Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование того, насколько хорошо Macimorelin работает, чтобы выяснить, есть ли у детей недостаток гормона роста и насколько это безопасно (DETECT)

9 августа 2024 г. обновлено: AEterna Zentaris

Многоцентровое открытое исследование по изучению эффективности и безопасности однократной пероральной дозы ацетата мациморелина 1,0 мг/кг в качестве теста на стимуляцию гормона роста (GHST) у педиатрических пациентов с подозрением на дефицит гормона роста (GHD)

Это исследование позволит выяснить, является ли новый тест на стимуляцию гормоном роста безопасным и эффективным, а также другими тестами для диагностики дефицита гормона роста (ДГР) у детей. В тесте на стимуляцию будет использоваться новое вещество, стимулирующее гормон роста, под названием мациморелин. К настоящему времени только взрослые в США могут пройти этот новый тест на стимуляцию. Ожидается, что результаты этого исследования помогут детям и подросткам с подозрением на ВГД пройти тест на стимуляцию мациморелином.

Тест на мациморелин будет сравниваться с тестом на клонидин и аргинин. Оба являются известными стандартными тестами стимуляции. Всего в рамках исследования планируется провести два теста на мациморелин, чтобы показать, насколько воспроизводимы результаты тестов на мациморелин (при наборе аналогичных условий).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Всего у каждого участника исследования (пациента) будет от 5 до 6 посещений врача-исследователя.

Исследование продлится от 1 до 4 месяцев, в зависимости от того, насколько близко будут проводиться визиты. Во время визитов 2, 3, 4 и 5 пациенту будет сделан стимулирующий тест и взяты образцы крови. Во время этих 4 посещений пациент должен будет либо выпить напиток мациморелин, либо принять несколько таблеток клонидина, либо получить инфузию аргинина. Всего пациенту сделают 2 мациморелина, 1 клонидин и 1 аргинин. Уровень гормона роста (GH) будет измеряться 4 раза во время клонидинового и аргининового тестов и 5 раз во время мациморелинового теста. После теста вопросы о переносимости теста будут получены от пациентов и родителей. После теста на аргинин пациент должен провести анализ мочи тест-полосками дома.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

101

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Армения
      • Yerevan, Армения, 0024
        • Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
  • Германия
      • Bielefeld, Германия, 33617
        • Evangelisches Klinikum Bethel
  • Грузия
      • Batumi, Грузия, 0179
        • JSC Maritime Hospital
      • Tbilisi, Грузия, 0159
        • National Institute of Endocrinology
      • Tbilisi, Грузия, 0159
        • TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
  • Италия
      • Ancona, Италия, 60126
        • Ospedale Pediatrico G. Salesi
      • Firenze, Италия, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
      • Milano, Италия, 20154
        • Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Parma, Италия, 43100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
      • Roma, Италия, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Польша
      • Poznań, Польша, 60-693
        • MED-POLONIA Sp.z o.o.
      • Rzeszów, Польша, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Szczecin, Польша, 71252
        • SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
      • Wrocław, Польша, 50368
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Румыния
      • Braşov, Румыния, 500283
        • Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
      • Bucharest, Румыния, 10587
        • Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
      • Bucuresti, Румыния, 011025
        • Sana Monitoring
      • Bucuresti, Румыния, 013982
        • Medicover Hospitals
      • Constanţa, Румыния, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
      • Iaşi, Румыния, 700111
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
      • Timişoara, Румыния, 300011
        • Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
      • Târgu-Mureş, Румыния, 540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
      • Niš, Сербия, 18000
        • Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
      • Novi Sad, Сербия, 21000
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 83340
        • National Institute of Children's Diseases
      • Košice, Словакия, 4011
        • Children's University Hospital Košice
      • Ľubochňa, Словакия, 03491
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1000
        • Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Соединенные Штаты, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, p.c.
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • John Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Emory Healthcare-Children's Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Luke's Children's Endocrinology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Children's Mercy Hospital - Broadway
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10709
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10129
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Unc Hospitals
    • Texas
      • Rosharon, Texas, Соединенные Штаты, 77583
        • Alchemi Research Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Health System
  • Турция
      • Ankara, Турция, 6100
        • Ankara University, Faculty of Medicine
      • Antalya, Турция, 7050
        • Antalya Training and Research Hospital
      • Kocaeli, Турция, 41380
        • Kocaeli University Faculty of Medicine
      • Ortahisar, Турция, 61080
        • Karadeniz Technical University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Информированное согласие субъекта, родителя (родителей) или законного представителя (LAR) субъекта и согласия ребенка, если это уместно, должно быть получено до любых действий, связанных с исследованием. Деятельность, связанная с испытанием, — это любые процедуры, проводимые в рамках испытания, включая действия по определению пригодности для испытания.
  2. Дети мужского и женского пола в возрасте от 2 до 18 лет на момент подписания информированного согласия.
  3. Показания к проведению теста стимуляции гормона роста.
  4. Наличие измерения роста минимум за 6 и максимум 18 месяцев до скрининга.

Критерий исключения:

  1. Установленный диагноз заболевания достаточен для объяснения дефицита роста или метаболических нарушений, также связанных с низкорослостью (например, синдром Тернера, скелетная дисплазия, глютеновая болезнь и т. д.).
  2. Постоянная терапия гормоном роста.
  3. Наличие гипотиреоза и/или надпочечниковой недостаточности без адекватной и стабильной заместительной терапии в течение как минимум 30 дней до первой GHST.
  4. Лечение препаратами, непосредственно влияющими на гипофизарную секрецию соматотропина (например, аналоги соматостатина, клонидин, леводопа и агонисты дофамина) или провоцирующими высвобождение соматостатина (антимускариновые средства, например, атропин).
  5. Медицинский анамнез продолжающихся клинически симптоматических психических расстройств.
  6. Атриовентрикулярная блокада 2-й или 3-й степени, удлинение комплекса QRS более 120 миллисекунд, удлинение интервала QTc более 450 миллисекунд или любые другие клинически значимые аномалии электрокардиограммы на электрокардиограмме (ЭКГ) перед введением V2 по оценке исследователя.
  7. Предыдущее участие в этом испытании. Участие определяется как подписанное информированное согласие.
  8. Участие в любом клиническом исследовании одобренного или неутвержденного исследуемого лекарственного препарата в течение 30 дней до скрининга.
  9. Известная или предполагаемая гиперчувствительность к пробному продукту (ам) или родственным продуктам;
  10. Любое нарушение, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность субъекта или соблюдение протокола.
  11. Сопутствующее лечение любыми препаратами, которые могут удлинять интервал QT/QTc. Примечание. Субъект, получающий такое лечение, не будет кандидатом на участие в этом исследовании, если его/ее состояние не позволяет периоду без лечения не менее 5 периодов полувыведения. препарата, который может удлинять интервал QT/QTc перед GHST;
  12. Повышение лабораторных показателей, указывающих на дисфункцию или повреждение печени или почек (аспартатаминотрансфераза (АСТ), щелочная фосфатаза (АЛТ), гамма-глутамилтрансфераза (ГГТ) > 2,5 x верхняя граница нормы (ВГН); креатинин или билирубин > 1,5 x ВГН). );
  13. Текущее активное злокачественное новообразование, отличное от немеланомного рака кожи;
  14. Женщина детородного возраста, не использующая адекватный метод контрацепции (адекватные меры контрацепции в соответствии с местным законодательством или практикой).
  15. Мужчина репродуктивного возраста, который или чей партнер(ы) не использует адекватный метод контрацепции (адекватные меры контрацепции в соответствии с требованиями местного законодательства или практики).
  16. отсутствие возможности или желания дать информированное согласие субъекта и/или его/ее законного представителя;
  17. Предполагаемая недоступность для пробных посещений/процедур.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: стандартный порядок GHST рандомизированный: аргинин - клонидин

При посещении 2 (V2) все субъекты выполнят GHST мациморелина и будут рандомизированы 1: 1 в порядке GHST с клонидином и аргинином при посещении 3 (V3) и посещении 4 (V4).

В этой группе будут представлены те субъекты, которые будут рандомизированы в группу GHST с аргинином в V3 и GHST с клонидином в V4.

При посещении 5 (V5) все испытуемые выполнят мациморелин GHST.
Лекарство: Макиморелин
Лекарственная форма: гранулы для перорального раствора. Дозировка: 1,0 мг/кг массы тела. Частота и продолжительность: однократное пероральное введение. Макиморелин будет поставляться в одноразовых алюминиевых пакетиках (синоним: саше), каждый из которых содержит 63,6 мг мациморелина в виде ацетата, что обеспечивает 0,5 мг/мл мациморелина при растворении в 120 мл воды. Избыточное количество 3,6 мг представляет собой переполнение, необходимое для получения целевой концентрации.
Другие имена:
  • Макрилен
  • АЭЗС-130
  • Макиморелин GHST
  • Макиморелиновый тест
  • Макрилен ГСТ
  • Макрилен тест
Диагностический тест: Аргинин
Для аргининового GHST будет предоставлен R-Gene® 10 от Pfizer в качестве маркированного исследовательского лекарственного средства (IMP). После ночного голодания растворимый гидрохлорид аргинина (0,5 г/кг) будет вводиться внутривенно. в виде инфузии с продолжительностью инфузии 30 мин.
Другие имена:
  • R-ген 10
  • аргининовый тест
  • аргинин GHST
Диагностический тест: Клонидин

Для клонидина GHST будут поставляться таблетки CATAPRESAN® 75 (Boehringer Ingelheim) с пометкой IMP. Каждая таблетка содержит 75 мкг клонидина гидрохлорида. Таблетки будут поставляться в коробках по 10 таблеток. Целевая доза составляет 0,15 мг/м2 поверхности тела с диапазоном доз 0,08-0,15 мг/м2. Максимальная доза составит 0,25 мг.

После ночного голодания назначают клонидин (0,15 мг/м2 поверхности тела) перорально.

Другие имена:
  • Катапрессан 75
  • Клонидиновый тест
  • Клонидин GHST
Активный компаратор: стандартный порядок GHST рандомизированный: клонидин - аргинин

В V2 все субъекты будут выполнять GHST мациморелина и будут рандомизированы 1: 1 в соответствии с порядком GHST клонидина и аргинина в V3 и V4.

В этой группе будут представлены те субъекты, которые будут рандомизированы в группу GHST с клонидином в V3 и в группу GHST с аргинином в V4.

На уровне V5 все испытуемые выполнят мациморелин GHST.
Лекарство: Макиморелин
Лекарственная форма: гранулы для перорального раствора. Дозировка: 1,0 мг/кг массы тела. Частота и продолжительность: однократное пероральное введение. Макиморелин будет поставляться в одноразовых алюминиевых пакетиках (синоним: саше), каждый из которых содержит 63,6 мг мациморелина в виде ацетата, что обеспечивает 0,5 мг/мл мациморелина при растворении в 120 мл воды. Избыточное количество 3,6 мг представляет собой переполнение, необходимое для получения целевой концентрации.
Другие имена:
  • Макрилен
  • АЭЗС-130
  • Макиморелин GHST
  • Макиморелиновый тест
  • Макрилен ГСТ
  • Макрилен тест
Диагностический тест: Аргинин
Для аргининового GHST будет предоставлен R-Gene® 10 от Pfizer в качестве маркированного исследовательского лекарственного средства (IMP). После ночного голодания растворимый гидрохлорид аргинина (0,5 г/кг) будет вводиться внутривенно. в виде инфузии с продолжительностью инфузии 30 мин.
Другие имена:
  • R-ген 10
  • аргининовый тест
  • аргинин GHST
Диагностический тест: Клонидин

Для клонидина GHST будут поставляться таблетки CATAPRESAN® 75 (Boehringer Ingelheim) с пометкой IMP. Каждая таблетка содержит 75 мкг клонидина гидрохлорида. Таблетки будут поставляться в коробках по 10 таблеток. Целевая доза составляет 0,15 мг/м2 поверхности тела с диапазоном доз 0,08-0,15 мг/м2. Максимальная доза составит 0,25 мг.

После ночного голодания назначают клонидин (0,15 мг/м2 поверхности тела) перорально.

Другие имена:
  • Катапрессан 75
  • Клонидиновый тест
  • Клонидин GHST

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Площадь под кривой характеристики оператора-приемника (ROC AUC) на основе концентрации GH во время GHST после введения мациморелина
Временное ограничение: Получено на основе измерений Cmax GH, собранных во временном интервале от 0 до 90 минут после первоначального GHST мациморелина (посещение 2 (день 0)) и статуса оценки GH, выполненного экспертным комитетом после посещения 4 (между 11-м и 58-м днями)).
Предполагая, что результатом окончательного клинического диагноза статуса GHD является «истинный» статус GHD, диагностическая эффективность (оценочная чувствительность, специфичность, неправильная классификация) мациморелина GHST будет основываться на площади под кривой рабочей характеристики приемника (ROC AUC).
Получено на основе измерений Cmax GH, собранных во временном интервале от 0 до 90 минут после первоначального GHST мациморелина (посещение 2 (день 0)) и статуса оценки GH, выполненного экспертным комитетом после посещения 4 (между 11-м и 58-м днями)).

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чувствительность мациморелина GHST
Временное ограничение: Получено на основе измерений Cmax GH, собранных во временном интервале от 0 до 90 минут после первоначального GHST мациморелина (посещение 2 (день 0)) и статуса оценки GH, выполненного экспертным комитетом после посещения 4 (между 11-м и 58-м днями)).
Чувствительность (подтверждающая вторичная конечная точка) будет получена из эмпирического графика ROC с использованием этой пороговой точки GH.
Получено на основе измерений Cmax GH, собранных во временном интервале от 0 до 90 минут после первоначального GHST мациморелина (посещение 2 (день 0)) и статуса оценки GH, выполненного экспертным комитетом после посещения 4 (между 11-м и 58-м днями)).
Специфичность мациморелина GHST
Временное ограничение: Получено на основе измерений Cmax GH, собранных во временном интервале от 0 до 90 минут после первоначального GHST мациморелина (посещение 2 (день 0)) и статуса оценки GH, выполненного экспертным комитетом после посещения 4 (между 11-м и 58-м днями)).
Специфичность (подтверждающая вторичная конечная точка) будет получена из эмпирического графика ROC с использованием этой пороговой точки GH.
Получено на основе измерений Cmax GH, собранных во временном интервале от 0 до 90 минут после первоначального GHST мациморелина (посещение 2 (день 0)) и статуса оценки GH, выполненного экспертным комитетом после посещения 4 (между 11-м и 58-м днями)).
Общее согласие между результатами мациморелина GHST и комбинированным результатом двух стандартных GHST.
Временное ограничение: Посещение 4 (между 11 и 58 днем)
Согласие между результатом мациморелина и комбинированным результатом 2 стандартных GHST будет оцениваться по «проценту общего согласия».
Посещение 4 (между 11 и 58 днем)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AEterna Zentaris

Соавторы

Novo Nordisk A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 июня 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AEZS-130-P02
  • 2018-001989-42 (Номер EudraCT)
  • U1111-1248-5075 (Другой идентификатор: Universal Trial Number)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться