Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie o tom, jak dobře funguje macimorelin, aby se zjistilo, zda mají děti nedostatek růstového hormonu a jak je bezpečný (DETECT)

9. srpna 2024 aktualizováno: AEterna Zentaris

Multicentrická otevřená studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti jednorázové perorální dávky 1,0 mg/kg macimorelin acetátu jako testu stimulace růstového hormonu (GHST) u pediatrických pacientů s podezřením na deficit růstového hormonu (GHD)

Tato výzkumná studie zjistí, zda je nový test stimulace růstového hormonu bezpečný a funguje stejně jako jiné testy k diagnostice deficitu růstového hormonu (GHD) u dětí. Stimulační test bude používat novou látku stimulující růstový hormon zvanou macimorelin. V současné době mohou tento nový stimulační test získat pouze dospělí v USA. Očekává se, že výsledky této studie pomohou dětem a dospívajícím s podezřením na GHD získat macimorelinový stimulační test.

Macimorelinový test bude porovnán s klonidinem a argininovým testem. Oba jsou známé standardní stimulační testy. Ve studii se plánují provést celkem dva testy macimorelinu, aby se ukázalo, jak jsou výsledky testů macimorelinu opakovatelné (za souboru podobných podmínek).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Každý účastník studie (pacient) absolvuje celkem 5 až 6 návštěv u lékaře studie.

Studie bude trvat přibližně 1 až 4 měsíce v závislosti na tom, jak blízko jsou návštěvy provedeny. U návštěvy 2, 3, 4 a 5 si pacient nechá udělat stimulační test a odeberou se vzorky krve. Při těchto 4 návštěvách bude muset pacient buď vypít macimorelinový nápoj, vzít nějaké tablety klonidinu nebo dostat infuzi argininu. Celkově pacient dostane 2 testy na macimorelin, 1 klonidin a 1 arginin. Hladina růstového hormonu (GH) bude měřena 4krát během klonidinu a během argininového testu a 5krát během macimorelinového testu. Po testu budou od pacientů a rodičů zachyceny otázky týkající se snášenlivosti testu. Po argininovém testu si pacient doma provede test močovou tyčinkou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

101

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0024
        • Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
  • Gruzie
      • Batumi, Gruzie, 0179
        • JSC Maritime Hospital
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • National Institute of Endocrinology
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
  • Itálie
      • Ancona, Itálie, 60126
        • Ospedale Pediatrico G. Salesi
      • Firenze, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
      • Milano, Itálie, 20154
        • Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Parma, Itálie, 43100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
      • Roma, Itálie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 6100
        • Ankara University, Faculty of Medicine
      • Antalya, Krocan, 7050
        • Antalya Training And Research Hospital
      • Kocaeli, Krocan, 41380
        • Kocaeli University Faculty of Medicine
      • Ortahisar, Krocan, 61080
        • Karadeniz Technical University
  • Německo
      • Bielefeld, Německo, 33617
        • Evangelisches Klinikum Bethel
  • Polsko
      • Poznań, Polsko, 60-693
        • MED-POLONIA Sp.z o.o.
      • Rzeszów, Polsko, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
      • Szczecin, Polsko, 71252
        • SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
      • Wrocław, Polsko, 50368
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Rumunsko
      • Braşov, Rumunsko, 500283
        • Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
      • Bucharest, Rumunsko, 10587
        • Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
      • Bucuresti, Rumunsko, 011025
        • Sana Monitoring
      • Bucuresti, Rumunsko, 013982
        • Medicover Hospitals
      • Constanţa, Rumunsko, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
      • Iaşi, Rumunsko, 700111
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
      • Timişoara, Rumunsko, 300011
        • Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
      • Târgu-Mureş, Rumunsko, 540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 83340
        • National Institute of Children's Diseases
      • Košice, Slovensko, 4011
        • Children's University Hospital Košice
      • Ľubochňa, Slovensko, 03491
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Spojené státy, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, p.c.
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • John Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory Healthcare-Children's Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St. Luke's Children's Endocrinology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital - Broadway
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10709
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Spojené státy, 10129
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Hospitals
    • Texas
      • Rosharon, Texas, Spojené státy, 77583
        • Alchemi Research Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Health System
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
      • Niš, Srbsko, 18000
        • Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas subjektu, rodiče (rodičů) nebo právně přijatelného zástupce (LAR) subjektu a souhlas dítěte, je-li to vhodné, musí být získán před jakoukoli činností související s hodnocením. Činnosti související se hodnocením jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást hodnocení, včetně činností k určení vhodnosti pro hodnocení.
  2. Pediatři muži a ženy ve věku od 2 do méně než 18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  3. Indikace k provedení testu stimulace růstovým hormonem.
  4. Přítomnost měření výšky minimálně 6 a maximálně 18 měsíců před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  1. Stanovená diagnóza onemocnění, která postačuje k vysvětlení růstového deficitu nebo metabolických poruch, které jsou také spojeny s malým vzrůstem (např. Turnerův syndrom, skeletální dysplazie, celiakie atd.).
  2. Pokračující léčba růstovým hormonem.
  3. Přítomnost hypotyreózy a/nebo adrenální insuficience bez adekvátní a stabilní substituční terapie po dobu alespoň 30 dnů před prvním GHST.
  4. Léčba léky přímo ovlivňujícími hypofyzární sekreci somatotropinu (např. analogy somatostatinu, klonidin, levodopa a agonisté dopaminu) nebo provokujícími uvolňování somatostatinu (antimuskarinová činidla, např. atropin).
  5. Anamnéza probíhajících klinicky symptomatických psychiatrických poruch.
  6. Atrioventrikulární blok 2. nebo 3. stupně, prodloužení komplexu QRS o více než 120 milisekund, prodloužení intervalu QTc nad 450 milisekund nebo jakékoli jiné klinicky významné abnormální výsledky elektrokardiogramu na elektrokardiogramu V2 ​​před podáním dávky (EKG) podle posouzení zkoušejícího.
  7. Předchozí účast v tomto testu. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas.
  8. Účast na jakémkoli klinickém hodnocení schváleného nebo neschváleného hodnoceného léčivého přípravku do 30 dnů před screeningem.
  9. Známá nebo suspektní přecitlivělost na zkušební produkt(y) nebo související produkty;
  10. Jakákoli porucha, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost subjektu nebo dodržování protokolu.
  11. Souběžná léčba jakýmikoli léky, které by mohly prodloužit QT/QTc Poznámka: Subjekt, který dostane takovou léčbu, nebude kandidátem pro tuto studii, pokud jeho/její stav neumožňuje období bez léčby v délce alespoň 5 poločasů eliminace léku, který by mohl prodloužit QT/QTc před GHST;
  12. Zvýšení laboratorních parametrů indikujících dysfunkci nebo poškození jater nebo ledvin (aspartátaminotransferáza (AST), alkalická fosfatáza (ALT), gama-glutamyltransferáza (GGT) > 2,5 x horní hranice normy (ULN); kreatinin nebo bilirubin > 1,5 x ULN );
  13. Současná aktivní malignita jiná než nemelanomová rakovina kůže;
  14. Žena ve fertilním věku, která nepoužívá vhodnou antikoncepční metodu (adekvátní antikoncepční opatření vyžadovaná místními předpisy nebo praxí).
  15. Muž v reprodukčním věku, který nebo jehož partner (partnerky) nepoužívá adekvátní antikoncepční metodu (adekvátní antikoncepční opatření, jak to vyžadují místní předpisy nebo praxe).
  16. Nedostatek schopnosti nebo ochoty dát informovaný souhlas ze strany subjektu a/nebo jeho/jejího právního zástupce;
  17. Předpokládaná nedostupnost pro zkušební návštěvy/postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: standardní pořadí GHST randomizováno: arginin - klonidin

Při návštěvě 2 (V2) budou všechny subjekty provádět macimorelin GHST a budou randomizovány 1:1 k pořadí klonidinových a argininových GHST při návštěvě 3 (V3) a návštěvě 4 (V4).

V tomto rameni budou prezentováni ti jedinci, kteří budou randomizováni do argininu GHST ve V3 a klonidinu GHST ve V4.

Při návštěvě 5 (V5) všechny subjekty provedou macimorelin GHST.
Lék: Macimorelin
Léková forma: granule pro perorální roztok, Dávkování: 1,0 mg/kg tělesné hmotnosti, Frekvence a trvání: podání jedné perorální dávky. Macimorelin bude dodáván v hliníkových sáčcích na jedno použití (synonymum: sáčky), z nichž každý obsahuje 63,6 mg macimorelinu ve formě acetátu, které po rozpuštění ve 120 ml vody poskytují 0,5 mg/ml macimorelinu. Přebytečné množství 3,6 mg představuje přeplnění, které je potřeba k dosažení cílové koncentrace.
Ostatní jména:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelinový test
  • Macrilen GHST
  • Macrilenův test
Diagnostický test: Arginin
Pro arginin GHST bude R-Gene® 10 od společnosti Pfizer poskytován jako označený hodnocený léčivý přípravek (IMP). Po celonočním hladovění bude i.v. podán rozpustný arginin hydrochlorid (0,5 g/kg). jako nálev s dobou nálevu 30 min.
Ostatní jména:
  • R-Gene 10
  • argininový test
  • arginin GHST
Diagnostický test: Klonidin

Pro klonidin GHST budou CATAPRESAN® 75 tablety (Boehringer Ingelheim) poskytovány jako označené IMP. Jedna tableta obsahuje 75 ug klonidin hydrochloridu. Tablety budou dodávány v krabičkách po 10 tabletách. Cílová dávka je 0,15 mg/m2 tělesného povrchu s rozmezím dávek 0,08 - 0,15 mg/m2. Maximální dávka bude 0,25 mg.

Po celonočním hladovění bude perorálně podán klonidin (0,15 mg/m2 tělesného povrchu).

Ostatní jména:
  • Catapressan 75
  • Klonidinový test
  • Klonidin GHST
Aktivní komparátor: standardní pořadí GHST randomizováno: klonidin - arginin

Ve V2 budou všechny subjekty provádět macimorelinový GHST a budou randomizovány 1:1 k pořadí klonidinových a argininových GHST ve V3 a V4.

V tomto rameni budou prezentováni ti jedinci, kteří budou randomizováni do klonidinového GHST ve V3 a do argininového GHST ve V4.

Ve V5 budou všechny subjekty provádět macimorelin GHST.
Lék: Macimorelin
Léková forma: granule pro perorální roztok, Dávkování: 1,0 mg/kg tělesné hmotnosti, Frekvence a trvání: podání jedné perorální dávky. Macimorelin bude dodáván v hliníkových sáčcích na jedno použití (synonymum: sáčky), z nichž každý obsahuje 63,6 mg macimorelinu ve formě acetátu, které po rozpuštění ve 120 ml vody poskytují 0,5 mg/ml macimorelinu. Přebytečné množství 3,6 mg představuje přeplnění, které je potřeba k dosažení cílové koncentrace.
Ostatní jména:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelin GHST
  • Macimorelinový test
  • Macrilen GHST
  • Macrilenův test
Diagnostický test: Arginin
Pro arginin GHST bude R-Gene® 10 od společnosti Pfizer poskytován jako označený hodnocený léčivý přípravek (IMP). Po celonočním hladovění bude i.v. podán rozpustný arginin hydrochlorid (0,5 g/kg). jako nálev s dobou nálevu 30 min.
Ostatní jména:
  • R-Gene 10
  • argininový test
  • arginin GHST
Diagnostický test: Klonidin

Pro klonidin GHST budou CATAPRESAN® 75 tablety (Boehringer Ingelheim) poskytovány jako označené IMP. Jedna tableta obsahuje 75 ug klonidin hydrochloridu. Tablety budou dodávány v krabičkách po 10 tabletách. Cílová dávka je 0,15 mg/m2 tělesného povrchu s rozmezím dávek 0,08 - 0,15 mg/m2. Maximální dávka bude 0,25 mg.

Po celonočním hladovění bude perorálně podán klonidin (0,15 mg/m2 tělesného povrchu).

Ostatní jména:
  • Catapressan 75
  • Klonidinový test
  • Klonidin GHST

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou charakteristiky operátora přijímače (ROC AUC) na základě koncentrace GH během GHST po podání macimorelinu
Časové okno: Odvozeno z měření Cmax GH shromážděných v časovém rámci od 0 do 90 minut po počátečním GHST macimorelinu (návštěva 2 (den 0)) a stavu posouzení GH provedeného posuzovací komisí po návštěvě 4 (mezi dnem 11 a dnem 58)).
Za předpokladu, že výsledek konečné klinické diagnózy je výsledkem posouzení stavu GHD jako „skutečného“ stavu GHD, bude diagnostická účinnost (odhadovaná senzitivita, specificita, chybná klasifikace) macimorelinu GHST založena na ploše pod křivkou operační charakteristiky přijímače (ROC AUC).
Odvozeno z měření Cmax GH shromážděných v časovém rámci od 0 do 90 minut po počátečním GHST macimorelinu (návštěva 2 (den 0)) a stavu posouzení GH provedeného posuzovací komisí po návštěvě 4 (mezi dnem 11 a dnem 58)).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Citlivost na macimorelin GHST
Časové okno: Odvozeno z měření Cmax GH shromážděných v časovém rámci od 0 do 90 minut po počátečním GHST macimorelinu (návštěva 2 (den 0)) a stavu posouzení GH provedeného posuzovací komisí po návštěvě 4 (mezi dnem 11 a dnem 58)).
Senzitivita (potvrzující sekundární cílový bod) bude odvozena z empirického ROC grafu pomocí tohoto hraničního bodu GH.
Odvozeno z měření Cmax GH shromážděných v časovém rámci od 0 do 90 minut po počátečním GHST macimorelinu (návštěva 2 (den 0)) a stavu posouzení GH provedeného posuzovací komisí po návštěvě 4 (mezi dnem 11 a dnem 58)).
Specifičnost pro macimorelin GHST
Časové okno: Odvozeno z měření Cmax GH shromážděných v časovém rámci od 0 do 90 minut po počátečním GHST macimorelinu (návštěva 2 (den 0)) a stavu posouzení GH provedeného posuzovací komisí po návštěvě 4 (mezi dnem 11 a dnem 58)).
Specificita (potvrzující sekundární cílový bod) bude odvozena z empirického ROC grafu s použitím tohoto hraničního bodu GH.
Odvozeno z měření Cmax GH shromážděných v časovém rámci od 0 do 90 minut po počátečním GHST macimorelinu (návštěva 2 (den 0)) a stavu posouzení GH provedeného posuzovací komisí po návštěvě 4 (mezi dnem 11 a dnem 58)).
Celková shoda mezi výsledkem macimorelinu GHST a kombinovaným výsledkem 2 standardních GHST
Časové okno: Návštěva 4 (mezi dnem 11 a dnem 58)
Shoda mezi výsledkem macimorelinu a kombinovaným výsledkem 2 standardních GHST bude hodnocena „procentem celkové shody“.
Návštěva 4 (mezi dnem 11 a dnem 58)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AEterna Zentaris

Spolupracovníci

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

13. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

13. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AEZS-130-P02
  • 2018-001989-42 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1248-5075 (Jiný identifikátor: Universal Trial Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek růstového hormonu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit