一项关于 Macimorelin 如何确定儿童是否缺乏生长激素及其安全性的研究 (DETECT)
2024年4月19日 更新者：AEterna Zentaris
多中心、开放标签试验，研究单次口服剂量 1.0 mg/kg Macimorelin Acetate 作为生长激素刺激试验 (GHST) 在疑似生长激素缺乏症 (GHD) 儿科患者中的疗效和安全性
这项研究将查明一种新的生长激素刺激试验是否安全并且与其他诊断儿童生长激素缺乏症 (GHD) 的试验一样有效。 刺激试验将使用一种新的生长激素刺激物质，称为 macimorelin。 到目前为止，只有美国的成年人才能进行这项新的刺激测试。 这项研究的结果有望帮助疑似 GHD 的儿童和青少年获得 macimorelin 刺激试验。
macimorelin 测试将与可乐定和精氨酸测试进行比较。 两者都是已知的标准刺激测试。 总共计划在研究中进行两项 macimorelin 测试，以显示 macimorelin 测试结果的可重复性（在一组相似条件下）。
研究概览
详细说明
每个研究参与者（患者）将与研究医生进行总共 5 至 6 次就诊。
该研究将持续约 1 至 4 个月，具体取决于访视的时间间隔。 在第 2、3、4 和 5 次就诊时，患者将进行刺激试验并采集血样。 在这 4 次就诊中，患者将不得不喝 macimorelin 饮料、服用一些可乐定片剂或输注精氨酸。 患者总共将接受 2 次 macimorelin、1 次可乐定和 1 次精氨酸测试。 生长激素 (GH) 的水平将在可乐定和精氨酸测试期间测量 4 次，在 macimorelin 测试期间测量 5 次。 测试结束后，将从患者和家长那里收集有关测试耐受性的问题。 精氨酸测试后，患者将在家中进行尿液试纸测试。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
100
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Nicola K Ammer, MD
- 电话号码：3472 +496942602
- 邮箱：nammer@aezsinc.com
研究联系人备份
- 姓名：Beate Aue-Schuster
- 电话号码：3465 +496942602
- 邮箱：baue@aezsinc.com
学习地点
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Batumi、乔治亚州、0179
- JSC Maritime Hospital
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Tbilisi、乔治亚州、0159
- National Institute of Endocrinology
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Tbilisi、乔治亚州、0159
- TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
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Yerevan、亚美尼亚、0024
- Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
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Niš、塞尔维亚、18000
- Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
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Novi Sad、塞尔维亚、21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
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Bielefeld、德国、33617
- Evangelisches Klinikum Bethel
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Ancona、意大利、60126
- Ospedale Pediatrico G. Salesi
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Firenze、意大利、50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
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Milano、意大利、20154
- Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
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Parma、意大利、43100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
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Roma、意大利、00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Bratislava、斯洛伐克、83340
- National Institute of Children's Diseases
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Košice、斯洛伐克、4011
- Children's University Hospital Kosice
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Ľubochňa、斯洛伐克、03491
- National Institute of Endocrinology and Diabetology
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Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
- Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
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Poznań、波兰、60-693
- MED-POLONIA Sp.z o.o.
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Rzeszów、波兰、35-301
- Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
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Szczecin、波兰、71252
- SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
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Wrocław、波兰、50368
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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Ankara、火鸡、6100
- Ankara University, Faculty of Medicine
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Antalya、火鸡、7050
- Antalya Training And Research Hospital
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Kocaeli、火鸡、41380
- Kocaeli University Faculty of Medicine
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Ortahisar、火鸡、61080
- Karadeniz Technical University
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Braşov、罗马尼亚、500283
- Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
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Bucharest、罗马尼亚、10587
- Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
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Bucuresti、罗马尼亚、011025
- Sana Monitoring
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Bucuresti、罗马尼亚、013982
- Medicover Hospitals
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Constanţa、罗马尼亚、900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
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Iaşi、罗马尼亚、700111
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
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Timişoara、罗马尼亚、300011
- Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
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Târgu-Mureş、罗马尼亚、540072
- Spitalul Clinic Judetean Mures
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
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Colorado
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Greenwood Village、Colorado、美国、80111
- Pediatric Endocrine Associates, p.c.
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- John Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Emory Healthcare-Children's Center
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Idaho
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Boise、Idaho、美国、83712
- St. Luke's Children's Endocrinology
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital - Broadway
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New York
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Bronx、New York、美国、10709
- Children's Hospital at Montefiore
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New York、New York、美国、10129
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- UNC Hospitals
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Texas
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Rosharon、Texas、美国、77583
- Alchemi Research Center
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Washington
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Tacoma、Washington、美国、98405
- MultiCare Health System
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在任何与试验相关的活动之前，必须征得受试者、受试者的父母或受试者的合法可接受代表 (LAR) 和儿童同意（如果适用）的知情同意。 与试验相关的活动是作为试验一部分执行的任何程序，包括确定试验适合性的活动。
- 签署知情同意书时年龄在 2 岁至 18 岁以下的男性和女性儿科受试者。
- 用于进行生长激素刺激试验的适应症。
- 在筛选前至少 6 个月和最多 18 个月进行身高测量。
排除标准：
- 确定的疾病诊断足以解释与身材矮小相关的生长缺陷或代谢紊乱（例如，特纳综合征、骨骼发育不良、乳糜泻等）。
- 正在进行的生长激素治疗。
- 在第一次 GHST 前至少 30 天存在甲状腺功能减退症和/或肾上腺功能不全且没有充分和稳定的替代疗法治疗。
- 使用直接影响生长激素垂体分泌的药物（例如生长抑素类似物、可乐定、左旋多巴和多巴胺激动剂）或刺激生长抑素释放（抗毒蕈碱剂，例如阿托品）进行治疗。
- 正在进行的有临床症状的精神疾病的病史。
- 2 度或 3 度房室传导阻滞，QRS 波延长超过 120 毫秒，QTc 间期延长超过 450 毫秒，或研究者判断的 V2 给药前心电图 (ECG) 的任何其他临床显着异常心电图结果。
- 以前参加过这个试验。 参与定义为签署知情同意书。
- 在筛选前 30 天内参加任何已批准或未批准的研究性医药产品的临床试验。
- 已知或怀疑对试验产品或相关产品过敏；
- 研究者认为可能危及受试者安全或对方案依从性的任何障碍。
- 与任何可能延长 QT/QTc 的药物同时治疗 注意：接受此类治疗的受试者将不是本研究的候选人，如果他/她的状况不允许至少 5 个消除半衰期的无治疗期可能在 GHST 之前延长 QT/QTc 的药物；
- 表明肝或肾功能障碍或损伤的实验室参数升高（天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、碱性磷酸酶 (ALT)、γ-谷氨酰转移酶 (GGT) > 2.5 x 正常值上限 (ULN)；肌酐或胆红素 > 1.5x ULN );
- 除非黑色素瘤皮肤癌以外的当前活动性恶性肿瘤；
- 具有生育潜力且未使用适当避孕方法的女性（当地法规或实践要求的适当避孕措施）。
- 育龄男性或其伴侣未使用适当的避孕方法（当地法规或惯例要求的适当避孕措施）。
- 受试者和/或其法律代表缺乏知情同意的能力或意愿；
- 预计无法进行试诊/程序。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：标准 GHST 随机顺序：精氨酸 - 可乐定
在访问 2 (V2) 时，所有受试者将执行 macimorelin GHST，并在访问 3 (V3) 和访问 4 (V4) 时按 1:1 的顺序随机分配至可乐定和精氨酸 GHST。 在这支队伍中，将介绍那些随机分配到 V3 精氨酸 GHST 和 V4 可乐定 GHST 的受试者。 在访问 5 (V5) 时，所有受试者将执行 macimorelin GHST。 |
剂型：口服溶液颗粒剂，用量：1.0mg/kg体重，次数和持续时间：单次口服给药。
Macimorelin 将以一次性铝袋（同义词：小袋）的形式提供，每个铝袋含有 63.6 mg macimorelin 作为醋酸盐，溶解在 120 mL 水中时可提供 0.5 mg/mL 的 macimorelin。
3.6 mg 的过量表示溢出，这是获得目标浓度所必需的。
其他名称：
对于精氨酸 GHST，来自辉瑞的 R-Gene® 10 将作为标记的研究药物产品 (IMP) 提供。
禁食过夜后，静脉注射可溶性精氨酸盐酸盐 (0.5 g/kg)。作为输液持续时间为 30 分钟的输液。
其他名称：
对于可乐定 GHST，CATAPRESAN® 75 片剂（Boehringer Ingelheim）将作为标记为 IMP 提供。 每片含 75 微克盐酸可乐定。 这些药片将装在包含 10 片药片的盒子中提供。 目标剂量为 0.15 mg/m2 体表，剂量范围为 0.08 - 0.15 mg/m2。 最大剂量为 0.25 毫克。 禁食一夜后，口服可乐定（0.15 mg/m2 体表）。
其他名称：
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有源比较器：标准 GHST 随机顺序：可乐定 - 精氨酸
在 V2，所有受试者将执行 macimorelin GHST，并将以 1:1 的比例随机分配到 V3 和 V4 的可乐定和精氨酸 GHST。 在该组中，将呈现那些随机分配到 V3 的可乐定 GHST 和 V4 的精氨酸 GHST 的受试者。 在 V5，所有受试者都将执行 macimorelin GHST。 |
剂型：口服溶液颗粒剂，用量：1.0mg/kg体重，次数和持续时间：单次口服给药。
Macimorelin 将以一次性铝袋（同义词：小袋）的形式提供，每个铝袋含有 63.6 mg macimorelin 作为醋酸盐，溶解在 120 mL 水中时可提供 0.5 mg/mL 的 macimorelin。
3.6 mg 的过量表示溢出，这是获得目标浓度所必需的。
其他名称：
对于精氨酸 GHST，来自辉瑞的 R-Gene® 10 将作为标记的研究药物产品 (IMP) 提供。
禁食过夜后，静脉注射可溶性精氨酸盐酸盐 (0.5 g/kg)。作为输液持续时间为 30 分钟的输液。
其他名称：
对于可乐定 GHST，CATAPRESAN® 75 片剂（Boehringer Ingelheim）将作为标记为 IMP 提供。 每片含 75 微克盐酸可乐定。 这些药片将装在包含 10 片药片的盒子中提供。 目标剂量为 0.15 mg/m2 体表，剂量范围为 0.08 - 0.15 mg/m2。 最大剂量为 0.25 毫克。 禁食一夜后，口服可乐定（0.15 mg/m2 体表）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基于 macimorelin 给药后 GHST 期间 GH 浓度的接受者操作员特征曲线下面积 (ROC AUC)
大体时间：源自在初始 macimorelin GHST（第 2 天（第 0 天））后 0 至 90 分钟的时间范围内收集的 Cmax GH 测量值以及第 4 次访问后裁决委员会执行的 GH 裁决状态（第 11 天和第 58 天之间））。
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假设 GHD 状态判定的最终临床诊断结果为“真实”GHD 状态，macimorelin GHST 的诊断功效（估计的敏感性、特异性、错误分类）将基于受试者工作特征曲线下的面积（ROC AUC）。
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源自在初始 macimorelin GHST（第 2 天（第 0 天））后 0 至 90 分钟的时间范围内收集的 Cmax GH 测量值以及第 4 次访问后裁决委员会执行的 GH 裁决状态（第 11 天和第 58 天之间））。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Macimorelin GHST 的敏感性
大体时间：源自在初始 macimorelin GHST（第 2 天（第 0 天））后 0 至 90 分钟的时间范围内收集的 Cmax GH 测量值以及第 4 次访问后裁决委员会执行的 GH 裁决状态（第 11 天和第 58 天之间））。
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灵敏度（确认性次要终点）将使用该 GH 截止点从经验 ROC 图得出。
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源自在初始 macimorelin GHST（第 2 天（第 0 天））后 0 至 90 分钟的时间范围内收集的 Cmax GH 测量值以及第 4 次访问后裁决委员会执行的 GH 裁决状态（第 11 天和第 58 天之间））。
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Macimorelin GHST 的特异性
大体时间：源自在初始 macimorelin GHST（第 2 天（第 0 天））后 0 至 90 分钟的时间范围内收集的 Cmax GH 测量值以及第 4 次访问后裁决委员会执行的 GH 裁决状态（第 11 天和第 58 天之间））。
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特异性（确认性次要终点）将使用该 GH 截止点从经验 ROC 图得出。
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源自在初始 macimorelin GHST（第 2 天（第 0 天））后 0 至 90 分钟的时间范围内收集的 Cmax GH 测量值以及第 4 次访问后裁决委员会执行的 GH 裁决状态（第 11 天和第 58 天之间））。
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Macimorelin GHST 的结果与 2 个标准 GHST 的综合结果之间的总体一致性
大体时间：访问 4（第 11 天和第 58 天之间）
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Macimorelin 结果与 2 种标准 GHST 的综合结果之间的一致性将通过“总体一致性百分比”进行评估。
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访问 4（第 11 天和第 58 天之间）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月16日
初级完成 (估计的)
2024年6月1日
研究完成 (估计的)
2024年6月1日
研究注册日期
首次提交
2021年3月3日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月3日
首次发布 (实际的)
2021年3月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月19日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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其他研究编号
- AEZS-130-P02
- 2018-001989-42 (EudraCT编号)
- U1111-1248-5075 (其他标识符：Universal Trial Number)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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马西莫林的临床试验
-
AEterna Zentaris完全的