Apuntando a la flexibilidad metabólica en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (MetFlex)

Criterios de inclusión:

• Edad entre 18 y 75 años
• Consentimiento informado firmado antes del inicio de cualquier procedimiento específico del estudio
• ELA/EMN familiar o esporádica, definida como clínicamente posible, probable o definitiva según los criterios de El Escorial
• Puntuación de riesgo relativo de TRICALES entre -6,0 y -2,0 (75 % de los pacientes con ELA/EMN)
• Índice metabólico ≥110%, en la visita de selección.
• Se permitirá el uso de riluzol durante el estudio. Las personas que toman riluzol deben tener una dosis estable durante al menos 30 días antes de la visita inicial o dejar de tomar riluzol al menos 30 días antes de la visita inicial.
• Capacidad para tragar tabletas
• Capaz de acostarse con el torso elevado en un ángulo de 35° durante 30 minutos sin asistencia respiratoria
• Capaz de dar consentimiento informado (a juicio del investigador) y capaz de cumplir con todas las visitas del estudio y todos los procedimientos del estudio

• Las mujeres no deben poder quedar embarazadas (p. posmenopáusicas, estériles quirúrgicamente o utilizando métodos anticonceptivos altamente efectivos) durante la duración del estudio. Los métodos de control de la natalidad altamente efectivos son aquellos con una tasa de falla de < 1% por año cuando se emplean de manera constante y correcta, p. Anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con la inhibición de la ovulación:

  • oral
  • intravaginal
  • transdérmico
  • Anticoncepción hormonal de progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación:
  • oral
  • inyectable
  • implantable
  • dispositivo intrauterino (DIU)
  • sistema intrauterino liberador de hormonas (SIU)
  • pareja vasectomizada
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y al inicio del estudio y no estar amamantando.

Criterio de exclusión:

• No se puede dar el consentimiento informado
• Antecedentes o diagnóstico actual de diabetes o afección médica que afecta el gasto de energía de todo el cuerpo (p. Hashimoto, enfermedad del corazón)
• Enfermedad de Parkinson o parkinsonismo, temblor, síndrome de piernas inquietas

• Criterios de laboratorio de seguridad en el cribado relacionado con enfermedad renal significativa:

  • Aclaramiento de creatinina < 50 mL/min (Cockcroft-Gault) basado en Cistatina C
• Uso de traqueotomía o ventilación no invasiva (NIV) > 22 horas por día
• Incapacidad para tragar tabletas

• Terapia de contraindicaciones:

  • Alergia a uno de los ingredientes farmacéuticos activos (API) o excipientes del producto.
  • Tratamiento antihipertensivo [La trimetazidina puede causar hipotensión]
• Evidencia de enfermedad maligna
• Enfermedad neuromuscular significativa distinta de ALS/MND
• Enfermedad en curso que puede causar neuropatía.
• Embarazo o lactancia
• Mujeres que buscan activamente quedar embarazadas y que no usan una forma adecuada de anticonceptivo como se detalla en los criterios de inclusión.
• Privación de libertad por orden administrativa o judicial