Badanie naukowe dotyczące tego, jak dobrze działa macimorelina, aby dowiedzieć się, czy dzieci mają brak hormonu wzrostu i jak bezpieczne jest (DETECT)
9 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: AEterna Zentaris
Wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczej dawki doustnej 1,0 mg/kg octanu macimoreliny jako testu stymulacji hormonu wzrostu (GHST) u pacjentów pediatrycznych z podejrzeniem niedoboru hormonu wzrostu (GHD)
To badanie naukowe ma na celu sprawdzenie, czy nowy test stymulacji hormonu wzrostu jest bezpieczny i działa równie dobrze, jak inne testy do diagnozowania niedoboru hormonu wzrostu (GHD) u dzieci. W teście stymulacji wykorzystana zostanie nowa substancja stymulująca hormon wzrostu o nazwie macimorelina. Do tej pory tylko dorośli w USA mogą wykonać ten nowy test stymulacji. Oczekuje się, że wyniki tego badania pomogą dzieciom i młodzieży z podejrzeniem GHD wykonać test stymulacji macimoreliną.
Test macimoreliny zostanie porównany z testem klonidyny i argininy. Oba są znanymi standardowymi testami stymulacyjnymi. Łącznie w badaniu planowane jest wykonanie dwóch testów z macimoreliną, aby pokazać powtarzalność wyników testów z macimoreliną (w zbiorze podobnych warunków).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Każdy uczestnik badania (pacjent) będzie miał łącznie od 5 do 6 wizyt u lekarza prowadzącego badanie.
Badanie potrwa około 1 do 4 miesięcy, w zależności od tego, jak blisko są przeprowadzane wizyty. Na wizytach 2, 3, 4 i 5 pacjentowi zostanie wykonany test stymulacyjny oraz pobrane zostaną próbki krwi. Podczas tych 4 wizyt pacjent będzie musiał wypić napój macimorelinowy, wziąć kilka tabletek klonidyny lub otrzymać wlew argininy. W sumie pacjent otrzyma 2 testy na macimorelinę, 1 klonidynę i 1 test na argininę. Poziom hormonu wzrostu (GH) będzie mierzony 4 razy podczas klonidyny i podczas testu z argininą oraz 5 razy podczas testu z macimoreliną. Po teście zostaną zebrane pytania dotyczące tolerancji testu od pacjentów i rodziców. Po wykonaniu testu argininy pacjent powinien wykonać test paskowy w domu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
101
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Yerevan, Armenia, 0024
- Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
-
-
-
-
-
Batumi, Gruzja, 0179
- JSC Maritime Hospital
-
Tbilisi, Gruzja, 0159
- National Institute of Endocrinology
-
Tbilisi, Gruzja, 0159
- TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 6100
- Ankara University, Faculty of Medicine
-
Antalya, Indyk, 7050
- Antalya Training and Research Hospital
-
Kocaeli, Indyk, 41380
- Kocaeli University Faculty of Medicine
-
Ortahisar, Indyk, 61080
- Karadeniz Technical University
-
-
-
-
-
Bielefeld, Niemcy, 33617
- Evangelisches Klinikum Bethel
-
-
-
-
-
Poznań, Polska, 60-693
- MED-POLONIA Sp.z o.o.
-
Rzeszów, Polska, 35-301
- Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
-
Szczecin, Polska, 71252
- SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
-
Wrocław, Polska, 50368
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Braşov, Rumunia, 500283
- Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
-
Bucharest, Rumunia, 10587
- Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
-
Bucuresti, Rumunia, 011025
- Sana Monitoring
-
Bucuresti, Rumunia, 013982
- Medicover Hospitals
-
Constanţa, Rumunia, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
-
Iaşi, Rumunia, 700111
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
-
Timişoara, Rumunia, 300011
- Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
-
Târgu-Mureş, Rumunia, 540072
- Spitalul Clinic Judetean Mures
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
-
Niš, Serbia, 18000
- Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
-
-
Colorado
-
Greenwood Village, Colorado, Stany Zjednoczone, 80111
- Pediatric Endocrine Associates, p.c.
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- John Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Emory Healthcare-Children's Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
- St. Luke's Children's Endocrinology
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- The Children's Mercy Hospital - Broadway
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10709
- Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10129
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- Unc Hospitals
-
-
Texas
-
Rosharon, Texas, Stany Zjednoczone, 77583
- Alchemi Research Center
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- MultiCare Health System
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 83340
- National Institute of Children's Diseases
-
Košice, Słowacja, 4011
- Children's University Hospital Košice
-
Ľubochňa, Słowacja, 03491
- National Institute of Endocrinology and Diabetology
-
-
-
-
-
Ljubljana, Słowenia, 1000
- Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy, 60126
- Ospedale Pediatrico G. Salesi
-
Firenze, Włochy, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
-
Milano, Włochy, 20154
- Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
-
Parma, Włochy, 43100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
-
Roma, Włochy, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Świadoma zgoda uczestnika, rodzica (rodziców) lub prawnie dopuszczalnego przedstawiciela (LAR) uczestnika oraz zgoda dziecka, jeśli dotyczy, muszą zostać uzyskane przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu ustalenie przydatności do badania.
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 2 do mniej niż 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
- Wskazania do wykonania testu stymulacji hormonem wzrostu.
- Obecność pomiaru wzrostu minimum 6 i maksymalnie 18 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
Kryteria wyłączenia:
- Ustalone rozpoznanie choroby wystarczającej do wyjaśnienia niedoboru wzrostu lub zaburzeń metabolicznych, które są również związane z niskim wzrostem (np. zespół Turnera, dysplazja szkieletu, celiakia itp.).
- Trwająca terapia hormonem wzrostu.
- Obecność niedoczynności tarczycy i/lub niedoczynności kory nadnerczy bez odpowiedniej i stabilnej terapii zastępczej przez co najmniej 30 dni przed pierwszym podaniem GHST.
- Leczenie lekami bezpośrednio wpływającymi na wydzielanie somatotropiny przez przysadkę (np. analogi somatostatyny, klonidyna, lewodopa i agoniści dopaminy) lub prowokującymi uwalnianie somatostatyny (leki przeciwmuskarynowe, np. atropina).
- Historia medyczna trwających klinicznie objawowych zaburzeń psychicznych.
- Blok przedsionkowo-komorowy 2. lub 3. stopnia, wydłużenie zespołu QRS o ponad 120 milisekund, wydłużenie odstępu QTc o ponad 450 milisekund lub jakiekolwiek inne istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki elektrokardiogramu w elektrokardiogramie (EKG) V2 przed podaniem dawki, według oceny badacza.
- Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podpisaną świadomą zgodę.
- Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym dopuszczonego lub niezatwierdzonego badanego produktu leczniczego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na próbny produkt (produkty) lub produkty pokrewne;
- Jakiekolwiek zaburzenie, które zdaniem badacza mogłoby zagrozić bezpieczeństwu podmiotu lub przestrzeganiu protokołu.
- Jednoczesne leczenie jakimkolwiek lekiem, który może wydłużyć odstęp QT/QTc Uwaga: Pacjent otrzymujący takie leczenie nie będzie kandydatem do tego badania, jeśli jego stan nie pozwala na okres bez leczenia wynoszący co najmniej 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji leku, który może wydłużyć odstęp QT/QTc przed wystąpieniem GHST;
- Podwyższone parametry laboratoryjne wskazujące na dysfunkcję lub uszkodzenie wątroby lub nerek (aminotransferaza asparaginianowa (AST), fosfataza alkaliczna (ALT), transferaza gamma-glutamylowa (GGT) > 2,5 x górna granica normy (GGN); kreatynina lub bilirubina > 1,5 x GGN );
- Aktualny aktywny nowotwór złośliwy inny niż nieczerniakowy rak skóry;
- Kobieta w wieku rozrodczym, która nie stosuje odpowiedniej metody antykoncepcji (odpowiednie metody antykoncepcji wymagane przez lokalne przepisy lub praktykę).
- Mężczyzna w wieku rozrodczym, który lub którego partner (partnerki) nie stosuje odpowiedniej metody antykoncepcji (odpowiednie metody antykoncepcji wymagane przez lokalne przepisy lub praktykę).
- Brak zdolności lub chęci wyrażenia świadomej zgody przez podmiot i/lub jego przedstawiciela ustawowego;
- Przewidywana niedostępność na wizyty/zabiegi próbne.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: standardowa kolejność GHST randomizowana: arginina - klonidyna
Podczas wizyty 2 (V2) wszyscy pacjenci wykonają GHST macimoreliny i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do kolejności GHST klonidyny i argininy podczas wizyty 3 (V3) i wizyty 4 (V4). W tym ramieniu przedstawieni zostaną ci pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do argininy GHST w V3 i klonidyny GHST w V4. Podczas wizyty 5 (V5) wszyscy pacjenci wykonają GHST z macimoreliną. |
Postać dawkowania: granulat do sporządzania roztworu doustnego Dawkowanie: 1,0 mg/kg mc. Częstotliwość i czas podawania: jednorazowa dawka doustna.
Macimorelina będzie dostarczana w jednorazowych torebkach aluminiowych (synonim: saszetki), z których każda zawiera 63,6 mg macymoreliny w postaci octanu, co daje 0,5 mg/ml macymoreliny po rozpuszczeniu w 120 ml wody.
Nadmiar 3,6 mg stanowi przepełnienie, które jest potrzebne do uzyskania stężenia docelowego.
Inne nazwy:
W przypadku argininy GHST R-Gene® 10 firmy Pfizer będzie dostarczany jako oznakowany badany produkt leczniczy (IMP).
Po całonocnym poście rozpuszczalny chlorowodorek argininy (0,5 g/kg) zostanie podany dożylnie. w postaci infuzji trwającej 30 min.
Inne nazwy:
W przypadku klonidyny GHST tabletki CATAPRESAN® 75 (Boehringer Ingelheim) będą dostarczane jako oznakowane IMP. Każda tabletka zawiera 75 ug chlorowodorku klonidyny. Tabletki będą dostarczane w pudełkach zawierających 10 tabletek. Dawka docelowa wynosi 0,15 mg/m2 powierzchni ciała przy zakresie dawek 0,08 - 0,15 mg/m2. Maksymalna dawka wynosi 0,25 mg. Po całonocnym poście klonidyna (0,15 mg/m2 powierzchni ciała) zostanie podana doustnie.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: standardowa kolejność GHST randomizowana: klonidyna - arginina
W V2 wszyscy pacjenci wykonają GHST macimoreliny i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do kolejności GHST klonidyny i argininy w V3 i V4. W tym ramieniu przedstawieni zostaną ci pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do klonidyny GHST w V3 i do argininy GHST w V4. W V5 wszyscy badani wykonają GHST z macimoreliną. |
Postać dawkowania: granulat do sporządzania roztworu doustnego Dawkowanie: 1,0 mg/kg mc. Częstotliwość i czas podawania: jednorazowa dawka doustna.
Macimorelina będzie dostarczana w jednorazowych torebkach aluminiowych (synonim: saszetki), z których każda zawiera 63,6 mg macymoreliny w postaci octanu, co daje 0,5 mg/ml macymoreliny po rozpuszczeniu w 120 ml wody.
Nadmiar 3,6 mg stanowi przepełnienie, które jest potrzebne do uzyskania stężenia docelowego.
Inne nazwy:
W przypadku argininy GHST R-Gene® 10 firmy Pfizer będzie dostarczany jako oznakowany badany produkt leczniczy (IMP).
Po całonocnym poście rozpuszczalny chlorowodorek argininy (0,5 g/kg) zostanie podany dożylnie. w postaci infuzji trwającej 30 min.
Inne nazwy:
W przypadku klonidyny GHST tabletki CATAPRESAN® 75 (Boehringer Ingelheim) będą dostarczane jako oznakowane IMP. Każda tabletka zawiera 75 ug chlorowodorku klonidyny. Tabletki będą dostarczane w pudełkach zawierających 10 tabletek. Dawka docelowa wynosi 0,15 mg/m2 powierzchni ciała przy zakresie dawek 0,08 - 0,15 mg/m2. Maksymalna dawka wynosi 0,25 mg. Po całonocnym poście klonidyna (0,15 mg/m2 powierzchni ciała) zostanie podana doustnie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pole pod krzywą charakterystyki operatora odbiornika (ROC AUC) na podstawie stężenia GH podczas GHST po podaniu macimoreliny
Ramy czasowe: Na podstawie pomiarów Cmax GH zebranych w przedziale czasowym od 0 do 90 minut po początkowym GHST macimoreliną (wizyta 2 (dzień 0)) oraz stanu orzeczenia GH wykonanego przez komisję orzekającą po wizycie 4 (między dniem 11 a dniem 58)).
|
Przyjmując wynik ostatecznej diagnozy klinicznej stanu GHD jako „prawdziwy” status GHD, skuteczność diagnostyczna (szacowana czułość, swoistość, błędna klasyfikacja) GHST macimoreliny będzie oparta na polu powierzchni pod krzywą charakterystyki działania odbiornika (ROC AUC).
|
Na podstawie pomiarów Cmax GH zebranych w przedziale czasowym od 0 do 90 minut po początkowym GHST macimoreliną (wizyta 2 (dzień 0)) oraz stanu orzeczenia GH wykonanego przez komisję orzekającą po wizycie 4 (między dniem 11 a dniem 58)).
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wrażliwość na macimorelinę GHST
Ramy czasowe: Na podstawie pomiarów Cmax GH zebranych w przedziale czasowym od 0 do 90 minut po początkowym GHST macimoreliną (wizyta 2 (dzień 0)) oraz stanu orzeczenia GH wykonanego przez komisję orzekającą po wizycie 4 (między dniem 11 a dniem 58)).
|
Czułość (potwierdzający drugorzędowy punkt końcowy) zostanie wyprowadzona z empirycznego wykresu ROC przy użyciu tego punktu odcięcia GH.
|
Na podstawie pomiarów Cmax GH zebranych w przedziale czasowym od 0 do 90 minut po początkowym GHST macimoreliną (wizyta 2 (dzień 0)) oraz stanu orzeczenia GH wykonanego przez komisję orzekającą po wizycie 4 (między dniem 11 a dniem 58)).
|
|
Swoistość dla macimoreliny GHST
Ramy czasowe: Na podstawie pomiarów Cmax GH zebranych w przedziale czasowym od 0 do 90 minut po początkowym GHST macimoreliną (wizyta 2 (dzień 0)) oraz stanu orzeczenia GH wykonanego przez komisję orzekającą po wizycie 4 (między dniem 11 a dniem 58)).
|
Swoistość (potwierdzający drugorzędowy punkt końcowy) zostanie wyprowadzona z empirycznego wykresu ROC przy użyciu tego punktu odcięcia GH.
|
Na podstawie pomiarów Cmax GH zebranych w przedziale czasowym od 0 do 90 minut po początkowym GHST macimoreliną (wizyta 2 (dzień 0)) oraz stanu orzeczenia GH wykonanego przez komisję orzekającą po wizycie 4 (między dniem 11 a dniem 58)).
|
|
Ogólna zgodność między wynikiem GHST macimoreliny a łącznym wynikiem 2 standardowych GHST
Ramy czasowe: Wizyta 4 (między 11 a 58 dniem)
|
Zgodność między wynikiem macimoreliny a połączonym wynikiem 2 standardowych GHST zostanie oceniona na podstawie „ogólnej zgodności procentowej”.
|
Wizyta 4 (między 11 a 58 dniem)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 czerwca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 czerwca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 marca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 marca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 marca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 sierpnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby podwzgórza
- Choroby kości
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby przysadki
- Karłowatość
- Choroby kości, rozwojowe
- Niedoczynność przysadki
- Karłowatość, przysadka mózgowa
- Choroby układu hormonalnego
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki adrenergiczne
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwnadciśnieniowe
- Agenci autonomiczni
- Agenty obwodowego układu nerwowego
- Środki przeciwbólowe
- Agenci systemu sensorycznego
- Agoniści receptora adrenergicznego alfa-2
- Agoniści alfa-adrenergiczni
- Agoniści adrenergiczni
- Sympatykolityki
- Klonidyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- AEZS-130-P02
- 2018-001989-42 (Numer EudraCT)
- U1111-1248-5075 (Inny identyfikator: Universal Trial Number)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .