Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Inriktning på metabol flexibilitet vid amyotrofisk lateralskleros (ALS) (MetFlex)

19 juli 2023 uppdaterad av: The University of Queensland

Inriktning på metabolisk flexibilitet i ALS (MetFlex); Säkerhet och tolerabilitet av trimetazidin för behandling av ALS

MetFlex är en forskarledd, öppen, enkelarmad, fas 2a-studie för att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för trimetazidin för behandling av amyotrofisk lateral skleros/motorneuronsjukdom (ALS/MND).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att bestå av en 4-veckors inledningsperiod för att erhålla en stabil baslinjemätning av kliniska markörer för sjukdom och oxidativ stress. Efter inledningsfasen kommer deltagarna att få trimetazidin i 12 veckor. Deltagarna kommer att besöka kliniken med 6 veckors intervall, under vilka vi tar ett blodprov för att mäta det farmakodynamiska svaret. Vi kommer också att samla in information om graden av sjukdomsprogression (dvs. ALSFRS-R och SVC). Vid behandlingsveckorna 3 och 9 kommer deltagarna att genomföra ett telefonkonferensbesök, under vilket vi samlar in data om ALSFRS-R. Biverkningar kommer att samlas in och registreras under hela försökets varaktighet. I slutet av behandlingsperioden kommer ett avslutsbesök att ske efter fyra veckor. Den totala studietiden per deltagare kommer att vara 20 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Shyuan Ngo, PhD
  • Telefonnummer: +61734431133
  • E-post: s.ngo@uq.edu.au

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • University Medical Centre Utrecht
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • King's College London

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder mellan 18 och 75 år
  • Undertecknat informerat samtycke innan några studiespecifika procedurer påbörjas
  • Familjär eller sporadisk ALS/MND, definierad som kliniskt möjlig, trolig eller definitiv enligt El Escorial-kriterierna
  • Relativ riskpoäng för TRICALS mellan -6,0 till -2,0 (75 % av patienterna med ALS/MND)
  • Metaboliskt index ≥110 %, vid screeningbesöket.
  • Användning av riluzol kommer att vara tillåten under studien. Individer som tar riluzol måste ha en stabil dos i minst 30 dagar före baslinjebesöket, eller slutat ta riluzol minst 30 dagar före baslinjebesöket.
  • Förmåga att svälja tabletter
  • Kan ligga med bålen upphöjd i 35° vinkel i 30 minuter utan andningsstöd
  • Kunna ge informerat samtycke (enligt utredarens bedömning) och kunna följa alla studiebesök och alla studieprocedurer

  • Kvinnor får inte kunna bli gravida (t. postmenopausal, kirurgiskt steril eller med användning av mycket effektiva preventivmetoder) under hela studien. Mycket effektiva metoder för preventivmedel är de med en misslyckandefrekvens på < 1 % per år när de används konsekvent och korrekt, t.ex. Kombinerad (innehållande östrogen och gestagen) hormonell preventivmetod associerad med hämning av ägglossning:

    • oral
    • intravaginalt
    • transdermalt
    • Hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen i samband med hämning av ägglossning:
    • oral
    • injicerbar
    • implanterbar
    • intrauterin enhet (IUD)
    • intrauterint hormonfrisättande system (IUS)
    • vasektomerad partner
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och baslinje och vara icke ammande

Exklusions kriterier:

  • Det går inte att ge informerat samtycke
  • Historik om eller aktuell diagnos av diabetes eller medicinskt tillstånd som påverkar hela kroppens energiförbrukning (t.ex. Hashimotos, hjärtsjukdom)
  • Parkinsons sjukdom eller parkinsonism, tremor, restless leg syndrome

  • Säkerhetslaboratoriekriterier vid screening relaterade till signifikant njursjukdom:

    • Kreatininclearance < 50 ml/min (Cockcroft-Gault) baserat på Cystatin C
  • Trakeostomi eller icke-invasiv ventilation (NIV) användning > 22 timmar per dag
  • Oförmåga att svälja tabletter

  • Kontraindikationer terapi:

    • Allergi mot en av produktens aktiva farmaceutiska ingredienser (API) eller hjälpämnen.
    • Antihypertensiv behandling [Trimetazidin kan orsaka hypotoni]
  • Bevis på malign sjukdom
  • Signifikant neuromuskulär sjukdom annan än ALS/MND
  • Pågående sjukdom som kan orsaka neuropati
  • Graviditet eller amning
  • Kvinnor som aktivt söker bli gravida och som inte använder en adekvat form av preventivmedel enligt inklusionskriterierna.
  • Frihetsberövande genom administrativt eller domstolsbeslut

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell
Trimetazidin 35mg
Läkemedel: Trimetazidin dihydroklorid
Oral tablett, två gånger dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkommande biverkningar; Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 16 veckor
Förekomsten av biverkningar, som bedömts av Common Terminology Criteria för biverkningar version 5, under den 12 veckor långa behandlingsperioden och 4 veckors uttvättningsperiod (totalt 16 veckor).
16 veckor
Uttrycksnivå av oxidativ stressmarkörer i plasma och/eller serum hos försöksdeltagare
Tidsram: 16 veckor
Uttryck av oxidativ stressmarkörer (malondialdehyd, 8-hydroxi-2'-deoxiguanosin, interleukin-6; bedömd med vätskekromatografi-masspektrometri/masspektrometri eller multiplexering) i plasma och/eller serum från försöksdeltagare under hela behandlingsperioden ( 12 veckor) och i slutet av tvättperioden (4 veckor)
16 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uttrycksnivå av oxidativ stressmarkörer i plasma och/eller serum hos försöksdeltagare för att informera framtida kliniska prövningar i ALS/MND
Tidsram: 16 veckor
Bedömning av uttrycket av oxidativa stressmarkörer (malondialdehyd, 8-hydroxi-2'-deoxiguanosin, interleukin-6; bedömd med vätskekromatografi-masspektrometri/masspektrometri eller multiplexering) i plasma och/eller serum från försöksdeltagare under hela testperioden. behandlingsperiod (12 veckor) och i slutet av uttvättningsperioden (4 veckor) för att fastställa lämpligheten för inkorporering i framtida testdesign
16 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The University of Queensland

Samarbetspartners

King's College London
UMC Utrecht
Julius Clinical
FightMND

Utredare

  • Huvudutredare: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
  • Huvudutredare: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Huvudutredare: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Huvudutredare: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
  • Huvudutredare: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
  • Huvudutredare: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 juni 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

24 maj 2023

Avslutad studie (Faktisk)

24 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2021

Första postat (Faktisk)

9 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 juli 2023

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MetFlex

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Motorneuronsjuka

Kliniska prövningar på Trimetazidin dihydroklorid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera