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Uno studio di ricerca su come funziona macimorelin per scoprire se i bambini hanno una mancanza di ormone della crescita e quanto è sicuro (DETECT)

9 agosto 2024 aggiornato da: AEterna Zentaris

Sperimentazione multicentrica in aperto per studiare l'efficacia e la sicurezza di una singola dose orale di 1,0 mg/kg di macimorelina acetato come test di stimolazione dell'ormone della crescita (GHST) in pazienti pediatrici con sospetta carenza di ormone della crescita (GHD)

Questo studio di ricerca scoprirà se un nuovo test di stimolazione dell'ormone della crescita è sicuro e funziona così come altri test per diagnosticare il deficit dell'ormone della crescita (GHD) nei bambini. Il test di stimolazione utilizzerà una nuova sostanza stimolante dell'ormone della crescita chiamata macimorelina. Ormai solo gli adulti negli Stati Uniti possono sottoporsi a questo nuovo test di stimolazione. I risultati di questo studio dovrebbero aiutare i bambini e gli adolescenti con sospetto GHD a sottoporsi al test di stimolazione con macimorelina.

Il test della macimorelina sarà confrontato con un test della clonidina e dell'arginina. Entrambi sono noti test di stimolazione standard. Complessivamente, nello studio è previsto l'esecuzione di due test con macimorelina, per mostrare quanto siano ripetibili i risultati dei test con macimorelina (in una serie di condizioni simili).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ogni partecipante allo studio (paziente) avrà da 5 a 6 visite in totale con il medico dello studio.

Lo studio durerà da 1 a 4 mesi circa, a seconda della distanza tra le visite. Alle visite 2, 3, 4 e 5, il paziente eseguirà un test di stimolazione e verranno prelevati campioni di sangue. In quelle 4 visite, il paziente dovrà bere una bevanda a base di macimorelina, assumere alcune compresse di clonidina o ricevere un'infusione di arginina. In totale, il paziente riceverà 2 test di macimorelina, 1 di clonidina e 1 di arginina. Il livello dell'ormone della crescita (GH) sarà misurato 4 volte durante il test della clonidina e durante il test dell'arginina e 5 volte durante il test della macimorelina. Dopo il test, le domande sulla tollerabilità del test verranno acquisite da pazienti e genitori. Dopo il test dell'arginina, il paziente deve eseguire a casa un test dell'urina con dipstick.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

101

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia, 0024
        • Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
  • Georgia
      • Batumi, Georgia, 0179
        • JSC Maritime Hospital
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • National Institute of Endocrinology
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
  • Germania
      • Bielefeld, Germania, 33617
        • Evangelisches Klinikum Bethel
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60126
        • Ospedale Pediatrico G. Salesi
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
      • Milano, Italia, 20154
        • Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Parma, Italia, 43100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Polonia
      • Poznań, Polonia, 60-693
        • MED-POLONIA Sp.z o.o.
      • Rzeszów, Polonia, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
      • Szczecin, Polonia, 71252
        • SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
      • Wrocław, Polonia, 50368
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Romania
      • Braşov, Romania, 500283
        • Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
      • Bucharest, Romania, 10587
        • Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
      • Bucuresti, Romania, 011025
        • Sana Monitoring
      • Bucuresti, Romania, 013982
        • Medicover Hospitals
      • Constanţa, Romania, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
      • Iaşi, Romania, 700111
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
      • Timişoara, Romania, 300011
        • Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
      • Târgu-Mureş, Romania, 540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
      • Niš, Serbia, 18000
        • Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 83340
        • National Institute of Children's Diseases
      • Košice, Slovacchia, 4011
        • Children's University Hospital Košice
      • Ľubochňa, Slovacchia, 03491
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, p.c.
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • John Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory Healthcare-Children's Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St. Luke's Children's Endocrinology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital - Broadway
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10709
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Stati Uniti, 10129
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Hospitals
    • Texas
      • Rosharon, Texas, Stati Uniti, 77583
        • Alchemi Research Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Health System
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 6100
        • Ankara University, Faculty of Medicine
      • Antalya, Tacchino, 7050
        • Antalya Training And Research Hospital
      • Kocaeli, Tacchino, 41380
        • Kocaeli University Faculty of Medicine
      • Ortahisar, Tacchino, 61080
        • Karadeniz Technical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il consenso informato del soggetto, dei genitori o del rappresentante legalmente riconosciuto (LAR) del soggetto e il consenso del bambino, se appropriato, devono essere ottenuti prima di qualsiasi attività correlata allo studio. Le attività relative allo studio sono tutte le procedure eseguite nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio.
  2. Soggetti pediatrici maschi e femmine di età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  3. Indicazione per l'esecuzione del test di stimolazione dell'ormone della crescita.
  4. Presenza di una misurazione dell'altezza minimo 6 e massimo 18 mesi prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi accertata di una malattia sufficiente a spiegare deficit di crescita o disordini metabolici che sono anche associati a bassa statura (ad esempio, sindrome di Turner, displasia scheletrica, malattia celiaca, ecc.).
  2. Terapia con ormone della crescita in corso.
  3. Presenza di ipotiroidismo e/o insufficienza surrenalica senza trattamento di terapia sostitutiva adeguato e stabile per almeno 30 giorni prima del primo GHST.
  4. Trattamento con farmaci che agiscono direttamente sulla secrezione ipofisaria della somatotropina (ad es. analoghi della somatostatina, clonidina, levodopa e agonisti della dopamina) o che provocano il rilascio di somatostatina (agenti antimuscarinici ad es. atropina).
  5. Storia medica di disturbi psichiatrici clinicamente sintomatici in corso.
  6. Blocco atrioventricolare di 2o o 3o grado, prolungamento del complesso QRS oltre 120 millisecondi, prolungamento dell'intervallo QTc oltre 450 millisecondi o qualsiasi altro risultato elettrocardiografico anomalo clinicamente significativo all'elettrocardiogramma V2 pre-dose (ECG) a giudizio dello sperimentatore.
  7. Precedente partecipazione a questo processo. La partecipazione è definita come consenso informato firmato.
  8. Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica di un medicinale sperimentale approvato o non approvato entro 30 giorni prima dello screening.
  9. Ipersensibilità nota o sospetta al/i prodotto/i in prova o prodotti correlati;
  10. Qualsiasi disturbo che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o il rispetto del protocollo.
  11. Trattamento concomitante con farmaci che potrebbero prolungare QT/QTc Nota: un soggetto che riceve tale trattamento non sarà un candidato per questo studio, se la sua condizione non consente un periodo senza trattamento di almeno 5 emivite di eliminazione del farmaco che potrebbe prolungare il QT/QTc prima del GHST;
  12. Aumento dei parametri di laboratorio che indicano disfunzione o danno epatico o renale (aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (ALT), gamma-glutamiltransferasi (GGT) > 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN); creatinina o bilirubina > 1,5 volte l'ULN );
  13. Attuale tumore maligno attivo diverso dal cancro della pelle non melanoma;
  14. Donne in età fertile che non utilizzano un metodo contraccettivo adeguato (misure contraccettive adeguate come richiesto dalla normativa o pratica locale).
  15. Maschio in età riproduttiva che o il cui/i partner/i non utilizza un metodo contraccettivo adeguato (misure contraccettive adeguate come richiesto dalla normativa o pratica locale).
  16. Mancata capacità o volontà di prestare il consenso informato da parte del soggetto e/o del suo legale rappresentante;
  17. Non disponibilità anticipata per visite/procedure di prova.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: ordine GHST standard randomizzato: arginina - clonidina

Alla visita 2 (V2), tutti i soggetti eseguiranno il macimorelin GHST e saranno randomizzati 1:1 all'ordine dei GHST di clonidina e arginina alla visita 3 (V3) e alla visita 4 (V4).

In questo braccio, verranno presentati quei soggetti che saranno stati randomizzati al GHST arginina a V3 e al GHST clonidina a V4.

Alla visita 5 (V5) tutti i soggetti eseguiranno il macimorelin GHST.
Droga: Macimorelin
Forma di dosaggio: granulato per soluzione orale, Dosaggio: 1,0 mg/kg di peso corporeo, Frequenza e durata: somministrazione di una singola dose orale. La macimorelina verrà fornita in buste di alluminio monouso (sinonimo: bustine) ciascuna contenente 63,6 mg di macimorelina come acetato, che forniscono 0,5 mg/mL di macimorelina quando sciolte in 120 mL di acqua. La quantità in eccesso di 3,6 mg rappresenta un riempimento eccessivo, necessario per ottenere la concentrazione target.
Altri nomi:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelina GHST
  • Test della macimorelina
  • Macrilen GHST
  • Prova di Macrilen
Test diagnostico: Arginina
Per l'arginina GHST, R-Gene® 10 di Pfizer sarà fornito come medicinale sperimentale etichettato (IMP). Dopo un digiuno notturno, verrà somministrato arginina cloridrato solubile (0,5 g/kg) i.v. come infusione con una durata di infusione di 30 min.
Altri nomi:
  • R-Gene 10
  • prova dell'arginina
  • arginina GHST
Test diagnostico: Clonidina

Per la clonidina GHST, le compresse di CATAPRESAN® 75 (Boehringer Ingelheim) saranno fornite etichettate come IMP. Ogni compressa contiene 75 ug di clonidina cloridrato. Le compresse saranno fornite in scatole contenenti 10 compresse. La dose target è di 0,15 mg/m2 di superficie corporea con un intervallo di dose compreso tra 0,08 e 0,15 mg/m2. La dose massima sarà di 0,25 mg.

Dopo un digiuno notturno, verrà somministrata per via orale la clonidina (0,15 mg/m2 di superficie corporea).

Altri nomi:
  • Catapressano 75
  • Test della clonidina
  • Clonidina GHST
Comparatore attivo: ordine GHST standard randomizzato: clonidina - arginina

A V2, tutti i soggetti eseguiranno il macimorelin GHST e saranno randomizzati 1:1 all'ordine dei GHST di clonidina e arginina a V3 e V4.

In questo braccio verranno presentati quei soggetti che saranno stati randomizzati al GHST clonidina in V3 e all'arginina GHST in V4.

Al V5 tutti i soggetti eseguiranno il macimorelin GHST.
Droga: Macimorelin
Forma di dosaggio: granulato per soluzione orale, Dosaggio: 1,0 mg/kg di peso corporeo, Frequenza e durata: somministrazione di una singola dose orale. La macimorelina verrà fornita in buste di alluminio monouso (sinonimo: bustine) ciascuna contenente 63,6 mg di macimorelina come acetato, che forniscono 0,5 mg/mL di macimorelina quando sciolte in 120 mL di acqua. La quantità in eccesso di 3,6 mg rappresenta un riempimento eccessivo, necessario per ottenere la concentrazione target.
Altri nomi:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelina GHST
  • Test della macimorelina
  • Macrilen GHST
  • Prova di Macrilen
Test diagnostico: Arginina
Per l'arginina GHST, R-Gene® 10 di Pfizer sarà fornito come medicinale sperimentale etichettato (IMP). Dopo un digiuno notturno, verrà somministrato arginina cloridrato solubile (0,5 g/kg) i.v. come infusione con una durata di infusione di 30 min.
Altri nomi:
  • R-Gene 10
  • prova dell'arginina
  • arginina GHST
Test diagnostico: Clonidina

Per la clonidina GHST, le compresse di CATAPRESAN® 75 (Boehringer Ingelheim) saranno fornite etichettate come IMP. Ogni compressa contiene 75 ug di clonidina cloridrato. Le compresse saranno fornite in scatole contenenti 10 compresse. La dose target è di 0,15 mg/m2 di superficie corporea con un intervallo di dose compreso tra 0,08 e 0,15 mg/m2. La dose massima sarà di 0,25 mg.

Dopo un digiuno notturno, verrà somministrata per via orale la clonidina (0,15 mg/m2 di superficie corporea).

Altri nomi:
  • Catapressano 75
  • Test della clonidina
  • Clonidina GHST

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva caratteristica dell'operatore ricevente (ROC AUC) basata sulla concentrazione di GH durante GHST dopo la somministrazione di macimorelina
Lasso di tempo: Derivato dalle misurazioni di Cmax GH raccolte nell'intervallo di tempo da 0 a 90 minuti dopo la macimorelina iniziale GHST (visita 2 (giorno 0)) e lo stato di aggiudicazione del GH eseguito dal comitato di aggiudicazione dopo la visita 4 (tra il giorno 11 e il giorno 58)).
Assumendo che l'esito della diagnosi clinica finale dell'aggiudicazione dello stato di GHD sia il "vero" stato di GHD, l'efficacia diagnostica (sensibilità stimata, specificità, classificazione errata) del GHST con macimorelina si baserà sull'area sotto la curva caratteristica operativa del ricevitore (ROC AUC).
Derivato dalle misurazioni di Cmax GH raccolte nell'intervallo di tempo da 0 a 90 minuti dopo la macimorelina iniziale GHST (visita 2 (giorno 0)) e lo stato di aggiudicazione del GH eseguito dal comitato di aggiudicazione dopo la visita 4 (tra il giorno 11 e il giorno 58)).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sensibilità per il macimorelin GHST
Lasso di tempo: Derivato dalle misurazioni di Cmax GH raccolte nell'intervallo di tempo da 0 a 90 minuti dopo la macimorelina iniziale GHST (visita 2 (giorno 0)) e lo stato di aggiudicazione del GH eseguito dal comitato di aggiudicazione dopo la visita 4 (tra il giorno 11 e il giorno 58)).
La sensibilità (endpoint secondario di conferma) sarà derivata dal grafico ROC empirico utilizzando questo punto di cut-off GH.
Derivato dalle misurazioni di Cmax GH raccolte nell'intervallo di tempo da 0 a 90 minuti dopo la macimorelina iniziale GHST (visita 2 (giorno 0)) e lo stato di aggiudicazione del GH eseguito dal comitato di aggiudicazione dopo la visita 4 (tra il giorno 11 e il giorno 58)).
Specificità per la macimorelina GHST
Lasso di tempo: Derivato dalle misurazioni di Cmax GH raccolte nell'intervallo di tempo da 0 a 90 minuti dopo la macimorelina iniziale GHST (visita 2 (giorno 0)) e lo stato di aggiudicazione del GH eseguito dal comitato di aggiudicazione dopo la visita 4 (tra il giorno 11 e il giorno 58)).
La specificità (endpoint secondario di conferma) sarà derivata dal grafico ROC empirico utilizzando questo punto di cut-off GH.
Derivato dalle misurazioni di Cmax GH raccolte nell'intervallo di tempo da 0 a 90 minuti dopo la macimorelina iniziale GHST (visita 2 (giorno 0)) e lo stato di aggiudicazione del GH eseguito dal comitato di aggiudicazione dopo la visita 4 (tra il giorno 11 e il giorno 58)).
Accordo generale tra l'esito del macimorelin GHST e l'esito combinato dei 2 GHST standard
Lasso di tempo: Visita 4 (tra il giorno 11 e il giorno 58)
L'accordo tra l'esito della macimorelina e l'esito combinato dei 2 GHST standard sarà valutato in base alla "percentuale di accordo complessivo".
Visita 4 (tra il giorno 11 e il giorno 58)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AEterna Zentaris

Collaboratori

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

13 giugno 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

13 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AEZS-130-P02
  • 2018-001989-42 (Numero EudraCT)
  • U1111-1248-5075 (Altro identificatore: Universal Trial Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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