肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的靶向代谢灵活性 (MetFlex)

纳入标准：

• 年龄在 18 至 75 岁之间
• 在开始任何特定于研究的程序之前签署知情同意书
• 家族性或散发性 ALS/MND，根据 El Escorial 标准定义为临床可能、很可能或确定
• 相对 TRICALS 风险评分在 -6.0 至 -2.0 之间（75% 的 ALS/MND 患者）
• 筛选访视时代谢指数≥110%。
• 研究期间将允许使用利鲁唑。 服用利鲁唑的个体必须在基线访视前至少 30 天服用稳定剂量，或在基线访视前至少 30 天停止服用利鲁唑。
• 吞服药片的能力
• 能够在没有呼吸支持的情况下以 35° 角抬高躯干 30 分钟
• 能够给予知情同意（由研究者判断）并能够遵守所有研究访问和所有研究程序

• 女性不得怀孕（例如 在研究期间绝经后、手术绝育或使用高效节育方法）。 高效的节育方法是那些在持续和正确使用时每年失败率 < 1% 的方法，例如 与抑制排卵相关的联合（含雌激素和孕激素）激素避孕药：

  • 口服
  • 阴道内
  • 经皮
  • 与抑制排卵相关的仅含孕激素的激素避孕药：
  • 口服
  • 可注射的
  • 可植入的
  • 宫内节育器 (IUD)
  • 宫内激素释放系统（IUS）
  • 输精管结扎的伴侣
• 具有生育潜力的女性在筛选和基线时必须具有阴性血清妊娠试验并且是非哺乳期

排除标准：

• 无法提供知情同意
• 糖尿病病史或目前的诊断或影响全身能量消耗的医疗状况（例如 桥本氏症、心脏病）
• 帕金森病或帕金森综合征、震颤、不宁腿综合征

• 筛选与重大肾脏疾病相关的安全实验室标准：

  • 基于胱抑素 C 的肌酐清除率 < 50 mL / min (Cockcroft-Gault)
• 每天使用气管切开术或无创通气 (NIV) > 22 小时
• 无法吞服药片

• 禁忌症治疗：

  • 对产品的一种活性药物成分 (API) 或赋形剂过敏。
  • 降压治疗【曲美他嗪可能引起低血压】
• 恶性疾病的证据
• ALS/MND 以外的重大神经肌肉疾病
• 可能导致神经病变的持续疾病
• 怀孕或哺乳
• 积极寻求怀孕但未使用纳入标准中详述的适当避孕措施的女性。
• 行政或法院命令剥夺自由