

Medicin kommer att ordineras i enlighet med rutinmässig medicinsk praxis. För att minimera riskerna och subjektiviteten av bedömningar kommer de metoder som används i rutinpraxis för att behandla patienter med aHUS att användas.

Utredare registrerar patienter med aHUS-diagnos som har indikationer för patogenetisk terapi och som får Elizaria® under det statliga programmet. Patienterna kommer att få medicin i enlighet med de fastställda kraven i nationella standarder och protokoll för behandling av patienter med aHUS. Registreringen av mängden av det använda läkemedlet kommer att utföras på basis av information i Patientdagböckerna, samt primär dokumentation.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Ryska Federationen
      • Kazan, Ryska Federationen, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Ryska Federationen, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Ryska Federationen, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Ryska Federationen, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Ryska Federationen, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Ryska Federationen, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Ryska Federationen, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Ryska Federationen, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Minst 50 vuxna och pediatriska patienter (från 2 månader), med en bekräftad diagnos av aHUS, som uppfyller inskrivningskriterierna.

Beskrivning

Inklusionskriterier

  1. Skriftligt informerat samtycke till studiedeltagande.
  2. Manliga och kvinnliga patienter i åldern 2 månader och äldre med dokumenterad diagnos av atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS).
  3. Vid tidpunkten för inkludering i studien bör Elizaria® förskrivas som en patogenetisk terapi för aHUS; Exklusions kriterier

1. Intolerans mot eculizumab eller andra komponenter i läkemedlet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Elizaria®
Eculizumab
Läkemedel: Elizaria®
Induktionscykel: 900 mg (3 injektionsflaskor med 30 ml, 10 mg/ml) intravenös infusion i 30 minuter en gång i veckan i 4 veckor. Underhållsbehandling: 1200 mg (4 injektionsflaskor med 30 ml, 10 mg/ml) intravenös infusion i 30 minuter i vecka 5, följt av 1200 mg var 14:e dag.
Andra namn:
  • Eculizumab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av trombocytantal jämfört med screeningnivån
Tidsram: 52 vecka
Förändring i trombocytantal vid 52 veckor efter behandling med studieläkemedlet jämfört med baseline vid screening
52 vecka

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i laktatdehydrogenasnivåer (LDH) från baslinjen vid screening
Tidsram: 52 vecka
Förändring i LDH-nivåer 52 veckor efter påbörjad studieläkemedelsbehandling från baslinjen vid screening
52 vecka
Andel patienter med normaliserade blodplättsnivåer
Tidsram: 52 vecka
Andel patienter med normalt trombocytantal vid 52 veckor efter påbörjad studieläkemedelsbehandling
52 vecka
Andel patienter utan trombotisk mikroangiopati (TMA) händelser
Tidsram: 52 vecka
Frånvaron av TMA-relaterade händelser definieras som frånvaron, under minst 12 veckor, av: 1) en minskning av antalet trombocyter med mer än 25 % från baslinjen vid screening; 2) plasmaterapi; 3) hemodialys.
52 vecka
Andel TMA-relaterade insatser
Tidsram: 52 vecka
Andelen TMA-relaterade interventioner definieras som (antal plasmaterapisessioner + antal hemodialyssessioner) / antal patientdagar.
52 vecka
Andel patienter med komplett TMA-svar
Tidsram: 52 vecka
Komplett TMA-svar definieras som frånvaron av abnormiteter i LDH och trombocytnivåer + förbättring av njurfunktionen (minskning av kreatininnivåerna med 25 % eller mer jämfört med baslinjevärdet vid screening) när det utförs minst två på varandra följande test inom 8 veckor
52 vecka
Förändring i eGFR (ml / min. / 1,73m2) jämfört med baslinjenivån vid screening;
Tidsram: 52 vecka
Förändring i eGFR (mL/min/1,73m2) 52 veckor efter påbörjad studieläkemedelsbehandling från baseline vid screening
52 vecka
Andel patienter med en förbättring av glomerulär filtrationshastighet (eGFR) på 15 ml/min/1,73m2 eller mer jämfört med baslinjenivån vid screening.
Tidsram: 52 vecka
Andel patienter med förbättring av eGFR på 15 ml/min/1,73m2 eller mer vid 52 veckor efter behandling med studieläkemedlet jämfört med baseline vid screening
52 vecka
Andel patienter med mer än 1 stegs förbättring av kronisk njursjukdom (CKD) jämfört med baseline vid screening.
Tidsram: 52 vecka
Andel patienter med >=1 förbättring i CKD vid 52 veckor efter påbörjad studieläkemedelsbehandling jämfört med baseline vid screening
52 vecka
Andel patienter med en ökning av hemoglobinnivån på mer än 20 g/l jämfört med baslinjenivån vid screening.
Tidsram: 52 vecka
Andel patienter med en ökning av hemoglobinnivån på mer än 20 g/l 52 veckor efter påbörjad studieläkemedelsbehandling jämfört med baseline vid screening
52 vecka
Dynamik för membranattackkomplexnivå (MAC) jämfört med baslinjen vid besök 2
Tidsram: 52 vecka
Förändringar i MAC-nivåer vid 52 veckor jämfört med baslinjen
52 vecka
Frekvensen och svårighetsgraden av biverkningar (AE)
Tidsram: 52 veckor
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE), inklusive allvarliga biverkningar (SAE) och AE associerade med studiedroganvändning
52 veckor
Andel patienter med antikroppar mot läkemedel
Tidsram: 52 veckor
Andel patienter med antikroppar mot läkemedel; titer av antiläkemedelsantikroppar och deras neutraliserande aktivitet
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AO GENERIUM

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

28 februari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

30 april 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2021

Första postat (Faktisk)

11 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2022

Senast verifierad

1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ECU-aHUS-N01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera