Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forskningsundersøgelse af, hvor godt Macimorelin virker for at finde ud af, om børn har mangel på væksthormon, og hvor sikkert det er (DETECT)

9. august 2024 opdateret af: AEterna Zentaris

Multicenter, åbent mærkeforsøg til undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​en enkelt oral dosis på 1,0 mg/kg Macimorelin Acetate som væksthormonstimuleringstest (GHST) hos pædiatriske patienter med mistanke om væksthormonmangel (GHD)

Denne forskningsundersøgelse vil finde ud af, om en ny væksthormonstimuleringstest er sikker og fungerer såvel som andre tests til at diagnosticere væksthormonmangel (GHD) hos børn. Stimuleringstesten vil bruge et nyt væksthormonstimulerende stof kaldet macimorelin. På nuværende tidspunkt er det kun voksne i USA, der kan få denne nye stimulationstest. Resultaterne af denne undersøgelse forventes at hjælpe børn og teenagere med mistanke om GHD med at få macimorelin-stimuleringstesten.

Macimorelin-testen vil blive sammenlignet med en clonidin- og en arginin-test. Begge er kendte standardstimuleringstests. I alt to macimorelin tests er planlagt til at blive udført i undersøgelsen, for at vise, hvor gentagelige macimorelin test resultater er (under et sæt af lignende forhold).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hver undersøgelsesdeltager (patient) vil have 5 til 6 besøg i alt hos undersøgelseslægen.

Undersøgelsen vil vare i omkring 1 til 4 måneder, afhængigt af hvor tæt besøgene foretages. Ved besøg 2, 3, 4 og 5 vil patienten få lavet en stimulationstest, og der vil blive taget blodprøver. Ved disse 4 besøg skal patienten enten drikke en macimorelin-drik, tage nogle clonidintabletter eller få en arginin-infusion. I alt vil patienten få lavet 2 macimorelin, 1 clonidin og 1 arginin test. Niveauet af væksthormon (GH) vil blive målt 4 gange under clonidin- og under arginin-testen og 5 gange under macimorelin-testen. Efter testen vil spørgsmål om testens tolerabilitet blive fanget fra patienter og forældre. Efter arginintesten skal patienten tage en urinstikstest derhjemme.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

101

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0024
        • Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, p.c.
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • John Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory Healthcare-Children's Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • St. Luke's Children's Endocrinology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital - Broadway
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10709
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Forenede Stater, 10129
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Hospitals
    • Texas
      • Rosharon, Texas, Forenede Stater, 77583
        • Alchemi Research Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Health System
  • Georgien
      • Batumi, Georgien, 0179
        • JSC Maritime Hospital
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • National Institute of Endocrinology
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60126
        • Ospedale Pediatrico G. Salesi
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
      • Milano, Italien, 20154
        • Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Parma, Italien, 43100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 6100
        • Ankara University, Faculty of Medicine
      • Antalya, Kalkun, 7050
        • Antalya Training And Research Hospital
      • Kocaeli, Kalkun, 41380
        • Kocaeli University Faculty of Medicine
      • Ortahisar, Kalkun, 61080
        • Karadeniz Technical University
  • Polen
      • Poznań, Polen, 60-693
        • MED-POLONIA Sp.z o.o.
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
      • Szczecin, Polen, 71252
        • SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
      • Wrocław, Polen, 50368
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Rumænien
      • Braşov, Rumænien, 500283
        • Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
      • Bucharest, Rumænien, 10587
        • Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
      • Bucuresti, Rumænien, 011025
        • Sana Monitoring
      • Bucuresti, Rumænien, 013982
        • Medicover Hospitals
      • Constanţa, Rumænien, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
      • Iaşi, Rumænien, 700111
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
      • Timişoara, Rumænien, 300011
        • Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
      • Târgu-Mureş, Rumænien, 540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
      • Niš, Serbien, 18000
        • Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 83340
        • National Institute of Children's Diseases
      • Košice, Slovakiet, 4011
        • Children's University Hospital Košice
      • Ľubochňa, Slovakiet, 03491
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
  • Tyskland
      • Bielefeld, Tyskland, 33617
        • Evangelisches Klinikum Bethel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke fra forsøgspersonen, forældre(r) eller juridisk acceptabel repræsentant (LAR) for forsøgspersonen og barnets samtykke, hvis det er relevant, skal indhentes før alle forsøgsrelaterede aktiviteter. Forsøgsrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af forsøget, herunder aktiviteter for at bestemme egnethed til forsøget.
  2. Mandlige og kvindelige pædiatriske forsøgspersoner fra 2 til under 18 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  3. Indikation for udførelsen af ​​væksthormonstimuleringstest.
  4. Tilstedeværelse af en højdemåling minimum 6 og højst 18 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Etableret diagnose af en sygdom, der er tilstrækkelig til at forklare vækstmangel eller stofskifteforstyrrelser, der også er forbundet med kort statur (f.eks. Turners syndrom, skeletdysplasi, cøliaki osv.).
  2. Løbende væksthormonbehandling.
  3. Tilstedeværelse af hypothyroidisme og/eller binyrebarkinsufficiens uden tilstrækkelig og stabil substitutionsbehandling i mindst 30 dage før første GHST.
  4. Behandling med lægemidler, der direkte påvirker hypofysesekretionen af ​​somatotropin (f.eks. somatostatinanaloger, clonidin, levodopa og dopaminagonister) eller fremkalder frigivelsen af ​​somatostatin (antimuskarine midler, f.eks. atropin).
  5. Sygehistorie med igangværende klinisk symptomatiske psykiatriske lidelser.
  6. 2. eller 3. grads atrioventrikulær blokering, forlængelse af QRS-komplekset over 120 millisekunder, forlængelse af QTc-intervallet over 450 millisekunder eller andre klinisk signifikante abnorme elektrokardiogramresultater ved V2 pre-dosis elektrokardiogram (EKG) som vurderet af investigator.
  7. Tidligere deltagelse i dette forsøg. Deltagelse er defineret som underskrevet informeret samtykke.
  8. Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med et godkendt eller ikke-godkendt forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening.
  9. Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for prøveprodukt(er) eller relaterede produkter;
  10. Enhver lidelse, som efter efterforskerens mening kan bringe forsøgspersonens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare.
  11. Samtidig behandling med medicin, der kan forlænge QT/QTc Bemærk: En forsøgsperson, der modtager en sådan behandling, vil ikke være kandidat til denne undersøgelse, hvis hans/hendes tilstand ikke tillader en behandlingsfri periode på mindst 5 eliminationshalveringstider af lægemidlet, der kan forlænge QT/QTc før GHST;
  12. Forhøjelse af laboratorieparametre, der indikerer lever- eller nyredysfunktion eller -skade (aspartataminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (ALT), gamma-glutamyltransferase (GGT) > 2,5 x øvre normalgrænse (ULN); kreatinin eller bilirubin > 1,5x ULN );
  13. Aktuel aktiv malignitet anden end ikke-melanom hudkræft;
  14. Kvinde i den fødedygtige alder og ikke bruger en passende præventionsmetode (tilstrækkelige præventionsforanstaltninger som krævet af lokal lovgivning eller praksis).
  15. Mand i den fødedygtige alder, som eller hvis partner(e) ikke bruger en passende præventionsmetode (tilstrækkelige præventionsforanstaltninger som krævet af lokal lovgivning eller praksis).
  16. Manglende evne eller vilje til at give informeret samtykke fra subjektet og/eller dennes juridiske repræsentant;
  17. Forventet manglende tilgængelighed for forsøgsbesøg/procedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: standard GHST rækkefølge randomiseret: arginin - clonidin

Ved besøg 2 (V2) vil alle forsøgspersoner udføre macimorelin GHST og vil blive randomiseret 1:1 til rækkefølgen af ​​clonidin og arginin GHST ved besøg 3 (V3) og besøg 4 (V4).

I denne arm vil de emner blive præsenteret, som vil være blevet randomiseret til arginin GHST ved V3 og clonidin GHST ved V4.

Ved besøg 5 (V5) vil alle forsøgspersoner udføre macimorelin GHST.
Medicin: Macimorelin
Doseringsform: granulat til oral opløsning, Dosering: 1,0 mg/kg kropsvægt, Hyppighed og varighed: enkelt oral dosis. Macimorelin vil blive leveret i aluminiumsposer til engangsbrug (synonym: poser), der hver indeholder 63,6 mg macimorelin som acetat, som giver 0,5 mg/ml macimorelin, når det opløses i 120 ml vand. Den overskydende mængde på 3,6 mg repræsenterer en overfyldning, som er nødvendig for at opnå målkoncentrationen.
Andre navne:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelin test
  • Macrilen GHST
  • Macrilen test
Diagnostisk test: Arginin
For arginin GHST vil R-Gene® 10 fra Pfizer blive leveret som mærket forsøgslægemiddel (IMP). Efter faste natten over, gives opløseligt argininhydrochlorid (0,5 g/kg) i.v. som infusion med en infusionsvarighed på 30 min.
Andre navne:
  • R-Gen 10
  • arginin test
  • arginin GHST
Diagnostisk test: Clonidin

Til clonidin GHST vil CATAPRESAN® 75 tabletter (Boehringer Ingelheim) blive leveret som mærket IMP. Hver tablet indeholder 75 ug clonidinhydrochlorid. Tabletterne leveres i æsker med 10 tabletter. Måldosis er 0,15 mg/m2 kropsoverflade med et dosisområde på 0,08 - 0,15 mg/m2. Maksimal dosis vil være 0,25 mg.

Efter faste natten over vil clonidin (0,15 mg/m2 kropsoverflade) blive givet oralt.

Andre navne:
  • Catapressan 75
  • Clonidin test
  • Clonidin GHST
Aktiv komparator: standard GHST rækkefølge randomiseret: clonidin - arginin

Ved V2 vil alle forsøgspersoner udføre macimorelin GHST og vil blive randomiseret 1:1 til rækkefølgen af ​​clonidin og arginin GHST ved V3 og V4.

I denne arm vil de emner blive præsenteret, som vil være blevet randomiseret til clonidin GHST ved V3 og til arginin GHST ved V4.

Ved V5 vil alle forsøgspersoner udføre macimorelin GHST.
Medicin: Macimorelin
Doseringsform: granulat til oral opløsning, Dosering: 1,0 mg/kg kropsvægt, Hyppighed og varighed: enkelt oral dosis. Macimorelin vil blive leveret i aluminiumsposer til engangsbrug (synonym: poser), der hver indeholder 63,6 mg macimorelin som acetat, som giver 0,5 mg/ml macimorelin, når det opløses i 120 ml vand. Den overskydende mængde på 3,6 mg repræsenterer en overfyldning, som er nødvendig for at opnå målkoncentrationen.
Andre navne:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelin test
  • Macrilen GHST
  • Macrilen test
Diagnostisk test: Arginin
For arginin GHST vil R-Gene® 10 fra Pfizer blive leveret som mærket forsøgslægemiddel (IMP). Efter faste natten over, gives opløseligt argininhydrochlorid (0,5 g/kg) i.v. som infusion med en infusionsvarighed på 30 min.
Andre navne:
  • R-Gen 10
  • arginin test
  • arginin GHST
Diagnostisk test: Clonidin

Til clonidin GHST vil CATAPRESAN® 75 tabletter (Boehringer Ingelheim) blive leveret som mærket IMP. Hver tablet indeholder 75 ug clonidinhydrochlorid. Tabletterne leveres i æsker med 10 tabletter. Måldosis er 0,15 mg/m2 kropsoverflade med et dosisområde på 0,08 - 0,15 mg/m2. Maksimal dosis vil være 0,25 mg.

Efter faste natten over vil clonidin (0,15 mg/m2 kropsoverflade) blive givet oralt.

Andre navne:
  • Catapressan 75
  • Clonidin test
  • Clonidin GHST

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Area under the Receiver Operator Characteristic Curve (ROC AUC) baseret på GH-koncentration under GHST efter macimorelin administration
Tidsramme: Afledt af Cmax GH-målinger indsamlet i tidsrammen fra 0 til 90 minutter efter initial macimorelin GHST (besøg 2 (dag 0)) og GH-bedømmelsesstatus udført af bedømmelseskomitéen efter besøg 4 (mellem dag 11 og dag 58)).
Hvis man antager, at resultatet af den endelige kliniske diagnose er den "sande" GHD-status, vil den diagnostiske effektivitet (estimeret sensitivitet, specificitet, fejlklassificering) af macimorelin GHST være baseret på arealet under modtagerens operationskarakteristiske kurve (ROC AUC).
Afledt af Cmax GH-målinger indsamlet i tidsrammen fra 0 til 90 minutter efter initial macimorelin GHST (besøg 2 (dag 0)) og GH-bedømmelsesstatus udført af bedømmelseskomitéen efter besøg 4 (mellem dag 11 og dag 58)).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Følsomhed for macimorelin GHST
Tidsramme: Afledt af Cmax GH-målinger indsamlet i tidsrammen fra 0 til 90 minutter efter initial macimorelin GHST (besøg 2 (dag 0)) og GH-bedømmelsesstatus udført af bedømmelseskomitéen efter besøg 4 (mellem dag 11 og dag 58)).
Sensitivitet (bekræftende sekundært endepunkt) vil blive afledt fra det empiriske ROC-plot ved hjælp af dette GH-afskæringspunkt.
Afledt af Cmax GH-målinger indsamlet i tidsrammen fra 0 til 90 minutter efter initial macimorelin GHST (besøg 2 (dag 0)) og GH-bedømmelsesstatus udført af bedømmelseskomitéen efter besøg 4 (mellem dag 11 og dag 58)).
Specificitet for macimorelin GHST
Tidsramme: Afledt af Cmax GH-målinger indsamlet i tidsrammen fra 0 til 90 minutter efter initial macimorelin GHST (besøg 2 (dag 0)) og GH-bedømmelsesstatus udført af bedømmelseskomitéen efter besøg 4 (mellem dag 11 og dag 58)).
Specificitet (bekræftende sekundært endepunkt) vil blive afledt fra det empiriske ROC-plot ved hjælp af dette GH-afskæringspunkt.
Afledt af Cmax GH-målinger indsamlet i tidsrammen fra 0 til 90 minutter efter initial macimorelin GHST (besøg 2 (dag 0)) og GH-bedømmelsesstatus udført af bedømmelseskomitéen efter besøg 4 (mellem dag 11 og dag 58)).
Overordnet overensstemmelse mellem resultatet af macimorelin GHST og det kombinerede resultat fra de 2 standard GHST'er
Tidsramme: Besøg 4 (mellem dag 11 og dag 58)
Overensstemmelse mellem resultatet af macimorelin og det kombinerede resultat af de 2 standard GHST'er vil blive evalueret ved "procent overordnet overensstemmelse".
Besøg 4 (mellem dag 11 og dag 58)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AEterna Zentaris

Samarbejdspartnere

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

13. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

8. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AEZS-130-P02
  • 2018-001989-42 (EudraCT nummer)
  • U1111-1248-5075 (Anden identifikator: Universal Trial Number)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel

Kliniske forsøg med Macimorelin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner