Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A metabolikus rugalmasság megcélzása amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) (MetFlex)

2023. július 19. frissítette: The University of Queensland

A metabolikus rugalmasság megcélzása az ALS-ben (MetFlex); A trimetazidin biztonságossága és tolerálhatósága az ALS kezelésére

A MetFlex egy kutató által vezetett, nyílt, egykarú, 2a fázisú vizsgálat a trimetazidin biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására az amiotrófiás laterális szklerózis/motoros neuronbetegség (ALS/MND) kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy 4 hetes bevezető periódusból áll majd a betegség és az oxidatív stressz klinikai markereinek stabil kiindulási mérésére. A bevezető szakasz után a résztvevők 12 hétig trimetazidint kapnak. A résztvevők 6 hetes időközönként felkeresik a klinikát, amely során vérmintát veszünk a farmakodinámiás válasz mérésére. Információkat gyűjtünk a betegség progressziójának sebességéről is (pl. ALSFRS-R és SVC). A kezelés 3. és 9. hetében a résztvevők telekonferencia látogatást tesznek, amely során adatokat gyűjtünk az ALSFRS-R-ről. A nemkívánatos eseményeket összegyűjtjük és rögzítjük a próba teljes időtartama alatt. A kezelési időszak végén négy hét elteltével záróvizitre kerül sor. A teljes tanulmányi időszak résztvevőnként 20 hét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • King's College London
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia
        • University Medical Centre Utrecht

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 18 és 75 év között
  • Aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozat bármely vizsgálatspecifikus eljárás megkezdése előtt
  • Családi vagy szórványos ALS/MND, amelyet klinikailag lehetségesnek, valószínűnek vagy határozottnak határoznak meg az El Escorial kritériumai szerint
  • Relatív TRICALS kockázati pontszám -6,0 és -2,0 között (az ALS-ben/MND-ben szenvedő betegek 75%-a)
  • Metabolikus index ≥110%, a szűrővizsgálaton.
  • A vizsgálat ideje alatt a riluzol használata megengedett. A riluzolt szedő egyéneknek a kiindulási vizit előtt legalább 30 napig stabil adagot kell kapniuk, vagy legalább 30 nappal a kiindulási vizit előtt abba kell hagyniuk a riluzol szedését.
  • A tabletták lenyelésének képessége
  • Képes 35°-os szögben megemelt törzs mellett 30 percig feküdni légzéstámogatás nélkül
  • Képes tájékozott beleegyezést adni (a vizsgáló megítélése szerint), és képes betartani az összes tanulmányi látogatást és minden vizsgálati eljárást

  • A nőstények nem eshetnek teherbe (pl. menopauza utáni, műtétileg steril vagy rendkívül hatékony fogamzásgátló módszerekkel) a vizsgálat időtartama alatt. A fogamzásgátlás rendkívül hatékony módszerei azok, amelyek következetes és helyes alkalmazása esetén a sikertelenség aránya évi 1% alatt van, pl. Kombinált (ösztrogén és progesztogén tartalmú) hormonális fogamzásgátlás az ovuláció gátlásával összefüggésben:

    • orális
    • intravaginális
    • transzdermális
    • Csak progesztogén hormonális fogamzásgátlás az ovuláció gátlásával kapcsolatban:
    • orális
    • injekciózható
    • beültethető
    • méhen belüli eszköz (IUD)
    • méhen belüli hormonfelszabadító rendszer (IUS)
    • vazectomiás partner
  • A fogamzóképes nőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor és a kiinduláskor, és nem szoptatnak

Kizárási kritériumok:

  • Nem tud tájékozott beleegyezést adni
  • Cukorbetegség vagy olyan egészségügyi állapot kórtörténete vagy jelenlegi diagnózisa, amely hatással van az egész test energiafelhasználására (pl. Hashimoto, szívbetegség)
  • Parkinson-kór vagy parkinsonizmus, remegés, nyugtalan láb szindróma

  • A jelentős vesebetegséggel kapcsolatos szűrések biztonsági laboratóriumi kritériumai:

    • Kreatinin-clearance < 50 ml/perc (Cockcroft-Gault) a cisztatin C alapján
  • Tracheostomia vagy non-invazív lélegeztetés (NIV) használata > 22 óra naponta
  • A tabletták lenyelésének képtelensége

  • Ellenjavallat terápia:

    • Allergia a termék valamelyik aktív gyógyszerészeti összetevőjére (API) vagy segédanyagára.
    • Vérnyomáscsökkentő kezelés [A trimetazidin hipotenziót okozhat]
  • Rosszindulatú betegség bizonyítéka
  • Az ALS-től/MND-től eltérő, jelentős neuromuszkuláris betegség
  • Folyamatos betegség, amely neuropátiát okozhat
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Azok a nők, akik aktívan szeretnének teherbe esni, és nem használnak megfelelő fogamzásgátlási módot, ahogyan azt a felvételi kritériumok részletezik.
  • A szabadságtól való megfosztás közigazgatási vagy bírósági végzéssel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti
Trimetazidin 35 mg
Drog: Trimetazidin-dihidroklorid
Orális tabletta, naponta kétszer

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása; Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 16 hét
A nemkívánatos események előfordulása, a Common Terminology Criteria for AE Version 5 szerint értékelve, a 12 hetes kezelési időszak és a 4 hetes kiürülési időszak alatt (összesen 16 hét).
16 hét
Az oxidatív stressz markerek expressziós szintje a kísérletben résztvevők plazmájában és/vagy szérumában
Időkeret: 16 hét
Az oxidatív stressz markerek (malondialdehid, 8-hidroxi-2'-deoxiguanozin, interleukin-6; folyadékkromatográfiás-tömegspektrometriával/tömegspektrometriával vagy multiplexeléssel értékelve) expressziója a vizsgálatban résztvevők plazmájában és/vagy szérumában a kezelés időtartama alatt ( 12 hét) és a kimosódási időszak végén (4 hét)
16 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az oxidatív stressz markerek expressziós szintje a vizsgálatban résztvevők plazmájában és/vagy szérumában, hogy tájékoztassák az ALS/MND jövőbeni klinikai vizsgálatait
Időkeret: 16 hét
Az oxidatív stressz markerek (malondialdehid, 8-hidroxi-2'-dezoxiguanozin, interleukin-6; folyadékkromatográfiás-tömegspektrometriával/tömegspektrometriával vagy multiplexeléssel) kifejeződésének értékelése a kísérletben résztvevők plazmájában és/vagy szérumában kezelési időszak (12 hét) és a kimosási időszak végén (4 hét), hogy meghatározzuk a jövőbeni vizsgálati tervbe való beépítésre való alkalmasságot
16 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The University of Queensland

Együttműködők

King's College London
UMC Utrecht
Julius Clinical
FightMND

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
  • Kutatásvezető: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Kutatásvezető: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Kutatásvezető: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
  • Kutatásvezető: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
  • Kutatásvezető: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. május 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. május 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 4.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 19.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MetFlex

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel