Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Målretting av metabolsk fleksibilitet i amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (MetFlex)

19. juli 2023 oppdatert av: The University of Queensland

Målretting av metabolsk fleksibilitet i ALS (MetFlex); Sikkerhet og tolerabilitet av trimetazidin for behandling av ALS

MetFlex er en etterforskerledet, åpen, enkeltarms, fase 2a-studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til trimetazidin for behandling av amyotrofisk lateral sklerose/motorneuronsykdom (ALS/MND).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil bestå av en 4-ukers innledende periode for å oppnå en stabil baseline-måling av kliniske markører for sykdom og oksidativt stress. Etter innføringsfasen vil deltakerne få trimetazidin i 12 uker. Deltakerne vil besøke klinikken med 6 ukers mellomrom, hvor vi vil ta en blodprøve for å måle den farmakodynamiske responsen. Vi vil også samle inn informasjon om frekvensen av sykdomsprogresjon (dvs. ALSFRS-R og SVC). I uke 3 og 9 av behandlingen vil deltakerne gjennomføre et telekonferansebesøk, hvor vi samler inn data om ALSFRS-R. Bivirkninger vil bli samlet inn og registrert gjennom hele prøveperioden. Ved slutten av behandlingsperioden vil et avslutningsbesøk skje etter fire uker. Den totale studietiden per deltaker vil være 20 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Shyuan Ngo, PhD
  • Telefonnummer: +61734431133
  • E-post: s.ngo@uq.edu.au

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • University Medical Centre Utrecht
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • King's College London

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder mellom 18 og 75 år
  • Signert informert samtykke før oppstart av studiespesifikke prosedyrer
  • Familiær eller sporadisk ALS/MND, definert som klinisk mulig, sannsynlig eller bestemt i henhold til El Escorial-kriteriene
  • Relativ TRICALS-risikoscore mellom -6,0 til -2,0 (75 % av pasientene med ALS/MND)
  • Metabolsk indeks ≥110 %, ved screeningbesøket.
  • Bruk av riluzol vil være tillatt under studien. Personer som tar riluzol må ha en stabil dose i minst 30 dager før baseline-besøket, eller slutte å ta riluzol minst 30 dager før baseline-besøket.
  • Evne til å svelge tabletter
  • Kan ligge med overkroppen hevet i 35° vinkel i 30 minutter uten pustestøtte
  • Kunne gi informert samtykke (som bedømt av etterforskeren) og i stand til å overholde alle studiebesøk og alle studieprosedyrer

  • Kvinner må ikke kunne bli gravide (f. postmenopausal, kirurgisk steril eller ved bruk av svært effektive prevensjonsmetoder) i løpet av studien. Svært effektive prevensjonsmetoder er de med en feilrate på < 1 % per år når de brukes konsekvent og riktig, f.eks. Kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning:

    • muntlig
    • intravaginalt
    • transdermal
    • Hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen assosiert med hemming av eggløsning:
    • muntlig
    • injiserbar
    • implanterbar
    • intrauterin enhet (IUD)
    • intrauterint hormonfrigjørende system (IUS)
    • vasektomisert partner
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og baseline og være ikke-ammende

Ekskluderingskriterier:

  • Kan ikke gi informert samtykke
  • Historie om eller nåværende diagnose av diabetes eller medisinsk tilstand som påvirker hele kroppens energiforbruk (f.eks. Hashimotos, hjertesykdom)
  • Parkinsons sykdom eller parkinsonisme, skjelving, rastløse ben-syndrom

  • Sikkerhetslaboratoriekriterier ved screening relatert til betydelig nyresykdom:

    • Kreatininclearance < 50 ml/min (Cockcroft-Gault) basert på Cystatin C
  • Trakeostomi eller ikke-invasiv ventilasjon (NIV) bruk > 22 timer per dag
  • Manglende evne til å svelge tabletter

  • Kontraindikasjoner terapi:

    • Allergi mot en av produktets aktive farmasøytiske ingredienser (API) eller hjelpestoffer.
    • Antihypertensiv behandling [Trimetazidin kan forårsake hypotensjon]
  • Bevis på ondartet sykdom
  • Signifikant nevromuskulær sykdom annet enn ALS/MND
  • Pågående sykdom som kan forårsake nevropati
  • Graviditet eller amming
  • Kvinner som aktivt søker å bli gravide som ikke bruker en adekvat form for prevensjon som beskrevet i inklusjonskriteriene.
  • Frihetsberøvelse ved administrativ eller rettslig kjennelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell
Trimetazidin 35 mg
Legemiddel: Trimetazidin dihydroklorid
Oral tablett, to ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger; Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 16 uker
Forekomsten av uønskede hendelser, som vurdert av Common Terminology Criteria for AE versjon 5, i løpet av 12 ukers behandlingsperiode og 4 ukers utvaskingsperiode (totalt 16 uker).
16 uker
Uttrykksnivå av oksidative stressmarkører i plasma og/eller serum til forsøksdeltakere
Tidsramme: 16 uker
Ekspresjon av oksidative stressmarkører (malondialdehyd, 8-hydroksy-2'-deoksyguanosin, interleukin-6; vurdert ved væskekromatografi-massespektrometri/massespektrometri eller multipleksing) i plasma og/eller serum til forsøksdeltakere gjennom hele behandlingsperioden ( 12 uker) og ved slutten av utvaskingsperioden (4 uker)
16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ekspresjonsnivå av oksidative stressmarkører i plasma og/eller serum fra forsøksdeltakere for å informere om fremtidige kliniske studier i ALS/MND
Tidsramme: 16 uker
Vurdering av ekspresjonen av oksidative stressmarkører (malondialdehyd, 8-hydroksy-2'-deoksyguanosin, interleukin-6; vurdert ved væskekromatografi-massespektrometri/massespektrometri eller multipleksing) i plasma og/eller serum til forsøksdeltakere gjennom hele prøveperioden. behandlingsperiode (12 uker) og ved slutten av utvaskingsperioden (4 uker) for å bestemme egnethet for inkorporering i fremtidig prøvedesign
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Queensland

Samarbeidspartnere

King's College London
UMC Utrecht
Julius Clinical
FightMND

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
  • Hovedetterforsker: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Hovedetterforsker: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Hovedetterforsker: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
  • Hovedetterforsker: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
  • Hovedetterforsker: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juni 2021

Primær fullføring (Faktiske)

24. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

24. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

9. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. juli 2023

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MetFlex

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Motor Neuron sykdom

Kliniske studier på Trimetazidin dihydroklorid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere