子供に成長ホルモンが不足しているかどうか、またその安全性を調べるためのマシモレリンの効果に関する調査研究 (DETECT)
2024年8月9日 更新者：AEterna Zentaris
成長ホルモン欠乏症 (GHD) が疑われる小児患者における成長ホルモン刺激試験 (GHST) としての酢酸マシモレリン 1.0 mg/kg の単回経口投与の有効性と安全性を調査するための多施設非盲検試験
この調査研究では、新しい成長ホルモン刺激テストが安全であり、子供の成長ホルモン欠乏症 (GHD) を診断するための他のテストと同様に機能するかどうかを調べます. 刺激テストでは、マシモレリンと呼ばれる新しい成長ホルモン刺激物質を使用します。 現在、この新しい刺激テストを受けることができるのは、米国の成人のみです。 この研究の結果は、GHDが疑われる子供や10代の若者がマシモレリン刺激試験を受けるのに役立つと期待されています.
マシモレリン試験は、クロニジンおよびアルギニン試験と比較されます。 どちらも既知の標準刺激試験です。 この研究では、マシモレリン試験の結果がどの程度再現可能であるかを示すために、合計で 2 つのマシモレリン試験が実施される予定です (一連の同様の条件下で)。
調査の概要
詳細な説明
各研究参加者（患者）は、合計で5〜6回、研究担当医師と面会します。
研究は、訪問がどれだけ近く行われたかに応じて、約1〜4か月続きます. 2回目、3回目、4回目、5回目の来院時に、患者は刺激テストを受け、血液サンプルが採取されます。 これらの 4 回の来院時に、患者はマシモレリン飲料を飲むか、クロニジン錠剤を服用するか、アルギニン点滴を受ける必要があります。 合計で、患者は 2 つのマシモレリン、1 つのクロニジン、および 1 つのアルギニンの検査を受けます。 成長ホルモン（GH）のレベルは、クロニジン試験中およびアルギニン試験中に4回、マクモレリン試験中に5回測定されます。 検査後、検査の忍容性に関する質問が患者と保護者から寄せられます。 アルギニン検査の後、患者は自宅で尿ディップスティック検査を行う必要があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
101
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
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Colorado
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Greenwood Village、Colorado、アメリカ、80111
- Pediatric Endocrine Associates, p.c.
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- John Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory Healthcare-Children's Center
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Idaho
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Boise、Idaho、アメリカ、83712
- St. Luke's Children's Endocrinology
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital - Broadway
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10709
- Children's Hospital at Montefiore
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New York、New York、アメリカ、10129
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- Unc Hospitals
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Texas
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Rosharon、Texas、アメリカ、77583
- Alchemi Research Center
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- MultiCare Health System
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Yerevan、アルメニア、0024
- Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
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Ancona、イタリア、60126
- Ospedale Pediatrico G. Salesi
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Firenze、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
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Milano、イタリア、20154
- Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
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Parma、イタリア、43100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
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Roma、イタリア、00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Batumi、グルジア、0179
- JSC Maritime Hospital
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Tbilisi、グルジア、0159
- National Institute of Endocrinology
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Tbilisi、グルジア、0159
- TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
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Bratislava、スロバキア、83340
- National Institute of Children's Diseases
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Košice、スロバキア、4011
- Children's University Hospital Košice
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Ľubochňa、スロバキア、03491
- National Institute of Endocrinology and Diabetology
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Ljubljana、スロベニア、1000
- Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
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Belgrade、セルビア、11000
- University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
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Niš、セルビア、18000
- Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
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Novi Sad、セルビア、21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
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Bielefeld、ドイツ、33617
- Evangelisches Klinikum Bethel
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Poznań、ポーランド、60-693
- MED-POLONIA Sp.z o.o.
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Rzeszów、ポーランド、35-301
- Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
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Szczecin、ポーランド、71252
- SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
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Wrocław、ポーランド、50368
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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Braşov、ルーマニア、500283
- Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
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Bucharest、ルーマニア、10587
- Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
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Bucuresti、ルーマニア、011025
- Sana Monitoring
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Bucuresti、ルーマニア、013982
- Medicover Hospitals
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Constanţa、ルーマニア、900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
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Iaşi、ルーマニア、700111
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
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Timişoara、ルーマニア、300011
- Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
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Târgu-Mureş、ルーマニア、540072
- Spitalul Clinic Judetean Mures
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Ankara、七面鳥、6100
- Ankara University, Faculty of Medicine
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Antalya、七面鳥、7050
- Antalya Training and Research Hospital
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Kocaeli、七面鳥、41380
- Kocaeli University Faculty of Medicine
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Ortahisar、七面鳥、61080
- Karadeniz Technical University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 治験に関連する活動の前に、被験者、保護者、または被験者と子供の同意の法的に認められた代理人 (LAR) のインフォームド コンセントを取得する必要があります。 治験関連活動とは、治験への適合性を判断するための活動を含む、治験の一部として実施されるあらゆる手順です。
- -インフォームドコンセントに署名した時点で2歳から18歳未満の男性および女性の小児対象。
- 成長ホルモン刺激試験の実施の目安。
- -スクリーニングの最低6か月前および最大18か月前の身長測定の存在。
除外基準:
- 低身長にも関連する成長障害または代謝障害を説明するのに十分な疾患の確立された診断（例：ターナー症候群、骨格異形成、セリアック病など）。
- 成長ホルモン療法継続中。
- -甲状腺機能低下症および/または副腎機能不全の存在。最初のGHSTの少なくとも30日前に適切かつ安定した補充療法を受けていない。
- ソマトトロピンの下垂体分泌に直接影響する薬物（例えば、ソマトスタチン類似体、クロニジン、レボドパおよびドーパミンアゴニスト）またはソマトスタチンの放出を誘発する薬物（例えば、アトロピン）による治療。
- -進行中の臨床的に症候性の精神障害の病歴。
- 2度または3度の房室ブロック、120ミリ秒を超えるQRS群の延長、450ミリ秒を超えるQTc間隔の延長、またはその他の臨床的に重要な異常な心電図は、V2投与前心電図（ECG）で調査官によって判断されます。
- -この試験への以前の参加。 参加は、署名されたインフォームド コンセントとして定義されます。
- -スクリーニング前の30日以内の承認済みまたは未承認の治験薬の臨床試験への参加。
- -試験製品または関連製品に対する既知または疑われる過敏症;
- -治験責任医師の意見では、被験者の安全またはプロトコルへの準拠を危険にさらす可能性のある障害。
- -QT / QTcを延長する可能性のある薬物による併用治療注：そのような治療を受けた被験者は、この研究の候補者ではありません。 GHST の前に QT/QTc を延長する可能性のある薬物の;
- -肝または腎の機能障害または損傷を示す検査パラメータの上昇（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アルカリホスファターゼ（ALT）、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ（GGT）> 2.5 x 正常上限（ULN）; クレアチニンまたはビリルビン> 1.5x ULN );
- -非黒色腫皮膚がん以外の現在活動中の悪性腫瘍;
- -出産の可能性があり、適切な避妊方法を使用していない女性（地域の規制または慣行で必要とされる適切な避妊手段）.
- 妊娠可能年齢の男性、またはそのパートナーが適切な避妊方法を使用していない (地域の規制または慣行で必要とされる適切な避妊手段)。
- 被験者および/またはその法定代理人によるインフォームドコンセントを与える能力または意欲の欠如;
- 試用訪問/手順の利用不可が予想されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：ランダム化された標準 GHST 順序: アルギニン - クロニジン
訪問2（V2）で、すべての被験者はマシモレリンGHSTを実行し、訪問3（V3）および訪問4（V4）でクロニジンおよびアルギニンGHSTの順序に1：1で無作為化されます。 このアームでは、V3 でアルギニン GHST および V4 でクロニジン GHST に無作為化された被験者が提示されます。 訪問5（V5）で、すべての被験者がマシモレリンGHSTを実行します。 |
剤形：経口液剤用顆粒剤、投与量：1.0mg/kg体重、頻度・投与期間：単回経口投与。
マシモレリンは、120 mL の水に溶解すると 0.5 mg/mL のマシモレリンを提供する酢酸塩として 63.6 mg のマシモレリンを含む使い捨てのアルミニウム パウチ (同義語: 小袋) で提供されます。
3.6 mg の過剰量は、目標濃度を得るために必要な過剰充填を表します。
他の名前：
アルギニン GHST については、ファイザーの R-Gene® 10 がラベル付き治験薬 (IMP) として提供されます。
一晩絶食した後、可溶性アルギニン塩酸塩（0.5 g/kg）を静脈内投与します。注入時間30分の注入として。
他の名前：
クロニジン GHST の場合、CATAPRESAN® 75 錠剤 (Boehringer Ingelheim) は IMP ラベルとして提供されます。 各錠剤には75 ugのクロニジン塩酸塩が含まれています。 錠剤は、10 錠入りの箱で提供されます。 目標用量は、0.08 - 0.15 mg/m2 の用量範囲で 0.15 mg/m2 体表面です。 最大用量は0.25mgです。 一晩絶食した後、クロニジン (0.15 mg/m2 体表面) を経口投与します。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ランダム化された標準 GHST 順序: クロニジン - アルギニン
V2で、すべての被験者はマシモレリンGHSTを実行し、V3およびV4でクロニジンおよびアルギニンGHSTの順序で1：1に無作為化されます。 このアームでは、V3 でクロニジン GHST および V4 でアルギニン GHST に無作為化された被験者が提示されます。 V5で、すべての被験者がマシモレリンGHSTを実行します。 |
剤形：経口液剤用顆粒剤、投与量：1.0mg/kg体重、頻度・投与期間：単回経口投与。
マシモレリンは、120 mL の水に溶解すると 0.5 mg/mL のマシモレリンを提供する酢酸塩として 63.6 mg のマシモレリンを含む使い捨てのアルミニウム パウチ (同義語: 小袋) で提供されます。
3.6 mg の過剰量は、目標濃度を得るために必要な過剰充填を表します。
他の名前：
アルギニン GHST については、ファイザーの R-Gene® 10 がラベル付き治験薬 (IMP) として提供されます。
一晩絶食した後、可溶性アルギニン塩酸塩（0.5 g/kg）を静脈内投与します。注入時間30分の注入として。
他の名前：
クロニジン GHST の場合、CATAPRESAN® 75 錠剤 (Boehringer Ingelheim) は IMP ラベルとして提供されます。 各錠剤には75 ugのクロニジン塩酸塩が含まれています。 錠剤は、10 錠入りの箱で提供されます。 目標用量は、0.08 - 0.15 mg/m2 の用量範囲で 0.15 mg/m2 体表面です。 最大用量は0.25mgです。 一晩絶食した後、クロニジン (0.15 mg/m2 体表面) を経口投与します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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マシモレリン投与後の GHST 中の GH 濃度に基づく受信者操作特性曲線 (ROC AUC) の下の領域
時間枠：最初のマシモレリン GHST 後 0 ～ 90 分の時間枠で収集された Cmax GH 測定値 (訪問 2 (0 日目)) と、訪問 4 (11 日目と 58 日目の間) 後に裁定委員会によって行われた GH 裁定状態から導出されます。
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GHD 状態判定の最終臨床診断の結果を「真の」GHD 状態と仮定すると、マシモレリン GHST の診断効果 (推定感度、特異度、誤分類) は、受信者動作特性曲線 (ROC AUC) の下の領域に基づきます。
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最初のマシモレリン GHST 後 0 ～ 90 分の時間枠で収集された Cmax GH 測定値 (訪問 2 (0 日目)) と、訪問 4 (11 日目と 58 日目の間) 後に裁定委員会によって行われた GH 裁定状態から導出されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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マシモレリンGHSTに対する感受性
時間枠：最初のマシモレリン GHST 後 0 ～ 90 分の時間枠で収集された Cmax GH 測定値 (訪問 2 (0 日目)) と、訪問 4 (11 日目と 58 日目の間) 後に裁定委員会によって行われた GH 裁定状態から導出されます。
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感度 (確認の副次評価項目) は、この GH カットオフ ポイントを使用して経験的 ROC プロットから導き出されます。
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最初のマシモレリン GHST 後 0 ～ 90 分の時間枠で収集された Cmax GH 測定値 (訪問 2 (0 日目)) と、訪問 4 (11 日目と 58 日目の間) 後に裁定委員会によって行われた GH 裁定状態から導出されます。
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マシモレリン GHST に対する特異性
時間枠：最初のマシモレリン GHST 後 0 ～ 90 分の時間枠で収集された Cmax GH 測定値 (訪問 2 (0 日目)) と、訪問 4 (11 日目と 58 日目の間) 後に裁定委員会によって行われた GH 裁定状態から導出されます。
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特異性 (確認の副次評価項目) は、この GH カットオフ ポイントを使用して経験的 ROC プロットから導き出されます。
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最初のマシモレリン GHST 後 0 ～ 90 分の時間枠で収集された Cmax GH 測定値 (訪問 2 (0 日目)) と、訪問 4 (11 日目と 58 日目の間) 後に裁定委員会によって行われた GH 裁定状態から導出されます。
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マシモレリン GHST の結果と 2 つの標準 GHST を組み合わせた結果との全体的な一致
時間枠：訪問 4 (11 日目と 58 日目の間)
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マシモレリンの結果と 2 つの標準 GHST を組み合わせた結果との一致は、「全体的な一致率」によって評価されます。
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訪問 4 (11 日目と 58 日目の間)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月16日
一次修了 (実際)
2024年6月13日
研究の完了 (実際)
2024年6月13日
試験登録日
最初に提出
2021年3月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月3日
最初の投稿 (実際)
2021年3月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月9日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AEZS-130-P02
- 2018-001989-42 (EudraCT番号)
- U1111-1248-5075 (その他の識別子：Universal Trial Number)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。