Un estudio de investigación sobre qué tan bien funciona Macimorelin para averiguar si los niños tienen una falta de hormona de crecimiento y qué tan seguro es (DETECT)
9 de agosto de 2024 actualizado por: AEterna Zentaris
Ensayo abierto multicéntrico para investigar la eficacia y la seguridad de una dosis oral única de 1,0 mg/kg de acetato de macimorelina como prueba de estimulación de la hormona del crecimiento (GHST) en pacientes pediátricos con sospecha de deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD)
Este estudio de investigación determinará si una nueva prueba de estimulación de la hormona del crecimiento es segura y funciona tan bien como otras pruebas para diagnosticar la deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) en los niños. La prueba de estimulación utilizará una nueva sustancia estimulante de la hormona del crecimiento llamada macimorelina. Por ahora, solo los adultos en los EE. UU. pueden hacerse esta nueva prueba de estimulación. Se espera que los resultados de este estudio ayuden a los niños y adolescentes con sospecha de GHD a hacerse la prueba de estimulación con macimorelina.
La prueba de macimorelina se comparará con una prueba de clonidina y arginina. Ambos son pruebas de estimulación estándar conocidas. En total, se planea realizar dos pruebas de macimorelina en el estudio, para mostrar cuán repetibles son los resultados de las pruebas de macimorelina (bajo un conjunto de condiciones similares).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Cada participante del estudio (paciente) tendrá de 5 a 6 visitas en total con el médico del estudio.
El estudio durará entre 1 y 4 meses, dependiendo de qué tan cerca se realicen las visitas. En las visitas 2, 3, 4 y 5 se le realizará al paciente una prueba de estimulación y se le tomarán muestras de sangre. En esas 4 visitas, el paciente deberá tomar una bebida de macimorelina, tomar unas tabletas de clonidina o recibir una infusión de arginina. En total, al paciente se le harán 2 pruebas de macimorelina, 1 de clonidina y 1 de arginina. El nivel de la hormona del crecimiento (GH) se medirá 4 veces durante la prueba de clonidina y arginina y 5 veces durante la prueba de macimorelina. Después de la prueba, se captarán preguntas sobre la tolerabilidad de la prueba de parte de los pacientes y los padres. Después de la prueba de arginina, el paciente debe realizar una prueba de tira reactiva de orina en casa.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
101
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bielefeld, Alemania, 33617
- Evangelisches Klinikum Bethel
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Yerevan, Armenia, 0024
- Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
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Bratislava, Eslovaquia, 83340
- National Institute of Children's Diseases
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Košice, Eslovaquia, 4011
- Children's University Hospital Košice
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Ľubochňa, Eslovaquia, 03491
- National Institute of Endocrinology and Diabetology
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Ljubljana, Eslovenia, 1000
- Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
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Colorado
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
- Pediatric Endocrine Associates, p.c.
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- John Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Emory Healthcare-Children's Center
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- St. Luke's Children's Endocrinology
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- The Children's Mercy Hospital - Broadway
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10709
- Children's Hospital at Montefiore
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New York, New York, Estados Unidos, 10129
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Unc Hospitals
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Texas
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Rosharon, Texas, Estados Unidos, 77583
- Alchemi Research Center
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Health System
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Batumi, Georgia, 0179
- JSC Maritime Hospital
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Tbilisi, Georgia, 0159
- National Institute of Endocrinology
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Tbilisi, Georgia, 0159
- TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
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Ancona, Italia, 60126
- Ospedale Pediatrico G. Salesi
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Firenze, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
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Milano, Italia, 20154
- Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
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Parma, Italia, 43100
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
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Roma, Italia, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Ankara, Pavo, 6100
- Ankara University, Faculty of Medicine
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Antalya, Pavo, 7050
- Antalya Training and Research Hospital
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Kocaeli, Pavo, 41380
- Kocaeli University Faculty of Medicine
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Ortahisar, Pavo, 61080
- Karadeniz Technical University
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Poznań, Polonia, 60-693
- MED-POLONIA Sp.z o.o.
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Rzeszów, Polonia, 35-301
- Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie
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Szczecin, Polonia, 71252
- SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
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Wrocław, Polonia, 50368
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
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Braşov, Rumania, 500283
- Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
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Bucharest, Rumania, 10587
- Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
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Bucuresti, Rumania, 011025
- Sana Monitoring
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Bucuresti, Rumania, 013982
- Medicover Hospitals
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Constanţa, Rumania, 900591
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
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Iaşi, Rumania, 700111
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
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Timişoara, Rumania, 300011
- Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
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Târgu-Mureş, Rumania, 540072
- Spitalul Clinic Judetean Mures
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Belgrade, Serbia, 11000
- University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
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Niš, Serbia, 18000
- Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
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Novi Sad, Serbia, 21000
- Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se debe obtener el consentimiento informado del sujeto, los padres o el representante legalmente aceptable (LAR) del sujeto y el asentimiento del niño, si corresponde, antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del ensayo, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el ensayo.
- Sujetos pediátricos masculinos y femeninos de 2 a menos de 18 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado.
- Indicación para la realización de test de estimulación con hormona de crecimiento.
- Presencia de una medida de talla mínimo 6 y máximo 18 meses antes de la selección.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico establecido de una enfermedad que es suficiente para explicar la deficiencia del crecimiento o los trastornos metabólicos que también están asociados con la baja estatura (p. ej., síndrome de Turner, displasia esquelética, enfermedad celíaca, etc.).
- Terapia continua con hormona de crecimiento.
- Presencia de hipotiroidismo y/o insuficiencia suprarrenal sin tratamiento de terapia de reemplazo adecuado y estable durante al menos 30 días antes del primer GHST.
- Tratamiento con fármacos que afectan directamente a la secreción hipofisaria de somatotropina (p. ej., análogos de somatostatina, clonidina, levodopa y agonistas dopaminérgicos) o que provocan la liberación de somatostatina (agentes antimuscarínicos, p. ej., atropina).
- Antecedentes médicos de trastornos psiquiátricos clínicamente sintomáticos en curso.
- Bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado, prolongación del complejo QRS de más de 120 milisegundos, prolongación del intervalo QTc de más de 450 milisegundos o cualquier otro resultado anómalo del electrocardiograma clínicamente significativo en el electrocardiograma (ECG) previo a la dosis V2 a juicio del investigador.
- Participación previa en este ensayo. La participación se define como consentimiento informado firmado.
- Participación en cualquier ensayo clínico de un medicamento en investigación aprobado o no aprobado dentro de los 30 días anteriores a la selección.
- Hipersensibilidad conocida o sospechada a los productos de prueba o productos relacionados;
- Cualquier trastorno que, en opinión del investigador, pueda poner en peligro la seguridad del sujeto o el cumplimiento del protocolo.
- Tratamiento concomitante con cualquier fármaco que pueda prolongar QT/QTc Nota: Un sujeto que reciba dicho tratamiento no será candidato para este estudio, si su condición no permite un período sin tratamiento de al menos 5 semividas de eliminación del fármaco que podría prolongar QT/QTc antes del GHST;
- Elevación de los parámetros de laboratorio que indican disfunción o daño hepático o renal (aspartato amino transferasa (AST), fosfatasa alcalina (ALT), gamma-glutamil transferasa (GGT) > 2,5 x límite superior normal (LSN); creatinina o bilirrubina > 1,5 x ULN );
- Neoplasia maligna activa actual distinta del cáncer de piel no melanoma;
- Mujer en edad fértil que no usa un método anticonceptivo adecuado (medidas anticonceptivas adecuadas según lo exijan las normas o prácticas locales).
- Varón en edad reproductiva cuya(s) pareja(s) no está(n) utilizando un método anticonceptivo adecuado (medidas anticonceptivas adecuadas según lo exijan las normas o prácticas locales).
- Falta de capacidad o voluntad para dar consentimiento informado por parte del sujeto y/o su representante legal;
- No disponibilidad anticipada para visitas/procedimientos de prueba.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: orden estándar de GHST aleatorizado: arginina - clonidina
En la visita 2 (V2), todos los sujetos realizarán el GHST de macimorelina y se aleatorizarán 1:1 al orden de los GHST de clonidina y arginina en la visita 3 (V3) y la visita 4 (V4). En este brazo, se presentarán aquellos sujetos que habrán sido aleatorizados a arginina GHST en V3 y clonidina GHST en V4. En la visita 5 (V5), todos los sujetos realizarán la macimorelina GHST. |
Forma farmacéutica: gránulos para solución oral. Dosis: 1,0 mg/kg de peso corporal. Frecuencia y duración: administración de dosis oral única.
La macimorelina se suministrará en bolsas de aluminio de un solo uso (sinónimo: sobres), cada una de las cuales contiene 63,6 mg de macimorelina como acetato, que proporcionan 0,5 mg/ml de macimorelina cuando se disuelven en 120 ml de agua.
La cantidad en exceso de 3,6 mg representa un sobrellenado, que es necesario para obtener la concentración objetivo.
Otros nombres:
Para la arginina GHST, R-Gene® 10 de Pfizer se proporcionará como medicamento en investigación (IMP) etiquetado.
Después de un ayuno nocturno, se administrará clorhidrato de arginina soluble (0,5 g/kg) por vía i.v. como una infusión con una duración de la infusión de 30 min.
Otros nombres:
Para la clonidina GHST, se proporcionarán tabletas CATAPRESAN® 75 (Boehringer Ingelheim) como IMP etiquetado. Cada comprimido contiene 75 ug de clorhidrato de clonidina. Los comprimidos se suministrarán en cajas que contienen 10 comprimidos. La dosis objetivo es de 0,15 mg/m2 de superficie corporal con un rango de dosis de 0,08 - 0,15 mg/m2. La dosis máxima será de 0,25 mg. Después de un ayuno nocturno, se administrará clonidina (0,15 mg/m2 de superficie corporal) por vía oral.
Otros nombres:
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Comparador activo: orden estándar de GHST aleatorizado: clonidina - arginina
En V2, todos los sujetos realizarán el GHST de macimorelina y serán aleatorizados 1:1 al orden de los GHST de clonidina y arginina en V3 y V4. En este brazo, se presentarán aquellos sujetos que se habrán aleatorizado a la clonidina GHST en V3 ya la arginina GHST en V4. En V5 todos los sujetos realizarán la macimorelina GHST. |
Forma farmacéutica: gránulos para solución oral. Dosis: 1,0 mg/kg de peso corporal. Frecuencia y duración: administración de dosis oral única.
La macimorelina se suministrará en bolsas de aluminio de un solo uso (sinónimo: sobres), cada una de las cuales contiene 63,6 mg de macimorelina como acetato, que proporcionan 0,5 mg/ml de macimorelina cuando se disuelven en 120 ml de agua.
La cantidad en exceso de 3,6 mg representa un sobrellenado, que es necesario para obtener la concentración objetivo.
Otros nombres:
Para la arginina GHST, R-Gene® 10 de Pfizer se proporcionará como medicamento en investigación (IMP) etiquetado.
Después de un ayuno nocturno, se administrará clorhidrato de arginina soluble (0,5 g/kg) por vía i.v. como una infusión con una duración de la infusión de 30 min.
Otros nombres:
Para la clonidina GHST, se proporcionarán tabletas CATAPRESAN® 75 (Boehringer Ingelheim) como IMP etiquetado. Cada comprimido contiene 75 ug de clorhidrato de clonidina. Los comprimidos se suministrarán en cajas que contienen 10 comprimidos. La dosis objetivo es de 0,15 mg/m2 de superficie corporal con un rango de dosis de 0,08 - 0,15 mg/m2. La dosis máxima será de 0,25 mg. Después de un ayuno nocturno, se administrará clonidina (0,15 mg/m2 de superficie corporal) por vía oral.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Área bajo la curva característica del operador del receptor (ROC AUC) basada en la concentración de GH durante GHST después de la administración de macimorelina
Periodo de tiempo: Derivado de las mediciones de Cmax GH recopiladas en el período de tiempo de 0 a 90 minutos después de la GHST inicial de macimorelina (visita 2 (día 0)) y el estado de adjudicación de GH realizado por el comité de adjudicación después de la visita 4 (entre el día 11 y el día 58)).
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Suponiendo que el resultado del diagnóstico clínico final de adjudicación del estado de GHD sea el estado de GHD "verdadero", la eficacia diagnóstica (sensibilidad estimada, especificidad, clasificación errónea) de la macimorelina GHST se basará en el área bajo la curva característica operativa del receptor (ROC AUC).
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Derivado de las mediciones de Cmax GH recopiladas en el período de tiempo de 0 a 90 minutos después de la GHST inicial de macimorelina (visita 2 (día 0)) y el estado de adjudicación de GH realizado por el comité de adjudicación después de la visita 4 (entre el día 11 y el día 58)).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sensibilidad para la macimorelina GHST
Periodo de tiempo: Derivado de las mediciones de Cmax GH recopiladas en el período de tiempo de 0 a 90 minutos después de la GHST inicial de macimorelina (visita 2 (día 0)) y el estado de adjudicación de GH realizado por el comité de adjudicación después de la visita 4 (entre el día 11 y el día 58)).
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La sensibilidad (criterio de valoración secundario confirmatorio) se derivará del gráfico ROC empírico utilizando este punto de corte de GH.
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Derivado de las mediciones de Cmax GH recopiladas en el período de tiempo de 0 a 90 minutos después de la GHST inicial de macimorelina (visita 2 (día 0)) y el estado de adjudicación de GH realizado por el comité de adjudicación después de la visita 4 (entre el día 11 y el día 58)).
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Especificidad para la macimorelina GHST
Periodo de tiempo: Derivado de las mediciones de Cmax GH recopiladas en el período de tiempo de 0 a 90 minutos después de la GHST inicial de macimorelina (visita 2 (día 0)) y el estado de adjudicación de GH realizado por el comité de adjudicación después de la visita 4 (entre el día 11 y el día 58)).
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La especificidad (criterio de valoración secundario confirmatorio) se derivará del gráfico ROC empírico utilizando este punto de corte de GH.
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Derivado de las mediciones de Cmax GH recopiladas en el período de tiempo de 0 a 90 minutos después de la GHST inicial de macimorelina (visita 2 (día 0)) y el estado de adjudicación de GH realizado por el comité de adjudicación después de la visita 4 (entre el día 11 y el día 58)).
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Concordancia general entre el resultado de macimorelin GHST y el resultado combinado de los 2 GHST estándar
Periodo de tiempo: Visita 4 (entre el día 11 y el día 58)
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La concordancia entre el resultado de macimorelin y el resultado combinado de los 2 GHST estándar se evaluará mediante el "porcentaje de concordancia general".
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Visita 4 (entre el día 11 y el día 58)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
13 de junio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
13 de junio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
8 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enanismo
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
- Enfermedades del sistema endocrino
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antihipertensivos
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Agonistas del receptor adrenérgico alfa-2
- Agonistas alfa adrenérgicos
- Agonistas adrenérgicos
- Simpatolíticos
- Clonidina
Otros números de identificación del estudio
- AEZS-130-P02
- 2018-001989-42 (Número EudraCT)
- U1111-1248-5075 (Otro identificador: Universal Trial Number)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .