Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kutatási tanulmány arról, hogy mennyire jól működik a Macimorelin annak kiderítésére, hogy a gyermekekben nincs-e növekedési hormon hiánya, és mennyire biztonságos (DETECT)

2024. április 19. frissítette: AEterna Zentaris

Multicentrikus, nyílt vizsgálat az egyszeri, 1,0 mg/kg-os orális dózisú maimorelin-acetát, mint növekedési hormon-stimulációs teszt (GHST) hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára gyaníthatóan növekedési hormonhiányban (GHD) szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Ez a kutatás kideríti, hogy egy új növekedési hormon-stimulációs teszt biztonságos-e, és más tesztekhez hasonlóan működik-e a növekedési hormon hiányának (GHD) diagnosztizálására gyermekeknél. A stimulációs teszt egy új növekedési hormon stimuláló anyagot, a macimorelint használ. Az Egyesült Államokban már csak felnőttek kaphatják meg ezt az új stimulációs tesztet. A tanulmány eredményei várhatóan segíteni fognak a GHD-gyanús gyermekeknek és tinédzsereknek a macimorelin stimulációs teszt elvégzésében.

A macimorelin tesztet egy klonidin és arginin teszttel hasonlítják majd össze. Mindkettő ismert standard stimulációs teszt. A tanulmányban összesen két macimorelin teszt elvégzését tervezzük, hogy megmutassuk, mennyire megismételhetőek a macimorelin tesztek eredményei (hasonló körülmények között).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Minden vizsgálati résztvevőnek (betegnek) összesen 5-6 látogatása lesz a vizsgálati orvosnál.

A vizsgálat körülbelül 1-4 hónapig tart, attól függően, hogy milyen közel történik a látogatás. A 2., 3., 4. és 5. vizit alkalmával a páciens stimulációs tesztet végez, és vérmintát vesznek. Ezen a 4 vizit alkalmával a betegnek macimorelin italt kell innia, klonidin tablettát kell bevennie, vagy arginin infúziót kell kapnia. Összesen 2 macimorelin-, 1 klonidin- és 1 arginin-tesztet kap a beteg. A növekedési hormon (GH) szintjét a klonidin és az arginin teszt során négyszer, a macimorelin teszt során pedig 5 alkalommal mérik. A teszt után a betegek és a szülők kérdéseket tesznek fel a teszt tolerálhatóságára vonatkozóan. Az arginin teszt után a páciensnek otthoni vizeletmérő pálcikát kell végeznie.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

100

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Egyesült Államok, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, p.c.
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • John Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Emory Healthcare-Children's Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • St. Luke's Children's Endocrinology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • The Children's Mercy Hospital - Broadway
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10709
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10129
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • UNC Hospitals
    • Texas
      • Rosharon, Texas, Egyesült Államok, 77583
        • Alchemi Research Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • MultiCare Health System
  • Grúzia
      • Batumi, Grúzia, 0179
        • JSC Maritime Hospital
      • Tbilisi, Grúzia, 0159
        • National Institute of Endocrinology
      • Tbilisi, Grúzia, 0159
        • TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
  • Lengyelország
      • Poznań, Lengyelország, 60-693
        • MED-POLONIA Sp.z o.o.
      • Rzeszów, Lengyelország, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
      • Szczecin, Lengyelország, 71252
        • SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
      • Wrocław, Lengyelország, 50368
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Németország
      • Bielefeld, Németország, 33617
        • Evangelisches Klinikum Bethel
  • Olaszország
      • Ancona, Olaszország, 60126
        • Ospedale Pediatrico G. Salesi
      • Firenze, Olaszország, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
      • Milano, Olaszország, 20154
        • Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Parma, Olaszország, 43100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
      • Roma, Olaszország, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 6100
        • Ankara University, Faculty of Medicine
      • Antalya, Pulyka, 7050
        • Antalya Training And Research Hospital
      • Kocaeli, Pulyka, 41380
        • Kocaeli University Faculty of Medicine
      • Ortahisar, Pulyka, 61080
        • Karadeniz Technical University
  • Románia
      • Braşov, Románia, 500283
        • Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
      • Bucharest, Románia, 10587
        • Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
      • Bucuresti, Románia, 011025
        • Sana Monitoring
      • Bucuresti, Románia, 013982
        • Medicover Hospitals
      • Constanţa, Románia, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
      • Iaşi, Románia, 700111
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
      • Timişoara, Románia, 300011
        • Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
      • Târgu-Mureş, Románia, 540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
      • Niš, Szerbia, 18000
        • Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
      • Novi Sad, Szerbia, 21000
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
  • Szlovákia
      • Bratislava, Szlovákia, 83340
        • National Institute of Children's Diseases
      • Košice, Szlovákia, 4011
        • Children's University Hospital Košice
      • Ľubochňa, Szlovákia, 03491
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia, 1000
        • Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
  • Örményország
      • Yerevan, Örményország, 0024
        • Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A vizsgálati alany, szülő(i) vagy az alany jogilag elfogadható képviselője (LAR) tájékozott beleegyezését és adott esetben a gyermek beleegyezését kell beszerezni a vizsgálattal kapcsolatos bármely tevékenység előtt. A kísérlethez kapcsolódó tevékenységek minden olyan eljárás, amelyet a próba részeként hajtanak végre, beleértve a vizsgálatra való alkalmasság megállapítására irányuló tevékenységeket is.
  2. Férfi és női gyermekgyógyászati ​​alanyok 2 és 18 év alatti életkor a tájékozott beleegyezés aláírásakor.
  3. A növekedési hormon stimulációs teszt elvégzésének indikációja.
  4. Magasságmérés megléte minimum 6, maximum 18 hónappal a szűrés előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. Olyan betegség felállított diagnózisa, amely elegendő magyarázatot ad a növekedési hiányra vagy az alacsony termethez kapcsolódó anyagcserezavarokra (pl. Turner-szindróma, csontváz diszplázia, cöliákia stb.).
  2. Folyamatos növekedési hormon terápia.
  3. Pajzsmirigy-alulműködés és/vagy mellékvese-elégtelenség jelenléte megfelelő és stabil helyettesítő terápiás kezelés nélkül legalább 30 nappal az első GHST előtt.
  4. Kezelés olyan gyógyszerekkel, amelyek közvetlenül befolyásolják a szomatotropin hipofízis szekrécióját (például szomatosztatin analógok, klonidin, levodopa és dopamin agonisták), vagy szomatosztatin felszabadulását provokálják (antimuszkarin szerek, például atropin).
  5. Folyamatos klinikai tünetekkel járó pszichiátriai rendellenességek kórtörténete.
  6. 2. vagy 3. fokú atrioventricularis blokk, a QRS-komplexum 120 ezredmásodperc feletti megnyúlása, a QTc-intervallum 450 ezredmásodperc feletti megnyúlása, vagy bármely más klinikailag jelentős kóros elektrokardiogram eredmény a V2 adagolás előtti elektrokardiogramon (EKG), a vizsgáló megítélése szerint.
  7. Korábbi részvétel ezen a tárgyaláson. A részvétel aláírt, tájékozott beleegyezésnek minősül.
  8. Részvétel jóváhagyott vagy nem engedélyezett vizsgálati gyógyszer bármely klinikai vizsgálatában a szűrést megelőző 30 napon belül.
  9. Ismert vagy feltételezett túlérzékenység a kísérleti termék(ek)re vagy a kapcsolódó termékekre;
  10. Bármilyen rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát vagy a protokollnak való megfelelést.
  11. Egyidejű kezelés olyan gyógyszerekkel, amelyek megnyújthatják a QT/QTc-t. Megjegyzés: Az ilyen kezelésben részesülő alany nem jelölt ebbe a vizsgálatba, ha állapota nem teszi lehetővé a legalább 5 eliminációs felezési időből álló kezelésmentes időszakot. a GHST előtti QT/QTc-t meghosszabbító gyógyszerről;
  12. A máj- vagy veseműködési zavarra vagy vesekárosodásra utaló laboratóriumi paraméterek emelkedése (aszpartát-amino-transzferáz (AST), alkalikus foszfatáz (ALT), gamma-glutamil-transzferáz (GGT) > a normál felső határának (ULN) 2,5-szerese; kreatinin vagy bilirubin > 1,5x ULN );
  13. Jelenlegi aktív rosszindulatú daganat, kivéve a nem melanómás bőrrákot;
  14. Fogamzóképes korú nő, aki nem használ megfelelő fogamzásgátló módszert (a helyi szabályozás vagy gyakorlat által megkövetelt megfelelő fogamzásgátló intézkedéseket).
  15. Reproduktív korú férfi, aki vagy akinek partnere(i) nem használ(nak) megfelelő fogamzásgátló módszert (a helyi szabályozás vagy gyakorlat által megkövetelt megfelelő fogamzásgátló intézkedéseket).
  16. Az alany és/vagy törvényes képviselője nem képes vagy nem hajlandó tájékozott beleegyezést adni;
  17. A próbalátogatások/eljárások várhatóan nem állnak rendelkezésre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: standard GHST sorrend randomizált: arginin - klonidin

A 2. vizitnél (V2) minden alany elvégzi a macimorelin GHST-t, és 1:1 arányban randomizálják őket a klonidin és arginin GHST-k sorrendjében a 3. (V3) és a 4. (V4) vizitben.

Ebben a karban azokat az alanyokat mutatják be, akiket véletlenszerűen besoroltak az arginin GHST-re a V3-nál és a klonidin-GHST-re a V4-nél.

Az 5. látogatáson (V5) minden alany elvégzi a macimorelin GHST-t.
Drog: Macimorelin
Adagolási forma: granulátum belsőleges oldathoz, Adagolás: 1,0 mg/ttkg, Gyakorisága és időtartama: egyszeri orális adagolás. A macimorelint egyszer használatos alumínium tasakban (szinonimája: tasakok) szállítják, amelyek mindegyike 63,6 mg macimorelint tartalmaz acetát formájában, amelyek 120 ml vízben feloldva 0,5 mg/ml macimorelint biztosítanak. A 3,6 mg-os felesleg túltöltést jelent, amely a célkoncentráció eléréséhez szükséges.
Más nevek:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelin teszt
  • Macrilen GHST
  • Macrilen teszt
Diagnosztikai vizsgálat: Arginin
Az arginin GHST esetében a Pfizer R-Gene® 10-et címkézett vizsgálati gyógyszerként (IMP) szállítjuk. Egy éjszakán át tartó koplalás után oldható arginin-hidrokloridot (0,5 g/kg) adunk be iv. 30 perces infúziós infúzió formájában.
Más nevek:
  • R-Gene 10
  • arginin teszt
  • arginin GHST
Diagnosztikai vizsgálat: Klonidin

A klonidin GHST esetében a CATAPRESAN® 75 tablettákat (Boehringer Ingelheim) IMP felirattal szállítjuk. Minden tabletta 75 ug klonidin-hidrokloridot tartalmaz. A tablettákat 10 tablettát tartalmazó dobozokban szállítjuk. A céldózis 0,15 mg/m2 testfelület, 0,08-0,15 mg/m2 dózistartományban. A maximális adag 0,25 mg.

Egy éjszakán át tartó koplalás után klonidint (0,15 mg/testfelület m2) szájon át kell adni.

Más nevek:
  • Katapresszán 75
  • Klonidin teszt
  • Klonidin GHST
Aktív összehasonlító: standard GHST sorrend randomizált: klonidin - arginin

A V2-ben minden alany elvégzi a macimorelin GHST-t, és 1:1 arányban randomizálják őket a klonidin és arginin GHST-k sorrendjében a V3-ban és a V4-ben.

Ebben a karon azokat az alanyokat mutatják be, akiket véletlenszerűen besoroltak a klonidin GHST-re a V3-nál és az arginin-GHST-re a V4-nél.

A V5-ben minden alany elvégzi a macimorelin GHST-t.
Drog: Macimorelin
Adagolási forma: granulátum belsőleges oldathoz, Adagolás: 1,0 mg/ttkg, Gyakorisága és időtartama: egyszeri orális adagolás. A macimorelint egyszer használatos alumínium tasakban (szinonimája: tasakok) szállítják, amelyek mindegyike 63,6 mg macimorelint tartalmaz acetát formájában, amelyek 120 ml vízben feloldva 0,5 mg/ml macimorelint biztosítanak. A 3,6 mg-os felesleg túltöltést jelent, amely a célkoncentráció eléréséhez szükséges.
Más nevek:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelin teszt
  • Macrilen GHST
  • Macrilen teszt
Diagnosztikai vizsgálat: Arginin
Az arginin GHST esetében a Pfizer R-Gene® 10-et címkézett vizsgálati gyógyszerként (IMP) szállítjuk. Egy éjszakán át tartó koplalás után oldható arginin-hidrokloridot (0,5 g/kg) adunk be iv. 30 perces infúziós infúzió formájában.
Más nevek:
  • R-Gene 10
  • arginin teszt
  • arginin GHST
Diagnosztikai vizsgálat: Klonidin

A klonidin GHST esetében a CATAPRESAN® 75 tablettákat (Boehringer Ingelheim) IMP felirattal szállítjuk. Minden tabletta 75 ug klonidin-hidrokloridot tartalmaz. A tablettákat 10 tablettát tartalmazó dobozokban szállítjuk. A céldózis 0,15 mg/m2 testfelület, 0,08-0,15 mg/m2 dózistartományban. A maximális adag 0,25 mg.

Egy éjszakán át tartó koplalás után klonidint (0,15 mg/testfelület m2) szájon át kell adni.

Más nevek:
  • Katapresszán 75
  • Klonidin teszt
  • Klonidin GHST

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vevő kezelői karakterisztikája alatti terület (ROC AUC) a GH-koncentráció alapján a macimorelin beadását követő GHST alatt
Időkeret: A kezdeti macimorelin GHST (2. vizit (0. nap)) után 0-90 perccel gyűjtött Cmax GH-mérésekből és az ítélőbizottság által a 4. látogatás után (11. és 58. nap között) elvégzett GH elbírálási állapotból származik.
Feltételezve, hogy a GHD állapot megítélésének végső klinikai diagnózisa a "valódi" GHD státusz, a macimorelin GHST diagnosztikai hatékonysága (becsült szenzitivitás, specificitás, téves besorolás) a vevő működési jelleggörbe alatti területén (ROC AUC) fog alapulni.
A kezdeti macimorelin GHST (2. vizit (0. nap)) után 0-90 perccel gyűjtött Cmax GH-mérésekből és az ítélőbizottság által a 4. látogatás után (11. és 58. nap között) elvégzett GH elbírálási állapotból származik.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Érzékenység a macimorelin GHST-re
Időkeret: A kezdeti macimorelin GHST (2. vizit (0. nap)) után 0-90 perccel gyűjtött Cmax GH-mérésekből és az ítélőbizottság által a 4. látogatás után (11. és 58. nap között) elvégzett GH elbírálási állapotból származik.
Az érzékenység (megerősítő másodlagos végpont) az empirikus ROC diagramból lesz származtatva, ennek a GH határpontnak a használatával.
A kezdeti macimorelin GHST (2. vizit (0. nap)) után 0-90 perccel gyűjtött Cmax GH-mérésekből és az ítélőbizottság által a 4. látogatás után (11. és 58. nap között) elvégzett GH elbírálási állapotból származik.
A macimorelin GHST specifikussága
Időkeret: A kezdeti macimorelin GHST (2. vizit (0. nap)) után 0-90 perccel gyűjtött Cmax GH-mérésekből és az ítélőbizottság által a 4. látogatás után (11. és 58. nap között) elvégzett GH elbírálási állapotból származik.
A specifitás (megerősítő másodlagos végpont) az empirikus ROC diagramból lesz származtatva ezzel a GH határponttal.
A kezdeti macimorelin GHST (2. vizit (0. nap)) után 0-90 perccel gyűjtött Cmax GH-mérésekből és az ítélőbizottság által a 4. látogatás után (11. és 58. nap között) elvégzett GH elbírálási állapotból származik.
Általános egyetértés a macimorelin GHST eredménye és a 2 standard GHST együttes eredménye között
Időkeret: 4. látogatás (11. és 58. nap között)
A macimorelin eredménye és a 2 szabványos GHST együttes eredménye közötti egyetértést a „teljes egyetértés százalékos aránya” alapján értékelik.
4. látogatás (11. és 58. nap között)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AEterna Zentaris

Együttműködők

Novo Nordisk A/S

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 3.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 19.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AEZS-130-P02
  • 2018-001989-42 (EudraCT szám)
  • U1111-1248-5075 (Egyéb azonosító: Universal Trial Number)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Növekedési hormon hiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel