筋萎縮性側索硬化症（ALS）における代謝の柔軟性を標的とする (MetFlex)
2023年7月19日 更新者：The University of Queensland
ALS (MetFlex) の代謝の柔軟性をターゲットに; ALS治療におけるトリメタジジンの安全性と忍容性
MetFlex は、筋萎縮性側索硬化症/運動ニューロン疾患 (ALS/MND) の治療におけるトリメタジジンの安全性と忍容性を判断するための研究者主導の非盲検単群第 2a 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、疾患および酸化ストレスの臨床マーカーの安定したベースライン測定値を取得するための 4 週間の導入期間で構成されます。
導入フェーズの後、参加者はトリメタジジンを 12 週間受け取ります。
参加者は6週間間隔でクリニックを訪れ、その間に血液サンプルを採取して薬力学的反応を測定します。
また、疾患の進行率に関する情報も収集します（つまり、
ALSFRS-R および SVC)。
治療の3週目と9週目に、参加者は電話会議の訪問を行い、その間にALSFRS-Rに関するデータを収集します。
有害事象は、試験期間全体を通じて収集および記録されます。
治療期間の終わりに、4週間後にクローズアウト訪問が行われます。
参加者 1 人あたりの総学習期間は 20 週間です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳から75歳までの年齢
- -研究固有の手順の開始前に署名されたインフォームドコンセント
- -家族性または散発性ALS / MND、El Escorial基準に従って臨床的に可能、可能性が高い、または明確であると定義されています
- -6.0 から -2.0 の間の相対 TRICALS リスク スコア (ALS/MND 患者の 75%)
- -スクリーニング訪問時の代謝指数≥110％。
- 研究中のリルゾールの使用は許可されます。 リルゾールを服用している個人は、ベースライン訪問の少なくとも30日前に安定した用量を使用するか、ベースライン訪問の少なくとも30日前にリルゾールの服用を中止する必要があります.
- 錠剤を飲み込む能力
- 呼吸補助なしで 30 分間、胴体を 35° の角度で持ち上げて横になることができる
- -インフォームドコンセントを与えることができ（調査官によって判断されるように）、すべての研究訪問とすべての研究手順を順守することができます
女性は妊娠することができてはなりません (例: 閉経後、外科的に無菌、または非常に効果的な避妊法を使用して）研究期間中。 非常に効果的な避妊方法とは、一貫して正しく使用された場合、失敗率が年間 1% 未満の方法です。 排卵の抑制に関連する組み合わせ（エストロゲンとプロゲストゲンを含む）ホルモン避妊：
- オーラル
- 膣内
- 経皮
- 排卵の阻害に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊:
- オーラル
- 注射可能
- 埋め込み型
- 子宮内避妊器具 (IUD)
- 子宮内ホルモン放出システム ( IUS)
- 精管切除されたパートナー
- -出産の可能性のある女性は、スクリーニングおよびベースラインで血清妊娠検査が陰性であり、授乳していない必要があります
除外基準:
- インフォームドコンセントを提供できない
- 全身のエネルギー消費に影響を与える糖尿病または病状の病歴または現在の診断（例： 橋本病、心臓病）
- パーキンソン病またはパーキンソニズム、振戦、むずむず脚症候群
重大な腎疾患に関連するスクリーニングにおける安全検査基準：
- シスタチンCに基づくクレアチニンクリアランス<50 mL /分（Cockcroft-Gault）
- 気管切開または非侵襲的換気 (NIV) を 1 日 22 時間以上使用している
- 錠剤を飲み込めない
禁忌療法：
- 製品の医薬品有効成分 (API) または賦形剤のいずれかに対するアレルギー。
- 降圧治療［トリメタジジンは低血圧を引き起こすことがある］
- 悪性疾患の証拠
- ALS/MND以外の重大な神経筋疾患
- 神経障害を引き起こす可能性のある進行中の疾患
- 妊娠中または授乳中
- 積極的に妊娠を希望しているが、包含基準に詳述されている適切な避妊具を使用していない女性。
- 行政命令または裁判所命令による自由の剥奪
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験的
トリメタジジン 35mg
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経口錠剤、1 日 2 回
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発生率;安全性と忍容性
時間枠：16週間
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12 週間の治療期間と 4 週間のウォッシュアウト期間 (合計 16 週間) 中の有害事象の共通用語基準バージョン 5 によって評価される有害事象の発生。
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16週間
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試験参加者の血漿および/または血清における酸化ストレスマーカーの発現レベル
時間枠：16週間
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酸化ストレスマーカー（マロンジアルデヒド、8-ヒドロキシ-2'-デオキシグアノシン、インターロイキン-6；液体クロマトグラフィー質量分析法/質量分析法または多重化により評価）の発現 治療期間中の試験参加者の血漿および/または血清中（ 12 週間) およびウォッシュアウト期間 (4 週間) の終了時
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16週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALS/MND の将来の臨床試験に情報を提供するための試験参加者の血漿および/または血清中の酸化ストレスマーカーの発現レベル
時間枠：16週間
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試験参加者の血漿および/または血清中の酸化ストレスマーカー（マロンジアルデヒド、8-ヒドロキシ-2'-デオキシグアノシン、インターロイキン-6；液体クロマトグラフィー-質量分析/質量分析または多重化により評価）の発現の評価。治療期間（12週間）およびウォッシュアウト期間（4週間）の終わりに、将来の試験デザインに組み込むための適合性を判断します
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16週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Shyuan Ngo, PhD、The University of Queensland
- 主任研究者：Robert Henderson, MBBS, PhD、Royal Brisbane & Women's Hospital
- 主任研究者：Leonard van den Berg, MD, PhD、UMC Utrecht
- 主任研究者：Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD、King's College London
- 主任研究者：Frederik Steyn, PhD、The University of Queensland
- 主任研究者：Ruben van Eijk, MD, PhD、UMC Utrecht
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月29日
一次修了 (実際)
2023年5月24日
研究の完了 (実際)
2023年5月24日
試験登録日
最初に提出
2021年3月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月4日
最初の投稿 (実際)
2021年3月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月19日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。