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어린이에게 성장 호르몬이 부족하고 얼마나 안전한지 알아보기 위해 Macimorelin이 얼마나 잘 작동하는지에 대한 연구 조사 (DETECT)

2024년 4월 19일 업데이트: AEterna Zentaris

성장 호르몬 결핍증(GHD)이 의심되는 소아 환자에서 성장 호르몬 자극 검사(GHST)로서 1.0 mg/kg Macimorelin Acetate 단일 경구 투여의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 다기관 공개 라벨 시험

이 연구는 새로운 성장 호르몬 자극 검사가 안전하고 어린이의 성장 호르몬 결핍증(GHD)을 진단하는 다른 검사와 마찬가지로 효과가 있는지 알아낼 것입니다. 자극 테스트는 마시모렐린이라는 새로운 성장 호르몬 자극 물질을 사용하게 됩니다. 지금까지 미국의 성인만 이 새로운 자극 테스트를 받을 수 있습니다. 이번 연구 결과는 GHD가 의심되는 소아·청소년들이 마시모렐린 자극검사를 받는 데 도움이 될 것으로 기대된다.

마시모렐린 테스트는 클로니딘 및 아르기닌 테스트와 비교됩니다. 둘 다 알려진 표준 자극 테스트입니다. 전체적으로 두 개의 마시모렐린 검사가 연구에서 수행되어 마시모렐린 검사 결과가 얼마나 반복 가능한지(유사한 조건에서) 보여주기 위해 계획되어 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

각 연구 참여자(환자)는 총 5~6회 연구 의사를 방문합니다.

연구는 방문이 얼마나 가깝게 이루어졌는지에 따라 약 1~4개월 동안 지속됩니다. 방문 2, 3, 4, 5에서 환자는 자극 검사를 받고 혈액 샘플을 채취합니다. 4번의 방문에서 환자는 마시모렐린 음료를 마시거나 클로니딘 정제를 복용하거나 아르기닌 주입을 받아야 합니다. 전체적으로 환자는 2개의 마시모렐린, 1개의 클로니딘 및 1개의 아르기닌 검사를 받게 됩니다. 성장 호르몬(GH) 수치는 클로니딘 및 아르기닌 테스트 동안 4회, 마시모렐린 테스트 동안 5회 측정됩니다. 테스트 후 테스트 내약성에 대한 질문은 환자와 부모로부터 캡처됩니다. 아르기닌 검사 후 집에서 환자가 소변 딥스틱 검사를 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

100

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Beate Aue-Schuster
  • 전화번호: 3465 +496942602
  • 이메일: baue@aezsinc.com

연구 장소

  • 그루지야
      • Batumi, 그루지야, 0179
        • JSC Maritime Hospital
      • Tbilisi, 그루지야, 0159
        • National Institute of Endocrinology
      • Tbilisi, 그루지야, 0159
        • TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
  • 독일
      • Bielefeld, 독일, 33617
        • Evangelisches Klinikum Bethel
  • 루마니아
      • Braşov, 루마니아, 500283
        • Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
      • Bucharest, 루마니아, 10587
        • Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
      • Bucuresti, 루마니아, 011025
        • Sana Monitoring
      • Bucuresti, 루마니아, 013982
        • Medicover Hospitals
      • Constanţa, 루마니아, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
      • Iaşi, 루마니아, 700111
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
      • Timişoara, 루마니아, 300011
        • Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
      • Târgu-Mureş, 루마니아, 540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures
  • 미국
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724
        • Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, 미국, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, p.c.
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • John Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Emory Healthcare-Children's Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83712
        • St. Luke's Children's Endocrinology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • The Children's Mercy Hospital - Broadway
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10709
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, 미국, 10129
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • UNC Hospitals
    • Texas
      • Rosharon, Texas, 미국, 77583
        • Alchemi Research Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • MultiCare Health System
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
      • Niš, 세르비아, 18000
        • Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
      • Novi Sad, 세르비아, 21000
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
  • 슬로바키아
      • Bratislava, 슬로바키아, 83340
        • National Institute of Children's Diseases
      • Košice, 슬로바키아, 4011
        • Children's University Hospital Kosice
      • Ľubochňa, 슬로바키아, 03491
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • 슬로베니아
      • Ljubljana, 슬로베니아, 1000
        • Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
  • 아르메니아
      • Yerevan, 아르메니아, 0024
        • Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
  • 이탈리아
      • Ancona, 이탈리아, 60126
        • Ospedale Pediatrico G. Salesi
      • Firenze, 이탈리아, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
      • Milano, 이탈리아, 20154
        • Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Parma, 이탈리아, 43100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 6100
        • Ankara University, Faculty of Medicine
      • Antalya, 칠면조, 7050
        • Antalya Training And Research Hospital
      • Kocaeli, 칠면조, 41380
        • Kocaeli University Faculty of Medicine
      • Ortahisar, 칠면조, 61080
        • Karadeniz Technical University
  • 폴란드
      • Poznań, 폴란드, 60-693
        • MED-POLONIA Sp.z o.o.
      • Rzeszów, 폴란드, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
      • Szczecin, 폴란드, 71252
        • SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
      • Wrocław, 폴란드, 50368
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 피험자, 피험자의 부모 또는 법적으로 허용되는 대리인(LAR)과 아동의 동의는 적절한 경우 임상시험 관련 활동 전에 얻어야 합니다. 시험 관련 활동은 시험에 대한 적합성을 결정하는 활동을 포함하여 시험의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.
  2. 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 2세에서 18세 미만의 남녀 소아 피험자.
  3. 성장 호르몬 자극 검사의 성능에 대한 적응증.
  4. 스크리닝 전 최소 6개월에서 최대 18개월 동안 키 측정이 존재합니다.

제외 기준:

  1. 성장 장애 또는 저신장과 관련된 대사 장애(예: 터너 증후군, 골격 이형성증, 체강 질병 등)를 설명하기에 충분한 질병의 확립된 진단.
  2. 지속적인 성장 호르몬 요법.
  3. 첫 번째 GHST 전 최소 30일 동안 적절하고 안정적인 대체 요법 치료 없이 갑상선 기능 저하증 및/또는 부신 기능 부전이 존재합니다.
  4. 소마토트로핀의 뇌하수체 분비에 직접 영향을 미치는 약물(예: 소마토스타틴 유사체, 클로니딘, 레보도파 및 도파민 작용제) 또는 소마토스타틴의 방출을 유발하는 약물(항무스카린제, 예: 아트로핀)을 사용한 치료.
  5. 진행중인 임상 증상 정신 장애의 병력.
  6. 2도 또는 3도 방실 차단, 120밀리초 이상의 QRS 복합체 연장, 450밀리초 이상의 QTc 간격 연장, 또는 연구자가 판단한 V2 투약 전 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의한 기타 비정상적인 심전도 결과.
  7. 이 임상시험에 이전에 참여했습니다. 참여는 서명된 사전 동의로 정의됩니다.
  8. 스크리닝 전 30일 이내에 승인 또는 승인되지 않은 연구 의약품의 임상 시험에 참여.
  9. 시제품 또는 관련 제품에 대해 알려진 또는 의심되는 과민성
  10. 연구자의 의견으로 피험자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 장애.
  11. QT/QTc를 연장할 수 있는 약물과의 병용 치료 참고: 이러한 치료를 받는 피험자는 상태가 최소 5 제거 반감기의 무치료 기간을 허용하지 않는 경우 이 연구의 후보가 되지 않습니다. GHST 전에 QT/QTc를 연장할 수 있는 약물;
  12. 간 또는 신장 기능 장애 또는 손상을 나타내는 실험실 매개변수의 상승(아스파르테이트 아미노 전이 효소(AST), 알칼리 포스파타제(ALT), 감마-글루타밀 전이 효소(GGT) > 2.5 x 정상 상한치(ULN); 크레아티닌 또는 빌리루빈 > 1.5x ULN );
  13. 비흑색종 피부암 이외의 현재 활동성 악성 종양;
  14. 가임 여성이고 적절한 피임법을 사용하지 않음(현지 규정 또는 관행에서 요구하는 적절한 피임법).
  15. 가임기 남성 또는 그의 파트너가 적절한 피임법(현지 규정 또는 관행에서 요구하는 적절한 피임법)을 사용하지 않는 경우.
  16. 정보주체 및/또는 법정대리인의 사전 동의 능력 또는 의사가 없는 경우
  17. 시험 방문/절차에 대해 예상되는 비가용성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 특수 증상
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 표준 GHST 순서 무작위화: 아르기닌 - 클로니딘

방문 2(V2)에서 모든 피험자는 마시모렐린 GHST를 수행하고 방문 3(V3) 및 방문 4(V4)에서 클로니딘 및 아르기닌 GHST의 순서로 1:1로 무작위화됩니다.

이 부문에서는 V3의 아르기닌 GHST와 V4의 클로니딘 GHST에 무작위 배정된 피험자가 제시될 것입니다.

방문 5(V5)에서 모든 피험자는 마시모렐린 GHST를 수행할 것입니다.
의약품: 마시모렐린
제형: 경구용 과립제, 용법: 1.0 mg/kg 체중, 빈도 및 기간: 단회 경구 투여. Macimorelin은 120mL의 물에 용해될 때 0.5mg/mL의 macimorelin을 제공하는 아세테이트로서 63.6mg의 macimolelin을 각각 포함하는 일회용 알루미늄 파우치(동의어: 향낭)로 공급됩니다. 3.6mg의 초과량은 목표 농도를 얻기 위해 필요한 과충전을 나타냅니다.
다른 이름들:
  • 마크릴렌
  • AEZS-130
  • 마시모렐린 GHST
  • 마시모렐린 테스트
  • 마크릴렌 GHST
  • 마크릴렌 테스트
진단 검사: 아르기닌
아르기닌 GHST의 경우, Pfizer의 R-Gene® 10이 표지 임상시험용 의약품(IMP)으로 제공됩니다. 하룻밤 금식 후 용해성 아르기닌 염산염(0.5g/kg)을 i.v. 주입 기간이 30분인 주입으로.
다른 이름들:
  • R-진 10
  • 아르기닌 테스트
  • 아르기닌 GHST
진단 검사: 클로니딘

클로니딘 GHST의 경우, CATAPRESAN® 75 정제(Boehringer Ingelheim)가 IMP 라벨로 제공됩니다. 각 정제에는 75ug 클로니딘 염산염이 포함되어 있습니다. 정제는 10개의 정제가 들어 있는 상자에 제공됩니다. 목표 용량은 0.08 - 0.15 mg/m2의 용량 범위에서 0.15 mg/m2 체표면입니다. 최대 용량은 0.25mg입니다.

하룻밤 금식 후 클로니딘(체표면적 0.15mg/m2)을 경구 투여합니다.

다른 이름들:
  • 카타프레산 75
  • 클로니딘 검사
  • 클로니딘 GHST
활성 비교기: 표준 GHST 순서 무작위화: 클로니딘 - 아르기닌

V2에서 모든 피험자는 마시모렐린 GHST를 수행하고 V3 및 V4에서 클로니딘 및 아르기닌 GHST 순으로 1:1로 무작위 배정됩니다.

이 부문에서는 V3의 클로니딘 GHST와 V4의 아르기닌 GHST에 무작위 배정된 피험자가 제시될 것입니다.

V5에서 모든 과목은 macimorelin GHST를 수행합니다.
의약품: 마시모렐린
제형: 경구용 과립제, 용법: 1.0 mg/kg 체중, 빈도 및 기간: 단회 경구 투여. Macimorelin은 120mL의 물에 용해될 때 0.5mg/mL의 macimorelin을 제공하는 아세테이트로서 63.6mg의 macimolelin을 각각 포함하는 일회용 알루미늄 파우치(동의어: 향낭)로 공급됩니다. 3.6mg의 초과량은 목표 농도를 얻기 위해 필요한 과충전을 나타냅니다.
다른 이름들:
  • 마크릴렌
  • AEZS-130
  • 마시모렐린 GHST
  • 마시모렐린 테스트
  • 마크릴렌 GHST
  • 마크릴렌 테스트
진단 검사: 아르기닌
아르기닌 GHST의 경우, Pfizer의 R-Gene® 10이 표지 임상시험용 의약품(IMP)으로 제공됩니다. 하룻밤 금식 후 용해성 아르기닌 염산염(0.5g/kg)을 i.v. 주입 기간이 30분인 주입으로.
다른 이름들:
  • R-진 10
  • 아르기닌 테스트
  • 아르기닌 GHST
진단 검사: 클로니딘

클로니딘 GHST의 경우, CATAPRESAN® 75 정제(Boehringer Ingelheim)가 IMP 라벨로 제공됩니다. 각 정제에는 75ug 클로니딘 염산염이 포함되어 있습니다. 정제는 10개의 정제가 들어 있는 상자에 제공됩니다. 목표 용량은 0.08 - 0.15 mg/m2의 용량 범위에서 0.15 mg/m2 체표면입니다. 최대 용량은 0.25mg입니다.

하룻밤 금식 후 클로니딘(체표면적 0.15mg/m2)을 경구 투여합니다.

다른 이름들:
  • 카타프레산 75
  • 클로니딘 검사
  • 클로니딘 GHST

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
마시모렐린 투여 후 GHST 동안 GH 농도에 기초한 수신자 조작자 특성 곡선(ROC AUC) 아래 면적
기간: 초기 마시모렐린 GHST(방문 2(0일)) 후 0 내지 90분의 시간 프레임에서 수집된 Cmax GH 측정 및 방문 4(11일에서 58일 사이) 후 판정 위원회에 의해 수행된 GH 판정 상태로부터 유도됨.
GHD 상태 판정 최종 임상 진단의 결과를 "참" GHD 상태로 가정하면, 마시모렐린 GHST의 진단 효능(추정된 민감도, 특이도, 오분류)은 수신자 작동 특성 곡선(ROC AUC) 아래 영역을 기반으로 합니다.
초기 마시모렐린 GHST(방문 2(0일)) 후 0 내지 90분의 시간 프레임에서 수집된 Cmax GH 측정 및 방문 4(11일에서 58일 사이) 후 판정 위원회에 의해 수행된 GH 판정 상태로부터 유도됨.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
마시모렐린 GHST에 대한 민감도
기간: 초기 마시모렐린 GHST(방문 2(0일)) 후 0 내지 90분의 시간 프레임에서 수집된 Cmax GH 측정 및 방문 4(11일에서 58일 사이) 후 판정 위원회에 의해 수행된 GH 판정 상태로부터 유도됨.
민감도(확증적 2차 종료점)는 이 GH 컷오프 포인트를 사용하여 경험적 ROC 플롯에서 파생됩니다.
초기 마시모렐린 GHST(방문 2(0일)) 후 0 내지 90분의 시간 프레임에서 수집된 Cmax GH 측정 및 방문 4(11일에서 58일 사이) 후 판정 위원회에 의해 수행된 GH 판정 상태로부터 유도됨.
마시모렐린 GHST에 대한 특이성
기간: 초기 마시모렐린 GHST(방문 2(0일)) 후 0 내지 90분의 시간 프레임에서 수집된 Cmax GH 측정 및 방문 4(11일에서 58일 사이) 후 판정 위원회에 의해 수행된 GH 판정 상태로부터 유도됨.
특이성(확증적 2차 종점)은 이 GH 컷오프 포인트를 사용하여 경험적 ROC 플롯에서 파생됩니다.
초기 마시모렐린 GHST(방문 2(0일)) 후 0 내지 90분의 시간 프레임에서 수집된 Cmax GH 측정 및 방문 4(11일에서 58일 사이) 후 판정 위원회에 의해 수행된 GH 판정 상태로부터 유도됨.
마시모렐린 GHST의 결과와 2개의 표준 GHST의 결합된 결과 사이의 전반적인 일치
기간: 방문 4(11일에서 58일 사이)
마시모렐린의 결과와 2개의 표준 GHST의 결합된 결과 사이의 일치는 '전체 일치율'로 평가됩니다.
방문 4(11일에서 58일 사이)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AEterna Zentaris

협력자

Novo Nordisk A/S

수사관

  • 연구 책임자: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 11월 16일

기본 완료 (추정된)

2024년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 3일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 19일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AEZS-130-P02
  • 2018-001989-42 (EudraCT 번호)
  • U1111-1248-5075 (기타 식별자: Universal Trial Number)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

성장 호르몬 결핍에 대한 임상 시험

  • Jerry Vockley, MD, PhD
    Ultragenyx Pharmaceutical Inc
    더 이상 사용할 수 없음
    유전성 에너지 대사 장애에 대한 트리헵타노인(C7)의 온정적 사용
    바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of
    미국

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