Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne preparatu Elizaria® u pacjentów z aHUS

2 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: AO GENERIUM

Prospektywne badanie obserwacyjne długoterminowego patogennego leczenia Elizaria® u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

Jest to wieloośrodkowe obserwacyjne, nieporównawcze badanie skuteczności i bezpieczeństwa długoterminowej patogenetycznej terapii Elizaria® u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po badaniu przesiewowym pacjentów spełniających wszystkie kryteria włączenia/niewłączenia i zaszczepionych przeciwko zakażeniom meningokokowym leczono preparatem Elizaria®.

Planuje się, że badanie obejmie co najmniej 50 pacjentów otrzymujących Elizaria® w leczeniu aHUS.

Badanie będzie obejmować okres przesiewowy trwający do 4 tygodni, w tym, jeśli to konieczne, immunizację szczepionką meningokokową, okres leczenia trwający 52 tygodnie.

Leki będą przepisywane zgodnie z rutynową praktyką lekarską. W związku z tym, aby zminimalizować ryzyko i subiektywność ocen, zastosowane zostaną metody przyjęte w rutynowej praktyce leczenia pacjentów z aHUS.

Badacze rekrutują pacjentów z rozpoznaniem aHUS, którzy mają wskazania do terapii patogenetycznej i otrzymują Elizaria® w ramach rządowego programu. Pacjenci będą otrzymywać leki zgodnie z ustalonymi wymaganiami krajowych standardów i protokołów leczenia pacjentów z aHUS. Rejestracja ilości zastosowanego leku będzie prowadzona na podstawie informacji zawartych w Dzienniczkach Pacjenta oraz dokumentacji pierwotnej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Kazan, Federacja Rosyjska, 420012
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Kazan State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Krasnoyarsk, Federacja Rosyjska, 660074
        • Regional State Budgetary Healthcare Institution "Krasnoyarsk' Regional Clinical Center for Maternity and Childhood Protection"
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 107014
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "Children's City Clinical Hospital of St. Vladimir of the Healthcare Department of the City of Moscow"
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119991
        • Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "First Moscow State Medical University n.a. I.M. Sechenov" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 123182
        • State budgetary healthcare institution of the City of Moscow "City clinical hospital #52 of the Moscow City Healthcare Department"
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 129327
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinical Hospital n.a. A.K. Eramishantsev of the Moscow City Healthcare Department"
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 191104
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "City Mariinsky Hospital"
      • Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 198205
        • St. Petersburg's State Budgetary Healthcare Institution "Children's City Multidisciplinary Clinical Specialized Center of High Medical Technologies"

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Co najmniej 50 pacjentów dorosłych i dzieci (w wieku od 2 miesięcy) z potwierdzonym rozpoznaniem aHUS, którzy spełniają kryteria włączenia.

Opis

Kryteria przyjęcia

  1. Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu.
  2. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 2 miesięcy i starsi z udokumentowanym rozpoznaniem atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS).
  3. Do czasu włączenia do badania Elizaria® powinna być przepisana jako terapia patogenetyczna aHUS; Kryteria wyłączenia

1. Nietolerancja ekulizumabu lub innych składników leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Elizaria®
Ekulizumab
Lek: Elizaria®
Cykl indukcyjny: 900 mg (3 fiolki po 30 ml, 10 mg/ml) w infuzji dożylnej przez 30 minut raz w tygodniu przez 4 tygodnie. Terapia podtrzymująca: 1200 mg (4 fiolki po 30 ml, 10 mg/ml) w infuzji dożylnej przez 30 minut w 5. tygodniu, a następnie 1200 mg co 14 dni.
Inne nazwy:
  • Ekulizumab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana liczby płytek krwi w porównaniu z poziomem przesiewowym
Ramy czasowe: 52 tydzień
Zmiana liczby płytek krwi w 52. tygodniu po leczeniu badanym lekiem w porównaniu z wartością wyjściową podczas badania przesiewowego
52 tydzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) od wartości wyjściowej podczas badania przesiewowego
Ramy czasowe: 52 tydzień
Zmiana poziomu LDH w 52. tygodniu po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem od wartości wyjściowej podczas badania przesiewowego
52 tydzień
Odsetek pacjentów ze znormalizowaną liczbą płytek krwi
Ramy czasowe: 52 tydzień
Odsetek pacjentów z prawidłową liczbą płytek krwi po 52 tygodniach od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem
52 tydzień
Odsetek pacjentów bez zdarzeń mikroangiopatii zakrzepowej (TMA).
Ramy czasowe: 52 tydzień
Brak zdarzeń związanych z TMA definiuje się jako brak przez co najmniej 12 tygodni: 1) zmniejszenia liczby płytek krwi o ponad 25% w stosunku do wartości wyjściowych w badaniu przesiewowym; 2) terapia osoczem; 3) hemodializa.
52 tydzień
Odsetek interwencji związanych z TMA
Ramy czasowe: 52 tydzień
Odsetek interwencji związanych z TMA definiuje się jako (liczba sesji osocza + liczba sesji hemodializy) / liczba pacjentodni.
52 tydzień
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: 52 tydzień
Całkowitą odpowiedź TMA definiuje się jako brak nieprawidłowości w poziomie LDH i płytek krwi + poprawę czynności nerek (spadek poziomu kreatyniny o 25% lub więcej w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu przesiewowym) po wykonaniu co najmniej dwóch kolejnych badań w ciągu 8 tygodni
52 tydzień
Zmiana eGFR (ml/min./1,73m2) w porównaniu z poziomem wyjściowym w badaniu przesiewowym;
Ramy czasowe: 52 tydzień
Zmiana eGFR (ml/min/1,73 m2) w 52 tygodniu po rozpoczęciu leczenia badanym lekiem od wartości początkowej podczas badania przesiewowego
52 tydzień
Odsetek pacjentów z poprawą wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) o 15 ml/min/1,73 m2 lub więcej w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu przesiewowym.
Ramy czasowe: 52 tydzień
Odsetek pacjentów z poprawą eGFR o 15 ml/min/1,73m2 lub więcej po 52 tygodniach od leczenia badanym lekiem w porównaniu z wartością wyjściową podczas badania przesiewowego
52 tydzień
Odsetek pacjentów z poprawą o więcej niż 1 stopień w przewlekłej chorobie nerek (CKD) w porównaniu z wartością wyjściową podczas badania przesiewowego.
Ramy czasowe: 52 tydzień
Odsetek pacjentów z poprawą >=1 stopnia PChN po 52 tygodniach od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem w porównaniu z wartością wyjściową podczas badania przesiewowego
52 tydzień
Odsetek pacjentów ze wzrostem poziomu hemoglobiny o więcej niż 20 g / l w porównaniu do poziomu wyjściowego w badaniu przesiewowym.
Ramy czasowe: 52 tydzień
Odsetek pacjentów ze wzrostem poziomu hemoglobiny o ponad 20 g/l po 52 tygodniach od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem w porównaniu z wartością wyjściową podczas badania przesiewowego
52 tydzień
Dynamika poziomu kompleksu atakującego błonę (MAC) w porównaniu z wartością wyjściową podczas wizyty 2
Ramy czasowe: 52 tydzień
Zmiany poziomów MAC w 52. tygodniu w porównaniu do wartości wyjściowych
52 tydzień
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych związanych z używaniem badanego leku
52 tygodnie
Odsetek pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Odsetek pacjentów z przeciwciałami przeciwlekowymi; miana przeciwciał przeciwlekowych i ich aktywności neutralizującej
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AO GENERIUM

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECU-aHUS-N01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Elizaria®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj