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Um estudo de pesquisa de como Macimorelin funciona para descobrir se as crianças têm falta de hormônio do crescimento e quão seguro é (DETECT)

19 de abril de 2024 atualizado por: AEterna Zentaris

Estudo aberto multicêntrico para investigar a eficácia e a segurança de uma dose oral única de 1,0 mg/kg de acetato de macimorelina como teste de estimulação do hormônio do crescimento (GHST) em pacientes pediátricos com suspeita de deficiência do hormônio do crescimento (GHD)

Este estudo de pesquisa descobrirá se um novo teste de estimulação do hormônio do crescimento é seguro e funciona tão bem quanto outros testes para diagnosticar a deficiência do hormônio do crescimento (DGH) em crianças. O teste de estimulação usará uma nova substância estimulante do hormônio do crescimento chamada macimorelina. Até agora, apenas adultos nos EUA podem fazer esse novo teste de estimulação. Espera-se que os resultados deste estudo ajudem crianças e adolescentes com suspeita de GHD a fazer o teste de estimulação com macimorelina.

O teste de macimorelina será comparado a um teste de clonidina e um teste de arginina. Ambos são testes de estimulação padrão conhecidos. Ao todo, dois testes de macimorelina estão planejados para serem realizados no estudo, para mostrar como os resultados dos testes de macimorelina são repetíveis (sob um conjunto de condições semelhantes).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Cada participante do estudo (paciente) terá de 5 a 6 consultas no total com o médico do estudo.

O estudo durará cerca de 1 a 4 meses, dependendo da proximidade das visitas. Nas visitas 2, 3, 4 e 5, o paciente fará um teste de estimulação e serão coletadas amostras de sangue. Nessas 4 consultas, o paciente terá que beber uma bebida de macimorelina, tomar alguns comprimidos de clonidina ou fazer uma infusão de arginina. No total, o paciente fará 2 testes de macimorelina, 1 de clonidina e 1 de arginina. O nível de hormônio do crescimento (GH) será medido 4 vezes durante o teste de clonidina e durante o teste de arginina e 5 vezes durante o teste de macimorelina. Após o teste, perguntas sobre a tolerabilidade do teste serão captadas de pacientes e pais. Após o teste de arginina, um teste de vareta de urina deve ser feito pelo paciente em casa.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bielefeld, Alemanha, 33617
        • Evangelisches Klinikum Bethel
  • Armênia
      • Yerevan, Armênia, 0024
        • Yerevan State Medical University after Mkhitar Heraci
  • Eslováquia
      • Bratislava, Eslováquia, 83340
        • National Institute of Children's Diseases
      • Košice, Eslováquia, 4011
        • Children's University Hospital Kosice
      • Ľubochňa, Eslováquia, 03491
        • National Institute of Endocrinology and Diabetology
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia, 1000
        • Univerzitetni Klinicni Center Ljubljana - Pediatrics
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Angel Wing Clinic For Children With Diabetes
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates, p.c.
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • John Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory Healthcare-Children's Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's Children's Endocrinology
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • University of Minnesota, Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital - Broadway
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10709
        • Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Estados Unidos, 10129
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC Hospitals
    • Texas
      • Rosharon, Texas, Estados Unidos, 77583
        • Alchemi Research Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Health System
  • Geórgia
      • Batumi, Geórgia, 0179
        • JSC Maritime Hospital
      • Tbilisi, Geórgia, 0159
        • National Institute of Endocrinology
      • Tbilisi, Geórgia, 0159
        • TSMU Givi Jvania Pediatric Academic Clinik
  • Itália
      • Ancona, Itália, 60126
        • Ospedale Pediatrico G. Salesi
      • Firenze, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Anna Meyer
      • Milano, Itália, 20154
        • Osp. dei Bambini V. Buzzi, ASST Fatebenefratelli Sacco
      • Parma, Itália, 43100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Parma Ospedale dei Bambini Pietro Barilla, Clinica Pediatrica
      • Roma, Itália, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Peru
      • Ankara, Peru, 6100
        • Ankara University, Faculty of Medicine
      • Antalya, Peru, 7050
        • Antalya Training And Research Hospital
      • Kocaeli, Peru, 41380
        • Kocaeli University Faculty of Medicine
      • Ortahisar, Peru, 61080
        • Karadeniz Technical University
  • Polônia
      • Poznań, Polônia, 60-693
        • MED-POLONIA Sp.z o.o.
      • Rzeszów, Polônia, 35-301
        • Kliniczny Szpital Wojewodzki nr 2 im. Sw. Jadwigi Krolowej w Rzeszowie
      • Szczecin, Polônia, 71252
        • SPSK Nr 1 im. prof. Tadeusza Sokolowskiego PUM
      • Wrocław, Polônia, 50368
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza Radeckiego we Wroclawiu
  • Romênia
      • Braşov, Romênia, 500283
        • Cen Med de Diagn si Trat Amb NEOMED
      • Bucharest, Romênia, 10587
        • Institutul de Endocrinologie "C.I. Parhon"
      • Bucuresti, Romênia, 011025
        • Sana Monitoring
      • Bucuresti, Romênia, 013982
        • Medicover Hospitals
      • Constanţa, Romênia, 900591
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Apostol Andrei" Constanta
      • Iaşi, Romênia, 700111
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta "Sf. Spiridon" Iasi
      • Timişoara, Romênia, 300011
        • Spitalul Cl. de Urgenta pentru Copii Louis Turcanu Timisoara
      • Târgu-Mureş, Romênia, 540072
        • Spitalul Clinic Judetean Mures
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • University children's clinic Belgrade - Department of Endocrinology
      • Niš, Sérvia, 18000
        • Clinical Center Nis - Clinic for Children's Internal Medicine
      • Novi Sad, Sérvia, 21000
        • Institute for Child and Youth Health Care of Vojvodina - Endocrinology

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O consentimento informado do sujeito, pai(s) ou representante legalmente aceitável (LAR) do sujeito e consentimento da criança, se apropriado, deve ser obtido antes de qualquer atividade relacionada ao estudo. As atividades relacionadas ao estudo são quaisquer procedimentos realizados como parte do estudo, incluindo atividades para determinar a adequação para o estudo.
  2. Indivíduos pediátricos masculinos e femininos de 2 a menos de 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
  3. Indicação para a realização do teste de estimulação do hormônio do crescimento.
  4. Presença de aferição da estatura no mínimo 6 e no máximo 18 meses antes da triagem.

Critério de exclusão:

  1. Diagnóstico estabelecido de uma doença que é suficiente para explicar a deficiência de crescimento ou distúrbios metabólicos que também estão associados à baixa estatura (por exemplo, síndrome de Turner, displasia esquelética, doença celíaca, etc.).
  2. Terapia de hormônio de crescimento em andamento.
  3. Presença de hipotireoidismo e/ou insuficiência adrenal sem tratamento de terapia de reposição adequada e estável por pelo menos 30 dias antes do primeiro GHST.
  4. Tratamento com medicamentos que afetam diretamente a secreção hipofisária de somatotropina (por exemplo, análogos da somatostatina, clonidina, levodopa e agonistas da dopamina) ou provocam a liberação de somatostatina (agentes antimuscarínicos, por exemplo, atropina).
  5. Histórico médico de transtornos psiquiátricos clinicamente sintomáticos em curso.
  6. Bloqueio atrioventricular de 2º ou 3º grau, prolongamento do complexo QRS acima de 120 milissegundos, prolongamento do intervalo QTc acima de 450 milissegundos ou qualquer outro eletrocardiograma anormal clinicamente significativo no eletrocardiograma pré-dose V2 (ECG), conforme julgado pelo investigador.
  7. Participação anterior neste julgamento. A participação é definida como consentimento informado assinado.
  8. Participação em qualquer ensaio clínico de um medicamento experimental aprovado ou não aprovado no prazo de 30 dias antes da triagem.
  9. Hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao(s) produto(s) em estudo ou produtos relacionados;
  10. Qualquer distúrbio que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do sujeito ou a conformidade com o protocolo.
  11. Tratamento concomitante com qualquer medicamento que possa prolongar QT/QTc Nota: Um indivíduo que recebe tal tratamento não será candidato a este estudo, se sua condição não permitir um período sem tratamento de pelo menos 5 meias-vidas de eliminação da droga que pode prolongar o QT/QTc antes do GHST;
  12. Elevação de parâmetros laboratoriais indicando disfunção ou dano hepático ou renal (aspartato aminotransferase (AST), fosfatase alcalina (ALT), gama-glutamil transferase (GGT) > 2,5 x limite superior do normal (LSN); creatinina ou bilirrubina > 1,5x LSN );
  13. Malignidade ativa atual, exceto câncer de pele não melanoma;
  14. Mulher com potencial para engravidar e que não esteja usando um método anticoncepcional adequado (medidas anticoncepcionais adequadas conforme exigido pela regulamentação ou prática local).
  15. Homem em idade reprodutiva cujo(s) parceiro(s) não esteja(m) usando um método anticoncepcional adequado (medidas anticoncepcionais adequadas conforme exigido pela regulamentação ou prática local).
  16. Falta de capacidade ou vontade de dar consentimento informado pelo sujeito e/ou seu representante legal;
  17. Indisponibilidade antecipada para visitas/procedimentos de avaliação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: ordem GHST padrão randomizada: arginina - clonidina

Na visita 2 (V2), todos os indivíduos realizarão o macimorelin GHST e serão randomizados 1:1 para a ordem dos GHSTs de clonidina e arginina na visita 3 (V3) e visita 4 (V4).

Neste braço, serão apresentados os indivíduos que foram randomizados para arginina GHST em V3 e clonidina GHST em V4.

Na visita 5 (V5) todos os indivíduos realizarão o macimorelin GHST.
Medicamento: Macimorelin
Forma de dosagem: grânulos para solução oral, Dosagem: 1,0 mg/kg de peso corporal, Frequência e duração: administração de dose oral única. Macimorelin será fornecido em bolsas de alumínio de uso único (sinônimo: sachês), cada uma contendo 63,6 mg de macimorelin na forma de acetato, que fornecem 0,5 mg/mL de macimorelin quando dissolvido em 120 mL de água. A quantidade em excesso de 3,6 mg representa um overfill, que é necessário para obter a concentração alvo.
Outros nomes:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelina GHST
  • Teste de macimorelina
  • Macrilen GHST
  • Teste de Macrilen
Teste de diagnostico: Arginina
Para a arginina GHST, o R-Gene® 10 da Pfizer será fornecido como medicamento experimental rotulado (IMP). Após um jejum noturno, cloridrato de arginina solúvel (0,5 g/kg) será administrado i.v. como uma perfusão com uma duração de perfusão de 30 min.
Outros nomes:
  • R-Gene 10
  • teste de arginina
  • arginina GHST
Teste de diagnostico: Clonidina

Para a clonidina GHST, CATAPRESAN® 75 comprimidos (Boehringer Ingelheim) serão fornecidos como IMP rotulados. Cada comprimido contém 75 ug de cloridrato de clonidina. Os comprimidos serão fornecidos em caixas contendo 10 comprimidos. A dose alvo é de 0,15 mg/m2 de superfície corporal com um intervalo de dose de 0,08 - 0,15 mg/m2. A dose máxima será de 0,25 mg.

Após jejum noturno, clonidina (0,15 mg/m2 de superfície corporal) será administrada por via oral.

Outros nomes:
  • Catapressan 75
  • Teste de clonidina
  • Clonidina GHST
Comparador Ativo: ordem GHST padrão randomizada: clonidina - arginina

Em V2, todos os indivíduos realizarão o macimorelin GHST e serão randomizados 1:1 na ordem dos GHSTs de clonidina e arginina em V3 e V4.

Neste braço, serão apresentados os indivíduos que foram randomizados para a clonidina GHST em V3 e para a arginina GHST em V4.

Na V5, todos os indivíduos realizarão o macimorelin GHST.
Medicamento: Macimorelin
Forma de dosagem: grânulos para solução oral, Dosagem: 1,0 mg/kg de peso corporal, Frequência e duração: administração de dose oral única. Macimorelin será fornecido em bolsas de alumínio de uso único (sinônimo: sachês), cada uma contendo 63,6 mg de macimorelin na forma de acetato, que fornecem 0,5 mg/mL de macimorelin quando dissolvido em 120 mL de água. A quantidade em excesso de 3,6 mg representa um overfill, que é necessário para obter a concentração alvo.
Outros nomes:
  • Macrilen
  • AEZS-130
  • Macimorelina GHST
  • Teste de macimorelina
  • Macrilen GHST
  • Teste de Macrilen
Teste de diagnostico: Arginina
Para a arginina GHST, o R-Gene® 10 da Pfizer será fornecido como medicamento experimental rotulado (IMP). Após um jejum noturno, cloridrato de arginina solúvel (0,5 g/kg) será administrado i.v. como uma perfusão com uma duração de perfusão de 30 min.
Outros nomes:
  • R-Gene 10
  • teste de arginina
  • arginina GHST
Teste de diagnostico: Clonidina

Para a clonidina GHST, CATAPRESAN® 75 comprimidos (Boehringer Ingelheim) serão fornecidos como IMP rotulados. Cada comprimido contém 75 ug de cloridrato de clonidina. Os comprimidos serão fornecidos em caixas contendo 10 comprimidos. A dose alvo é de 0,15 mg/m2 de superfície corporal com um intervalo de dose de 0,08 - 0,15 mg/m2. A dose máxima será de 0,25 mg.

Após jejum noturno, clonidina (0,15 mg/m2 de superfície corporal) será administrada por via oral.

Outros nomes:
  • Catapressan 75
  • Teste de clonidina
  • Clonidina GHST

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob a curva característica do operador receptor (ROC AUC) com base na concentração de GH durante GHST após a administração de macimorelina
Prazo: Derivado das medições de Cmax GH coletadas no período de 0 a 90 minutos após macimorelina GHST inicial (visita 2 (dia 0)) e status de adjudicação de GH realizado pelo comitê de adjudicação após a visita 4 (entre o dia 11 e o dia 58)).
Assumindo o resultado do diagnóstico clínico final da adjudicação do status de GHD como o status de GHD "verdadeiro", a eficácia diagnóstica (sensibilidade estimada, especificidade, classificação incorreta) do macimorelina GHST será baseada na área sob a curva característica de operação do receptor (ROC AUC).
Derivado das medições de Cmax GH coletadas no período de 0 a 90 minutos após macimorelina GHST inicial (visita 2 (dia 0)) e status de adjudicação de GH realizado pelo comitê de adjudicação após a visita 4 (entre o dia 11 e o dia 58)).

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sensibilidade para o macimorelin GHST
Prazo: Derivado das medições de Cmax GH coletadas no período de 0 a 90 minutos após macimorelina GHST inicial (visita 2 (dia 0)) e status de adjudicação de GH realizado pelo comitê de adjudicação após a visita 4 (entre o dia 11 e o dia 58)).
A sensibilidade (endpoint secundário confirmatório) será derivada do gráfico ROC empírico usando este ponto de corte de GH.
Derivado das medições de Cmax GH coletadas no período de 0 a 90 minutos após macimorelina GHST inicial (visita 2 (dia 0)) e status de adjudicação de GH realizado pelo comitê de adjudicação após a visita 4 (entre o dia 11 e o dia 58)).
Especificidade para o macimorelin GHST
Prazo: Derivado das medições de Cmax GH coletadas no período de 0 a 90 minutos após macimorelina GHST inicial (visita 2 (dia 0)) e status de adjudicação de GH realizado pelo comitê de adjudicação após a visita 4 (entre o dia 11 e o dia 58)).
A especificidade (endpoint secundário confirmatório) será derivada do gráfico ROC empírico usando este ponto de corte de GH.
Derivado das medições de Cmax GH coletadas no período de 0 a 90 minutos após macimorelina GHST inicial (visita 2 (dia 0)) e status de adjudicação de GH realizado pelo comitê de adjudicação após a visita 4 (entre o dia 11 e o dia 58)).
Concordância geral entre o resultado do macimorelin GHST e o resultado combinado dos 2 GHSTs padrão
Prazo: Visita 4 (entre o dia 11 e o dia 58)
A concordância entre o resultado de macimorelin e o resultado combinado dos 2 GHSTs padrão será avaliada por 'percentagem de concordância global'.
Visita 4 (entre o dia 11 e o dia 58)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AEterna Zentaris

Colaboradores

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Diretor de estudo: Nicola K Ammer, MD, AEterna Zentaris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

8 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AEZS-130-P02
  • 2018-001989-42 (Número EudraCT)
  • U1111-1248-5075 (Outro identificador: Universal Trial Number)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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