Metabolisen joustavuuden kohdistaminen amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS) (MetFlex)
keskiviikko 19. heinäkuuta 2023 päivittänyt: The University of Queensland
Metabolisen joustavuuden kohdistaminen ALS:ssä (MetFlex); Trimetatsidiinin turvallisuus ja siedettävyys ALS:n hoidossa
MetFlex on tutkijan johtama, avoin, yksihaarainen, vaiheen 2a tutkimus trimetatsidiinin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi amyotrofisen lateraaliskleroosin/liikkuvan neuronisairauden (ALS/MND) hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu 4 viikon aloitusjaksosta, jolla saadaan vakaa perusmittaus sairauden ja oksidatiivisen stressin kliinisistä markkereista.
Aloitusvaiheen jälkeen osallistujat saavat trimetatsidiinia 12 viikon ajan.
Osallistujat vierailevat klinikalla 6 viikon välein, jonka aikana otamme verinäytettä farmakodynaamisen vasteen mittaamiseksi.
Keräämme myös tietoja taudin etenemisnopeudesta (esim.
ALSFRS-R ja SVC).
Hoitoviikoilla 3 ja 9 osallistujat tekevät puhelinkonferenssivierailun, jonka aikana keräämme tietoja ALSFRS-R:stä.
Haittatapahtumat kerätään ja tallennetaan koko kokeilun ajan.
Päivystysjakson päätyttyä tehdään lähikäynti neljän viikon kuluttua.
Opintojakson kokonaiskesto osallistujaa kohti on 20 viikkoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- University Medical Centre Utrecht
-
-
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College London
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 18-75 vuotta
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden aloittamista
- Perheellinen tai satunnainen ALS/MND, määritelty kliinisesti mahdolliseksi, todennäköiseksi tai selväksi El Escorialin kriteerien mukaan
- Suhteellinen TRICALS-riskipisteet välillä -6,0 - -2,0 (75 % potilaista, joilla on ALS/MND)
- Metabolinen indeksi ≥110 % seulontakäynnillä.
- Rilutsolin käyttö sallitaan tutkimuksen aikana. Rilutsolia käyttävien henkilöiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä tai heidän on lopetettava rilutsolin käyttö vähintään 30 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä.
- Kyky niellä tabletteja
- Pystyy makaamaan vartalo nostettuna 35° kulmassa 30 minuuttia ilman hengitystukea
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen (tutkijan arvioimana) ja pystyy noudattamaan kaikkia opintokäyntejä ja kaikkia tutkimusmenettelyjä
Naiset eivät saa tulla raskaaksi (esim. postmenopausaalisilla, kirurgisesti steriileillä tai erittäin tehokkailla ehkäisymenetelmillä) tutkimuksen ajan. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat ne, joiden epäonnistumisprosentti on < 1 % vuodessa, kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, esim. Yhdistelmä (estrogeenia ja progestiinia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon:
- oraalinen
- intravaginaalinen
- ihon läpi
- Pelkästään progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon:
- oraalinen
- ruiskeena
- implantoitava
- kohdunsisäinen laite (IUD)
- kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä (IUS)
- kumppani, jolle on tehty vasektomia
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja lähtötilanteessa, ja he eivät saa imettää
Poissulkemiskriteerit:
- Tietoon perustuvaa suostumusta ei voida antaa
- Aiempi tai nykyinen diagnoosi diabeteksesta tai sairaudesta, joka vaikuttaa koko kehon energiankulutukseen (esim. Hashimoto, sydänsairaus)
- Parkinsonin tauti tai parkinsonismi, vapina, levottomat jalat -oireyhtymä
Turvallisuuslaboratoriokriteerit merkittävään munuaissairauteen liittyvässä seulonnassa:
- Kreatiniinipuhdistuma < 50 ml/min (Cockcroft-Gault) kystatiini C:n perusteella
- Trakeostomia tai noninvasiivinen ventilaatio (NIV) > 22 tuntia vuorokaudessa
- Kyvyttömyys niellä tabletteja
Vasta-aiheinen hoito:
- Allergia jollekin tuotteen aktiivisesta farmaseuttisesta ainesosasta (API) tai apuaineesta.
- Verenpainetta alentava hoito [Trimetatsidiini voi aiheuttaa hypotensiota]
- Todisteet pahanlaatuisesta sairaudesta
- Merkittävä muu neuromuskulaarinen sairaus kuin ALS/MND
- Jatkuva sairaus, joka voi aiheuttaa neuropatiaa
- Raskaus tai imetys
- Naiset, jotka haluavat aktiivisesti tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä riittävää ehkäisymenetelmää sisällyttämiskriteerien mukaisesti.
- Vapauden riistäminen hallinnollisella tai tuomioistuimen määräyksellä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kokeellinen
Trimetatsidiini 35 mg
|
Suun kautta otettava tabletti kahdesti päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus; Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Haittavaikutusten esiintyminen, arvioituna Common Terminology Criteria for AE -versiolla 5, 12 viikon hoitojakson ja 4 viikon pesujakson aikana (yhteensä 16 viikkoa).
|
16 viikkoa
|
|
Oksidatiivisten stressimerkkien ilmentymistaso kokeeseen osallistuneiden plasmassa ja/tai seerumissa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Oksidatiivisten stressimerkkien (malondialdehydi, 8-hydroksi-2'-deoksiguanosiini, interleukiini-6; arvioitu nestekromatografialla-massaspektrometrialla/massaspektrometrialla tai multipleksoinnilla) ilmentyminen kokeeseen osallistuneiden plasmassa ja/tai seerumissa koko hoitojakson ajan ( 12 viikkoa) ja pesujakson lopussa (4 viikkoa)
|
16 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oksidatiivisten stressimarkkerien ilmentymistaso kokeeseen osallistuneiden plasmassa ja/tai seerumissa tulevien ALS/MND:n kliinisten kokeiden tiedoksi
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Oksidatiivisten stressimarkkerien (malondialdehydi, 8-hydroksi-2'-deoksiguanosiini, interleukiini-6; arvioitu nestekromatografia-massaspektrometrialla/massaspektrometrialla tai multipleksoinnilla) ilmentymisen arviointi kokeeseen osallistuneiden plasmassa ja/tai seerumissa koko ajan hoitojakso (12 viikkoa) ja pesujakson lopussa (4 viikkoa), jotta voidaan määrittää soveltuvuus tulevaan kokeeseen
|
16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
- Päätutkija: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
- Päätutkija: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
- Päätutkija: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
- Päätutkija: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
- Päätutkija: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 29. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 2. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 9. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Vasodilataattorit
- Trimetatsidiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- MetFlex
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .