Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En forskningsstudie av hvor godt Macimorelin fungerer for å finne ut om barn har mangel på veksthormon og hvor trygt det er (DETECT)

19. april 2024 oppdatert av: AEterna Zentaris

Multisenter, åpen etikettforsøk for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til en enkelt oral dose på 1,0 mg/kg Macimorelinacetat som veksthormonstimuleringstest (GHST) hos pediatriske pasienter med mistenkt veksthormonmangel (GHD)

Denne forskningsstudien vil finne ut om en ny veksthormonstimuleringstest er trygg og fungerer like bra som andre tester for å diagnostisere veksthormonmangel (GHD) hos barn. Stimuleringstesten vil bruke et nytt veksthormonstimulerende stoff kalt macimorelin. Nå er det bare voksne i USA som kan få denne nye stimuleringstesten. Resultatene av denne studien forventes å hjelpe barn og tenåringer med mistenkt GHD til å få macimorelinstimuleringstesten.

Macimorelin-testen vil bli sammenlignet med en klonidin- og en arginintest. Begge er kjente standard stimuleringstester. Til sammen to macimorelin-tester er planlagt utført i studien, for å vise hvor repeterbare resultater av macimorelin-tester er (under et sett med lignende forhold).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hver studiedeltaker (pasient) vil ha 5 til 6 besøk totalt hos studielegen.

Studien vil vare i omtrent 1 til 4 måneder, avhengig av hvor tett besøkene gjøres. Ved besøkene 2, 3, 4 og 5 vil pasienten få tatt en stimuleringstest og tatt blodprøver. Ved disse 4 besøkene må pasienten enten drikke en macimorelin-drikk, ta noen klonidintabletter eller få en arginin-infusjon. Totalt vil pasienten få utført 2 macimorelin, 1 klonidin og 1 arginin test. Nivået av veksthormon (GH) vil bli målt 4 ganger under klonidin- og under arginin-testen og 5 ganger under macimorelin-testen. Etter testen vil spørsmål om testtoleransen bli fanget opp fra pasienter og foreldre. Etter arginintesten skal en urinstikkprøve tas av pasienten hjemme.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Beate Aue-Schuster
  • Telefonnummer: 3465 +496942602
  • E-post: baue@aezsinc.com

Studiesteder

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0024
        • Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forente stater, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, p.c.
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • John Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory Healthcare-Children's Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's Children's Endocrinology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital - Broadway
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10709
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Forente stater, 10129
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • UNC Hospitals
    • Texas
      • Rosharon, Texas, Forente stater, 77583
        • Alchemi Research Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Health System
  • Georgia
      • Batumi, Georgia, 0179
        • JSC Maritime Hospital
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Institute of Endocrinology
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60126
        • Ospedale Pediatrico G. Salesi
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
      • Milano, Italia, 20154
        • Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Parma, Italia, 43100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Polen
      • Poznań, Polen, 60-693
        • MED-POLONIA Sp.z o.o.
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
      • Szczecin, Polen, 71252
        • SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
      • Wrocław, Polen, 50368
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Romania
      • Braşov, Romania, 500283
        • Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
      • Bucharest, Romania, 10587
        • Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
      • Bucuresti, Romania, 011025
        • Sana Monitoring
      • Bucuresti, Romania, 013982
        • Medicover Hospitals
      • Constanţa, Romania, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
      • Iaşi, Romania, 700111
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
      • Timişoara, Romania, 300011
        • Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
      • Târgu-Mureş, Romania, 540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
      • Niš, Serbia, 18000
        • Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 83340
        • National Institute of Children's Diseases
      • Košice, Slovakia, 4011
        • Children's University Hospital Kosice
      • Ľubochňa, Slovakia, 03491
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 6100
        • Ankara University, Faculty of Medicine
      • Antalya, Tyrkia, 7050
        • Antalya Training And Research Hospital
      • Kocaeli, Tyrkia, 41380
        • Kocaeli University Faculty of Medicine
      • Ortahisar, Tyrkia, 61080
        • Karadeniz Technical University
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland, 33617
        • Evangelisches Klinikum Bethel

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Informert samtykke fra forsøkspersonen, forelder(e) eller juridisk akseptabel representant (LAR) for forsøkspersonen og barnets samtykke, hvis det er aktuelt, må innhentes før noen prøverelaterte aktiviteter. Forsøksrelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som utføres som en del av utprøvingen, inkludert aktiviteter for å fastslå egnethet for forsøket.
  2. Mannlige og kvinnelige pediatriske forsøkspersoner fra 2 til under 18 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
  3. Indikasjon for utførelse av veksthormonstimuleringstest.
  4. Tilstedeværelse av høydemåling minimum 6 og maksimum 18 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Etablert diagnose av en sykdom som er tilstrekkelig til å forklare vekstmangel eller metabolske forstyrrelser som også er assosiert med kort vekst (f.eks. Turners syndrom, skjelettdysplasi, cøliaki, etc.).
  2. Pågående veksthormonbehandling.
  3. Tilstedeværelse av hypotyreose og/eller binyrebarksvikt uten adekvat og stabil erstatningsbehandling i minst 30 dager før første GHST.
  4. Behandling med legemidler som direkte påvirker hypofysesekresjonen av somatotropin (f.eks. somatostatinanaloger, klonidin, levodopa og dopaminagonister) eller provoserer frigjøring av somatostatin (antimuskarine midler, f.eks. atropin).
  5. Medisinsk historie med pågående klinisk symptomatiske psykiatriske lidelser.
  6. 2. eller 3. grads atrioventrikulær blokkering, forlengelse av QRS-komplekset over 120 millisekunder, forlengelse av QTc-intervallet over 450 millisekunder, eller andre klinisk signifikante unormale elektrokardiogramresultater ved V2 pre-dose elektrokardiogram (EKG) som bedømt av utrederen.
  7. Tidligere deltagelse i denne rettssaken. Deltakelse er definert som signert informert samtykke.
  8. Deltakelse i enhver klinisk utprøving av et godkjent eller ikke-godkjent undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før screening.
  9. Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor prøveprodukt(er) eller relaterte produkter;
  10. Enhver lidelse som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonens sikkerhet eller overholdelse av protokollen i fare.
  11. Samtidig behandling med legemidler som kan forlenge QT/QTc Merk: En person som mottar slik behandling vil ikke være en kandidat for denne studien, dersom hans/hennes tilstand ikke tillater en behandlingsfri periode på minst 5 eliminasjonshalveringstider av stoffet som kan forlenge QT/QTc før GHST;
  12. Økning av laboratorieparametre som indikerer lever- eller nyredysfunksjon eller skade (aspartataminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (ALT), gamma-glutamyltransferase (GGT) > 2,5 x øvre normalgrense (ULN); kreatinin eller bilirubin > 1,5x ULN );
  13. Aktuell aktiv malignitet annet enn ikke-melanom hudkreft;
  14. Kvinne i fertil alder og som ikke bruker en adekvat prevensjonsmetode (tilstrekkelige prevensjonstiltak som kreves av lokale forskrifter eller praksis).
  15. Mann i reproduktiv alder som eller hvis partner(e) ikke bruker en adekvat prevensjonsmetode (tilstrekkelige prevensjonstiltak som kreves av lokale forskrifter eller praksis).
  16. Mangel på evne eller vilje til å gi informert samtykke fra subjektet og/eller hans/hennes juridiske representant;
  17. Forventet manglende tilgjengelighet for prøvebesøk/prosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: standard GHST-rekkefølge randomisert: arginin - klonidin

Ved besøk 2 (V2) vil alle forsøkspersoner utføre macimorelin GHST og vil bli randomisert 1:1 til rekkefølgen av klonidin og arginin GHST ved besøk 3 (V3) og besøk 4 (V4).

I denne armen vil de forsøkspersonene bli presentert som vil ha blitt randomisert til arginin GHST ved V3 og klonidin GHST ved V4.

Ved besøk 5 (V5) vil alle forsøkspersoner utføre macimorelin GHST.
Legemiddel: Macimorelin
Doseringsform: granulat til mikstur, Dosering: 1,0 mg/kg kroppsvekt, Frekvens og varighet: administrasjon av enkelt oral dose. Macimorelin vil bli levert i aluminiumsposer for engangsbruk (synonymt: poser) som hver inneholder 63,6 mg macimorelin som acetat, som gir 0,5 mg/ml macimorelin når det er oppløst i 120 ml vann. Den overskytende mengden på 3,6 mg representerer en overfylling som er nødvendig for å oppnå målkonsentrasjonen.
Andre navn:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelin test
  • Macrilen GHST
  • Makrilen test
Diagnostisk test: Arginin
For arginin GHST vil R-Gene® 10 fra Pfizer leveres som merket undersøkelsesmedisin (IMP). Etter faste over natten vil løselig argininhydroklorid (0,5 g/kg) gis i.v. som en infusjon med en infusjonsvarighet på 30 min.
Andre navn:
  • R-Gene 10
  • arginin test
  • arginin GHST
Diagnostisk test: Klonidin

For klonidin GHST vil CATAPRESAN® 75 tabletter (Boehringer Ingelheim) leveres som merket IMP. Hver tablett inneholder 75 ug klonidinhydroklorid. Tablettene leveres i esker som inneholder 10 tabletter. Måldosen er 0,15 mg/m2 kroppsoverflate med et doseområde på 0,08 - 0,15 mg/m2. Maksimal dose vil være 0,25 mg.

Etter faste over natten vil klonidin (0,15 mg/m2 kroppsoverflate) gis oralt.

Andre navn:
  • Catapressan 75
  • Clonidin test
  • Klonidin GHST
Aktiv komparator: standard GHST-rekkefølge randomisert: klonidin - arginin

Ved V2 vil alle forsøkspersoner utføre macimorelin GHST og vil bli randomisert 1:1 til rekkefølgen av klonidin og arginin GHST ved V3 og V4.

I denne armen vil de forsøkspersonene bli presentert som vil ha blitt randomisert til klonidin GHST ved V3 og til arginin GHST ved V4.

På V5 vil alle forsøkspersoner utføre macimorelin GHST.
Legemiddel: Macimorelin
Doseringsform: granulat til mikstur, Dosering: 1,0 mg/kg kroppsvekt, Frekvens og varighet: administrasjon av enkelt oral dose. Macimorelin vil bli levert i aluminiumsposer for engangsbruk (synonymt: poser) som hver inneholder 63,6 mg macimorelin som acetat, som gir 0,5 mg/ml macimorelin når det er oppløst i 120 ml vann. Den overskytende mengden på 3,6 mg representerer en overfylling som er nødvendig for å oppnå målkonsentrasjonen.
Andre navn:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelin test
  • Macrilen GHST
  • Makrilen test
Diagnostisk test: Arginin
For arginin GHST vil R-Gene® 10 fra Pfizer leveres som merket undersøkelsesmedisin (IMP). Etter faste over natten vil løselig argininhydroklorid (0,5 g/kg) gis i.v. som en infusjon med en infusjonsvarighet på 30 min.
Andre navn:
  • R-Gene 10
  • arginin test
  • arginin GHST
Diagnostisk test: Klonidin

For klonidin GHST vil CATAPRESAN® 75 tabletter (Boehringer Ingelheim) leveres som merket IMP. Hver tablett inneholder 75 ug klonidinhydroklorid. Tablettene leveres i esker som inneholder 10 tabletter. Måldosen er 0,15 mg/m2 kroppsoverflate med et doseområde på 0,08 - 0,15 mg/m2. Maksimal dose vil være 0,25 mg.

Etter faste over natten vil klonidin (0,15 mg/m2 kroppsoverflate) gis oralt.

Andre navn:
  • Catapressan 75
  • Clonidin test
  • Klonidin GHST

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Område under mottakerens operatørkarakteristisk kurve (ROC AUC) basert på GH-konsentrasjon under GHST etter administrering av macimorelin
Tidsramme: Utledet fra Cmax GH-målinger samlet inn i tidsrammen fra 0 til 90 minutter etter initial macimorelin GHST (besøk 2 (dag 0)) og GH-vurderingsstatus utført av bedømmelseskomiteen etter besøk 4 (mellom dag 11 og dag 58)).
Forutsatt at resultatet av GHD-statusbeslutning endelig klinisk diagnose er den "sanne" GHD-statusen, vil den diagnostiske effekten (estimert sensitivitet, spesifisitet, feilklassifisering) av macimorelin GHST være basert på arealet under mottakerens operasjonskarakteristiske kurve (ROC AUC).
Utledet fra Cmax GH-målinger samlet inn i tidsrammen fra 0 til 90 minutter etter initial macimorelin GHST (besøk 2 (dag 0)) og GH-vurderingsstatus utført av bedømmelseskomiteen etter besøk 4 (mellom dag 11 og dag 58)).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Følsomhet for macimorelin GHST
Tidsramme: Utledet fra Cmax GH-målinger samlet inn i tidsrammen fra 0 til 90 minutter etter initial macimorelin GHST (besøk 2 (dag 0)) og GH-vurderingsstatus utført av bedømmelseskomiteen etter besøk 4 (mellom dag 11 og dag 58)).
Sensitivitet (bekreftende sekundært endepunkt) vil bli utledet fra det empiriske ROC-plottet ved å bruke dette GH-grensepunktet.
Utledet fra Cmax GH-målinger samlet inn i tidsrammen fra 0 til 90 minutter etter initial macimorelin GHST (besøk 2 (dag 0)) og GH-vurderingsstatus utført av bedømmelseskomiteen etter besøk 4 (mellom dag 11 og dag 58)).
Spesifisitet for macimorelin GHST
Tidsramme: Utledet fra Cmax GH-målinger samlet inn i tidsrammen fra 0 til 90 minutter etter initial macimorelin GHST (besøk 2 (dag 0)) og GH-vurderingsstatus utført av bedømmelseskomiteen etter besøk 4 (mellom dag 11 og dag 58)).
Spesifisitet (bekreftende sekundært endepunkt) vil bli utledet fra det empiriske ROC-plottet ved å bruke dette GH-grensepunktet.
Utledet fra Cmax GH-målinger samlet inn i tidsrammen fra 0 til 90 minutter etter initial macimorelin GHST (besøk 2 (dag 0)) og GH-vurderingsstatus utført av bedømmelseskomiteen etter besøk 4 (mellom dag 11 og dag 58)).
Samlet samsvar mellom utfallet av macimorelin GHST og det kombinerte resultatet fra de 2 standard GHSTene
Tidsramme: Besøk 4 (mellom dag 11 og dag 58)
Overensstemmelse mellom resultatet av macimorelin og det kombinerte resultatet av de 2 standard GHST-ene vil bli evaluert med "prosent overordnet enighet".
Besøk 4 (mellom dag 11 og dag 58)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AEterna Zentaris

Samarbeidspartnere

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

8. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AEZS-130-P02
  • 2018-001989-42 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1248-5075 (Annen identifikator: Universal Trial Number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mangel på veksthormon

Kliniske studier på Macimorelin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere